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Um ensaio para aprender mais sobre uma terapia genética experimental chamada Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) como um possível tratamento para distrofia muscular das cinturas dos membros 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo multinacional de fase 3, aberto e sistêmico de entrega de genes para avaliar a segurança e eficácia do SRP-9003 em indivíduos com distrofia muscular de cinturas de membros 2E/R4

Este é um estudo multicêntrico e global dos efeitos de uma dose sistêmica única de SRP-9003 na expressão do gene beta-sarcoglicano (β-SG) em participantes com distrofia muscular de cinturas, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Este estudo consistirá de participantes ambulatoriais (Coorte 1) e participantes não ambulatoriais (Coorte 2).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

17

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter
  • Itália
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Newcastle University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Coorte 1, apenas participantes ambulatoriais:

    • Capaz de andar sem ajuda assistida
    • Teste de caminhada de 10 metros (TC10M) <30 segundos
    • AINE ≥25

  • Coorte 2, apenas participantes não deambuladores:

    • TC10M ≥30 segundos ou incapaz de realizar
    • Pontuação da escala de entrada PUL 2.0 ≥3
  • Os participantes devem possuir 1 mutação homozigótica ou 2 heterozigóticas patogênicas e/ou provavelmente patogênicas do gene β-SG do DNA
  • Capaz de cooperar com testes musculares
  • Os participantes devem ter títulos de anticorpos do sorotipo rh74 do vírus adeno-associado (AAVrh74) <1:400 (ou seja, não elevados), conforme determinado pelo ensaio imunoenzimático do anticorpo AAVrh74.

Critério de exclusão:

  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40% ou sinais e/ou sintomas clínicos de cardiomiopatia
  • Capacidade vital forçada ≤40% do valor previsto e/ou necessidade de ventilação noturna
  • Diagnóstico de (ou tratamento contínuo para) uma doença autoimune e em tratamento imunossupressor ativo
  • Presença de qualquer outra doença ou condição médica clinicamente significativa (exceto LGMD2E/R4)

Outros critérios de inclusão/exclusão se aplicam.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SRP-9003
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (IV) de SRP-9003.
Biológico: SRP-9003
Solução para infusão intravenosa única
Outros nomes:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogene xeboparvovec
Medicamento: Glicocorticóide
Comprimido oral (profilático)
Outros nomes:
  • Prednisona ou equivalente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Coorte 1: Alteração da linha de base na expressão de β-SG no dia 60 pós-dose conforme medido por imunofluorescência (IF) Porcentagem de fibras positivas para β-SG
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Coorte 1: Mudança da linha de base até o mês 60 no teste Tempo para subir do chão
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Coorte 1: Mudança da linha de base até o mês 60 no tempo para concluir o teste de caminhada/corrida de 10 metros (10MWR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Coorte 1: Mudança da linha de base até o mês 60 no teste de 4 etapas do tempo para ascender
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Coorte 1: Mudança da linha de base até o mês 60 no tempo para concluir o teste de caminhada/corrida de 100 metros (100MWR)
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Coorte 1: Mudança da linha de base até o mês 60 no teste Timed Up and Go
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Mudança da linha de base até o mês 60 no nível de creatina quinase
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
É hora de mudar a perda de deambulação
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Coorte 1 e Coorte 2: Alteração da linha de base na expressão de β-SG no dia 60 pós-dose, conforme medido pela porcentagem de intensidade fluorescente (PFI) de IF
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Coorte 2: Alteração da linha de base na expressão de β-SG no dia 60 pós-dose, conforme medido pela porcentagem de fibras positivas para β-SG (PβSGPF)
Prazo: Linha de base, dia 60
Linha de base, dia 60
Coorte 1 e Coorte 2: Mudança da linha de base até o mês 60 no desempenho do membro superior versão 2.0 (PUL 2.0) Pontuação total
Prazo: Linha de base até o mês 60
Linha de base até o mês 60
Cohort 1 e Cohort 2: Alteração em relação à Linha de Base na Expressão de β-SG no Dia 60 Pós-dose conforme Medido por Ensaio Western
Prazo: Linha de base, Dia 60
Linha de base, Dia 60
Cohort 1 e Cohort 2: Alteração em relação à Linha de Base até ao Mês 60 na Pontuação Total da Avaliação North Star para Distrofias Musculares do Cinturão (NSAD)
Prazo: Baseline até ao mês 60
Baseline até ao mês 60
Número de Participantes que Apresentaram Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs), Eventos Adversos Graves Emergentes do Tratamento (SAEs) e Eventos Adversos de Interesse Especial (AESIs)
Prazo: Baseline até ao Mês 60
Baseline até ao Mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Real)

4 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de novembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

7 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

27 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Outro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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