- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06246513
Uno studio per saperne di più su una terapia genica sperimentale chiamata Bidridistrogene Xeboparvovec (SRP-9003) come possibile trattamento per la distrofia muscolare dei cingoli 2E/R4 (EMERGENE)
30 gennaio 2024 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.
Uno studio di fase 3 multinazionale, in aperto, sulla consegna sistemica di geni per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9003 in soggetti affetti da distrofia muscolare dei cingoli 2E / R4
Si tratta di uno studio globale multicentrico sugli effetti di una singola dose sistemica di SRP-9003 sull'espressione genica del beta-sarcoglicano (β-SG) in partecipanti con distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4).
Questo studio sarà composto sia da partecipanti ambulatoriali (Coorte 1) che da partecipanti non ambulatoriali (Coorte 2).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
15
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- Email: SareptAlly@sarepta.com
Luoghi di studio
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Reclutamento
- Children's Hospital of The King's Daughter
-
Investigatore principale:
- Crystal Proud, MD
-
Contatto:
- Numero di telefono: 757-668-9920
- Email: crystal.proud@chkd.org
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Coorte 1, solo partecipanti ambulatoriali:
- In grado di camminare senza aiuti ausiliari
- Test del cammino di 10 metri (10MWT) <30 secondi
- FANS ≥25
Coorte 2, solo partecipanti non deambulanti:
- 10MWT ≥30 secondi o impossibile da eseguire
- Punteggio della scala di accesso PUL 2.0 ≥3
- I partecipanti devono possedere 1 mutazione omozigote o 2 mutazioni eterozigoti patogene e/o probabilmente patogene del gene β-SG DNA
- In grado di collaborare con i test muscolari
- I partecipanti devono avere titoli anticorpali del sierotipo rh74 del virus adeno-associato (AAVrh74) <1: 400 (ovvero non elevati) come determinato dal test immunoassorbente legato all'enzima anticorpo AAVrh74.
Criteri di esclusione:
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40% o segni clinici e/o sintomi di cardiomiopatia
- Capacità vitale forzata ≤40% del valore previsto e/o necessità di ventilazione notturna
- Diagnosi di (o trattamento in corso per) una malattia autoimmune e trattamento immunosoppressore attivo
- Presenza di qualsiasi altra malattia o condizione medica clinicamente significativa (diversa da LGMD2E/R4)
Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: SRP-9003
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di SRP-9003.
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Soluzione per infusione endovenosa singola
Altri nomi:
Compressa orale (profilattica)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale dell'espressione di β-SG al giorno 60 post-dose misurata mediante immunofluorescenza (IF) Percentuale di fibre positive a β-SG
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
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Riferimento, giorno 60
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale dell’espressione di β-SG al giorno 60 post-dose misurata mediante la percentuale di espressione fluorescente IF
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
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Riferimento, giorno 60
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Variazione rispetto al basale dell'espressione di β-SG al giorno 60 post-dose misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 60
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Riferimento, giorno 60
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Variazione dal basale fino al mese 60 nel punteggio totale della valutazione North Star per la disferlinopatia (NSAD).
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
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Riferimento al mese 60
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Variazione dal basale fino al mese 60 nella performance del punteggio totale della versione 2.0 dell'arto superiore (PUL 2.0)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
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Riferimento al mese 60
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Coorte 1: variazione dal basale fino al mese 60 nel test del tempo di alzarsi dal pavimento
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
|
Riferimento al mese 60
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Gruppo 1: variazione dal basale fino al mese 60 nel tempo necessario per completare il test di camminata/corsa di 10 metri (10MWR)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
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Riferimento al mese 60
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Coorte 1: cambiamento dal basale fino al mese 60 nel test dei 4 passaggi Tempo di ascesa
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
|
Riferimento al mese 60
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Gruppo 1: variazione dal basale al mese 60 nel tempo necessario per completare il test di camminata/corsa di 100 metri (100MWR)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
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Riferimento al mese 60
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Coorte 1: variazione dal basale fino al mese 60 nel test Timed Up and Go
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
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Riferimento al mese 60
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Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
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Riferimento al mese 60
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Variazione dal basale fino al mese 60 del livello di creatina chinasi
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
|
Riferimento al mese 60
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È ora di cambiare la perdita della deambulazione
Lasso di tempo: Riferimento al mese 60
|
Riferimento al mese 60
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 gennaio 2024
Completamento primario (Stimato)
31 gennaio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 novembre 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 gennaio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 gennaio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Distrofie muscolari, cingolo
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antineoplastici
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Prednisone
- Glucocorticoidi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SRP-9003-301
- 2022-503112-17-00 (Altro identificatore: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su SRP-9003
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Sarepta Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutante
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Sarepta Therapeutics, Inc.Attivo, non reclutanteDistrofia muscolare dei cingoli, tipo 2EStati Uniti
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University of BelgradeCompletato
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University of PisaCompletatoDiabete | ParodontiteItalia
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King's College Hospital NHS TrustCompletatoNascita prematuraRegno Unito, Hong Kong, Chile, Spagna, Slovenia, Colombia, Austria, Brasile, Germania, India, Italia, Portogallo
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University of PaviaCompletatoErosione dentaleItalia
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South Rampart Pharma, LLCAttivo, non reclutante
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Belén Retamal-ValdesAttivo, non reclutante
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G. d'Annunzio UniversityNon ancora reclutamentoMalattie parodontali | Difetto parodontale intraosseo | Perdita di attacco parodontale | Tasca, parodontale
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Yuzuncu Yıl UniversityCompletatoParodontite aggressiva