Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание, позволяющее узнать больше об экспериментальной генной терапии под названием бидридистроген ксебопарвовек (SRP-9003) как возможном лечении поясно-мышечной дистрофии конечностей 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 февраля 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.

Многонациональное открытое системное исследование доставки генов фазы 3 для оценки безопасности и эффективности SRP-9003 у субъектов с мышечной дистрофией пояса конечностей 2E/R4

Это многоцентровое глобальное исследование влияния однократной системной дозы SRP-9003 на экспрессию гена бета-саркогликана (β-SG) у участников с мышечной дистрофией конечностей-пояса типа 2E/R4 (LGMD2E/R4). В это исследование войдут как амбулаторные участники (группа 1), так и неамбулаторные участники (группа 2).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Бельгия, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Германия
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Когорта 1, только амбулаторные участники:

    • Способен ходить без вспомогательной помощи
    • Тест ходьбы на 10 метров (10 МВт) <30 секунд
    • НСАД ≥25

  • Когорта 2, только неамбулаторные участники:

    • 10MWT ≥30 секунд или невозможность выполнения
    • Оценка по начальной шкале PUL 2.0 ≥3
  • Участники должны иметь 1 гомозиготную или 2 гетерозиготные патогенные и/или вероятно патогенные мутации гена ДНК β-SG.
  • Способен сотрудничать с мышечным тестированием
  • Участники должны иметь титры антител к аденоассоциированному вирусу серотипа rh74 (AAVrh74) <1:400 (т. е. не повышенные), как определено с помощью иммуноферментного анализа с антителами к AAVrh74.

Критерий исключения:

  • Фракция выброса левого желудочка < 40% или клинические признаки и/или симптомы кардиомиопатии
  • Принудительная жизненная емкость легких ≤40 % от прогнозируемого значения и/или потребности в ночной вентиляции.
  • Диагностика аутоиммунного заболевания (или продолжающееся лечение) и лечение активными иммунодепрессантами.
  • Наличие любого другого клинически значимого заболевания или медицинского состояния (кроме LGMD2E/R4)

Применяются другие критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: СРП-9003
Участники получат однократную внутривенную (ВВ) инфузию SRP-9003.
Биологический: СРП-9003
Раствор для однократной внутривенной инфузии
Другие имена:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, бидридистроген ксебопарвовек
Лекарство: Глюкокортикоид
Таблетка пероральная (профилактическая)
Другие имена:
  • Преднизолон или эквивалент

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Когорта 1: Изменение по сравнению с исходным уровнем экспрессии β-SG на 60-й день после приема дозы, измеренное по иммунофлуоресценции (IF). Процент β-SG-положительных волокон.
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
Исходный уровень, день 60

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Когорта 1: Изменение от базового уровня к 60-му месяцу теста «Время подняться с пола»
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Когорта 1: Изменение от базового уровня до 60-го месяца во времени для завершения теста ходьбы/бега на 10 метров (10MWR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Когорта 1: Изменение от базового уровня до 60-го месяца в тесте Time to Ascend 4 Steps
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Когорта 1: Изменение от базового уровня до 60-го месяца во времени для завершения теста ходьбы/бега на 100 метров (100MWR)
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Когорта 1: изменение по сравнению с базовым уровнем в течение 60-го месяца в тесте Timed Up and Go
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Изменение уровня креатинкиназы по сравнению с исходным уровнем через 60 месяцев
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Время менять утрату способности передвигаться
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Когорта 1 и когорта 2: изменение экспрессии β-SG по сравнению с исходным уровнем на 60-й день после приема дозы, измеренное по процентной интенсивности флуоресценции IF (PFI).
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
Исходный уровень, день 60
Когорта 2: Изменение экспрессии β-SG по сравнению с исходным уровнем на 60-й день после приема дозы, измеренное по проценту IF-β-SG-положительных волокон (PβSGPF)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 60
Исходный уровень, день 60
Когорта 1 и когорта 2: изменение показателей верхней конечности по сравнению с исходным уровнем в течение 60 месяцев Версия 2.0 (PUL 2.0) Общий балл
Временное ограничение: Базовый уровень до 60-го месяца
Базовый уровень до 60-го месяца
Когорта 1 и Когорта 2: Изменение от исходного уровня экспрессии β-SG на 60-й день после введения дозы, измеренное с помощью вестерн-блоттинга
Временное ограничение: Исходный уровень, День 60
Исходный уровень, День 60
Когорта 1 и Когорта 2: Изменение от исходного уровня до 60-го месяца по общей оценке North Star Assessment for Limb-girdle Muscular Dystrophies (NSAD)
Временное ограничение: От исходного уровня до 60 месяца
От исходного уровня до 60 месяца
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления, связанные с лечением (НЯСЛ), серьезные нежелательные явления, связанные с лечением (СНЯСЛ), и нежелательные явления особого интереса (НЯОИ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 60-го месяца
От исходного уровня до 60-го месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sarepta Therapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 января 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 марта 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 ноября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Другой идентификатор: Clinical Trials Information System (CTIS))

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться