Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kísérlet, hogy többet megtudjunk a bidridistrogén Xeboparvovec (SRP-9003) nevű kísérleti génterápiáról, mint a 2E/R4 végtag-izomdystrophia (EMERGENE) lehetséges kezeléséről

2024. január 30. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

3. fázisú, multinacionális, nyílt címkézésű, szisztémás génbejuttatási vizsgálat az SRP-9003 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére végtagöv izomdisztrófiában szenvedő alanyokon 2E/R4

Ez egy többközpontú, globális tanulmány az SRP-9003 egyszeri szisztémás dózisának a béta-szarkoglükán (β-SG) génexpresszióra gyakorolt ​​hatásairól 2E/R4 (LGMD2E/R4) típusú végtag-öv izomdisztrófiában szenvedő résztvevőknél. Ez a vizsgálat ambuláns résztvevőkből (1. kohorsz) és nem ambuláns résztvevőkből (2. kohorsz) egyaránt fog állni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonszám: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Children's Hospital of The King's Daughter
        • Kutatásvezető:
          • Crystal Proud, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. kohorsz, csak ambuláns résztvevők:

    • Segítő segítség nélkül képes járni
    • 10 méteres sétateszt (10MWT) <30 másodperc
    • NSAD ≥25

  • 2. kohorsz, csak nem járóképes résztvevők:

    • 10MWT ≥30 másodperc vagy nem képes végrehajtani
    • A PUL 2.0 belépési skála pontszáma ≥3
  • A résztvevőknek 1 homozigóta vagy 2 heterozigóta patogén és/vagy valószínű patogén β-SG DNS génmutációval kell rendelkezniük
  • Képes együttműködni izomteszttel
  • A résztvevőknek az adeno-asszociált vírus rh74 szerotípusú (AAVrh74) antitest-titerének 1:400-nál kisebbnek kell lennie (azaz nem emelkedettnek), az AAVrh74 antitest enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal meghatározottak szerint.

Kizárási kritériumok:

  • A bal kamra ejekciós frakciója < 40% vagy a kardiomiopátia klinikai jelei és/vagy tünetei
  • Kényszerített vitálkapacitás ≤ a becsült érték 40%-a és/vagy az éjszakai lélegeztetés szükségessége
  • Autoimmun betegség diagnosztizálása (vagy folyamatban lévő kezelése) és aktív immunszuppresszáns kezelés
  • Bármilyen más klinikailag jelentős betegség vagy egészségügyi állapot (az LGMD2E/R4 kivételével)

Más felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SRP-9003
A résztvevők egyetlen intravénás (IV) SRP-9003 infúziót kapnak.
Biológiai: SRP-9003
Oldat egyszeri IV infúzióhoz
Más nevek:
  • scAAVrh74.MHCK7.hSGCB, bidrisztrogén xeboparvovec
Drog: Glükokortikoid
Orális tabletta (profilaktikus)
Más nevek:
  • Prednizon vagy azzal egyenértékű

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG expresszióban a 60. napon az adagolás után, immunfluoreszcenciával (IF) mérve a β-SG pozitív rostok százalékos aránya
Időkeret: Alaphelyzet, 60. nap
Alaphelyzet, 60. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a β-SG expresszióban a 60. napon az adagolás után, IF százalékos fluoreszcens expresszióval mérve
Időkeret: Alaphelyzet, 60. nap
Alaphelyzet, 60. nap
Változás az alapvonalhoz képest a β-SG expresszióban a 60. napon az adagolás után, Western-blottal mérve
Időkeret: Alaphelyzet, 60. nap
Alaphelyzet, 60. nap
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a North Star Assessment for Dysferlinopathia (NSAD) összpontszámában
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
Változás az alapvonaltól a 60. hónapig a felső végtag 2.0 (PUL 2.0) teljes pontszám teljesítményében
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
1. kohorsz: Változás az alapvonalról a 60. hónapra a padlótesztből való felemelkedésig eltelt időben
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
1. kohorsz: Változás az alapvonalról a 60. hónapra a 10 méteres séta/futás (10MWR) teszt befejezéséhez szükséges időben
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
1. kohorsz: Változás az alapvonalról a 60. hónapra a felemelkedésig tartó 4 lépéses tesztben
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
1. kohorsz: Változás az alapvonalról a 60. hónapra a 100 méteres séta/futás (100 MWR) teszt befejezéséhez szükséges időben
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
1. kohorsz: Változás a kiindulási helyzetről a 60. hónapra az Időzített és indulás tesztben
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
Változás az alapvonalról a 60. hónapra a kreatin-kináz szintjében
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig
Ideje megváltoztatni a mozgás elvesztését
Időkeret: Alaphelyzet a 60. hónapig
Alaphelyzet a 60. hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. január 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. november 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRP-9003-301
  • 2022-503112-17-00 (Egyéb azonosító: Clinical Trials Information System (CTIS))

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a SRP-9003

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Macedonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel