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Uno studio per saperne di più su una terapia genica sperimentale chiamata Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) come possibile trattamento per la distrofia muscolare dei cingoli 2E/R4 (EMERGENE) (EMERGENE)

27 febbraio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 3 multinazionale, in aperto, sulla consegna sistemica di geni per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9003 in soggetti affetti da distrofia muscolare dei cingoli 2E / R4

Si tratta di uno studio globale multicentrico sugli effetti di una singola dose sistemica di SRP-9003 sull'espressione genica del beta-sarcoglicano (β-SG) in partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Questo studio sarà composto sia da partecipanti ambulatoriali (Coorte 1) che da partecipanti non ambulatoriali (Coorte 2).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • NMRC Gent (UZ Gent)
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • University Hospital Leuven (UZ Leuven)
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen; Kinderklinik I, Sozialpadiatrisches Zentrum
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Newcastle University
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • University of California, San Diego-Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of the King's Daughter

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Coorte 1, solo partecipanti ambulatoriali:

    • In grado di camminare senza aiuti ausiliari
    • Test del cammino di 10 metri (10MWT) <30 secondi
    • FANS ≥25

  • Coorte 2, solo partecipanti non deambulanti:

    • 10MWT ≥30 secondi o impossibile da eseguire
    • Punteggio della scala di accesso PUL 2.0 ≥3
  • I partecipanti devono possedere 1 mutazione omozigote o 2 mutazioni eterozigoti patogene e/o probabilmente patogene del gene β-SG DNA
  • In grado di collaborare con i test muscolari
  • I partecipanti devono avere titoli anticorpali del sierotipo rh74 del virus adeno-associato (AAVrh74) <1: 400 (ovvero non elevati) come determinato dal test immunoassorbente legato all'enzima anticorpo AAVrh74.

Criteri di esclusione:

  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40% o segni clinici e/o sintomi di cardiomiopatia
  • Capacità vitale forzata ≤40% del valore previsto e/o necessità di ventilazione notturna
  • Diagnosi di (o trattamento in corso per) una malattia autoimmune e trattamento immunosoppressore attivo
  • Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione medica clinicamente significativa (diversa da LGMD2E/R4)

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SRP-9003
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di SRP-9003.
Biologico: SRP-9003
Soluzione per infusione endovenosa singola
Altri nomi:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidridistrogene xeboparvovec
Droga: Glucocorticoidi
Compressa orale (profilattica)
Altri nomi:
  • Prednisone o equivalente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Coorte 1: variazione rispetto al basale dell'espressione di β-SG al giorno 60 post-dose misurata mediante immunofluorescenza (IF) Percentuale di fibre positive a β-SG
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
Riferimento, giorno 60

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Coorte 1: variazione dal basale fino al mese 60 nel test del tempo di alzarsi dal pavimento
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Gruppo 1: variazione dal basale fino al mese 60 nel tempo necessario per completare il test di camminata/corsa di 10 metri (10MWR)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Coorte 1: cambiamento dal basale fino al mese 60 nel test dei 4 passaggi Tempo di ascesa
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Gruppo 1: variazione dal basale al mese 60 nel tempo necessario per completare il test di camminata/corsa di 100 metri (100MWR)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Coorte 1: variazione dal basale fino al mese 60 nel test Timed Up and Go
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Variazione dal basale fino al mese 60 del livello di creatina chinasi
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
È ora di cambiare la perdita della deambulazione
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Coorte 1 e Coorte 2: variazione rispetto al basale dell'espressione di β-SG al giorno 60 post-dose misurata mediante intensità fluorescente percentuale (PFI) dell'IF
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
Riferimento, giorno 60
Coorte 2: variazione rispetto al basale dell'espressione di β-SG al giorno 60 post-dose, misurata mediante la percentuale di fibre β-SG positive dell'IF (PβSGPF)
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
Riferimento, giorno 60
Coorte 1 e coorte 2: variazione dal basale fino al mese 60 nella performance del punteggio totale della versione 2.0 dell'arto superiore (PUL 2.0)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
Riferimento al mese 60
Cohort 1 e Cohort 2: Variazione dall'Iniziale nell'Espressione di β-SG al Giorno 60 Post-dose Misurata tramite Western Assay
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 60
Baseline, Giorno 60
Cohort 1 e Cohort 2: Variazione dalla Baseline fino al Mese 60 nel Punteggio Totale della North Star Assessment per le Distrofie Muscolari dei Cingoli (NSAD)
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 60
Baseline fino al mese 60
Numero di Partecipanti che Hanno Manifestato Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE), Eventi Avversi Gravi Emergenti dal Trattamento (SAE) ed Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI)
Lasso di tempo: Dalla baseline al mese 60
Dalla baseline al mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2024

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

30 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

7 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Altro identificatore: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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