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Un ensayo para obtener más información sobre una terapia génica experimental llamada bidridistrogene xeboparvovec (SRP-9003) como posible tratamiento para la distrofia muscular de cinturas 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 de febrero de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 3, multinacional, abierto y sistémico de administración de genes para evaluar la seguridad y eficacia de SRP-9003 en sujetos con distrofia muscular de cinturas 2E / R4

Este es un estudio global multicéntrico de los efectos de una dosis sistémica única de SRP-9003 sobre la expresión del gen beta-sarcoglicano (β-SG) en participantes con distrofia muscular de cinturas y extremidades, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Este estudio estará formado por participantes ambulatorios (Cohorte 1) y participantes no ambulatorios (Cohorte 2).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

17

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • España
      • Barcelona, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Newcastle University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Cohorte 1, solo participantes ambulatorios:

    • Capaz de caminar sin ayuda de asistencia.
    • Prueba de caminata de 10 metros (10MWT) <30 segundos
    • AINE ≥25

  • Cohorte 2, solo participantes no ambulatorios:

    • 10MWT ≥30 segundos o incapaz de realizar
    • Puntuación de la escala de entrada PUL 2.0 ≥3
  • Los participantes deben poseer 1 mutación homocigótica o 2 heterocigotas patógenas y/o probablemente patógenas del gen del ADN β-SG.
  • Capaz de cooperar con las pruebas musculares.
  • Los participantes deben tener títulos de anticuerpos del serotipo rh74 del virus adenoasociado (AAVrh74) <1:400 (es decir, no elevados) según lo determinado mediante un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas del anticuerpo AAVrh74.

Criterio de exclusión:

  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40 % o signos y/o síntomas clínicos de miocardiopatía
  • Capacidad vital forzada ≤40% del valor previsto y/o requisito de ventilación nocturna
  • Diagnóstico (o tratamiento en curso) de una enfermedad autoinmune y tratamiento inmunosupresor activo
  • Presencia de cualquier otra enfermedad o condición médica clínicamente significativa (que no sea LGMD2E/R4)

Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SRP-9003
Los participantes recibirán una única infusión intravenosa (IV) de SRP-9003.
Biológico: SRP-9003
Solución para infusión intravenosa única
Otros nombres:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogén xeboparvovec
Droga: Glucocorticoide
Tableta oral (profiláctica)
Otros nombres:
  • Prednisona o equivalente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cohorte 1: Cambio desde el valor inicial en la expresión de β-SG el día 60 después de la dosis, medido por porcentaje de fibras positivas para β-SG por inmunofluorescencia (IF)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cohorte 1: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo para subir desde la prueba mínima
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cohorte 1: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo para completar la prueba de caminata/carrera de 10 metros (10MWR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cohorte 1: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo para ascender la prueba de los 4 pasos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cohorte 1: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el tiempo para completar la prueba de caminata/carrera de 100 metros (100MWR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cohorte 1: Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en la prueba Timed Up and Go
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el nivel de creatina quinasa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Hora de cambiar de pérdida de deambulación
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cohorte 1 y cohorte 2: cambio desde el valor inicial en la expresión de β-SG el día 60 después de la dosis, medido por el porcentaje de intensidad fluorescente (PFI) de IF
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Cohorte 2: Cambio desde el valor inicial en la expresión de β-SG el día 60 después de la dosis, medido por el porcentaje de IF de fibras positivas para β-SG (PβSGPF)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 60
Línea de base, día 60
Cohorte 1 y cohorte 2: cambio desde el inicio hasta el mes 60 en el rendimiento de la puntuación total de la versión 2.0 (PUL 2.0) de las extremidades superiores
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 60
Línea de base hasta el mes 60
Cohorte 1 y Cohorte 2: Cambio desde el valor basal en la expresión de β-SG en el día 60 posdosis medido mediante ensayo Western
Periodo de tiempo: Baseline, Día 60
Baseline, Día 60
Cohorte 1 y Cohorte 2: Cambio desde la línea base hasta el mes 60 en la puntuación total de la Evaluación North Star para Distrofias Musculares de Cintura (NSAD)
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 60
Baseline hasta el mes 60
Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves emergentes del tratamiento (EAG) y eventos adversos de interés especial (EAIE)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 60
Desde la línea de base hasta el mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de enero de 2024

Finalización primaria (Actual)

4 de marzo de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

30 de noviembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

7 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Otro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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