评估 K-808（Pemafibrate）对熊去氧胆酸（UDCA）和/或奥贝胆酸（OCA）治疗反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）参与者的疗效和安全性的研究。
2026年8月25日 更新者：Kowa Research Institute, Inc.
一项 2 期、随机、安慰剂对照、平行组、多中心研究，为期 12 周，延长 52 周，旨在评估两剂 K-808（Pemafibrate）对治疗反应不足的原发性胆汁性胆管炎受试者的疗效和安全性熊去氧胆酸和/或奥贝胆酸治疗
研究调查两种剂量的 K-808（pemafribate）对 PBC 受试者的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
46
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
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Ontario
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North Bay、Ontario、加拿大、P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Fukui、日本
- 306
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Fukuoka、日本
- 313
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Hamamatsu、日本
- 305
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Hirakata、日本
- 308
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Hiroshima、日本
- 309
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Isehara、日本
- 304
-
Itabashi-ku、日本
- 303
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Kanazawa、日本
- 312
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Matsumoto、日本
- 307
-
Sapporo、日本
- Teine Keijinkai Hospital
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Sapporo、日本
- 302
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Yokohama、日本
- 314
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Ōmura、日本
- 311
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Arizona
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Tucson、Arizona、美国、85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Coronado、California、美国、92118
- Southern California Research Center - Coronado
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Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Santa Ana、California、美国、92704
- Velocity Clinical Research
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、美国、80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
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Lakewood Rch、Florida、美国、34211
- Florida Research Institute
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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-
Illinois
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Springfield、Illinois、美国、62702
- Springfield Clinic
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
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-
Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68124
- CommonSpirit Health Research Institute
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New York
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New York、New York、美国、10016
- New York University Hepatology Associates
-
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North Carolina
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
-
Rapid City、South Dakota、美国、57701
- Rapid City Medical Center
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-
Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77099
- Pioneer Research Solutions
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、美国、22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
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Norfolk、Virginia、美国、23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Liver Institute Northwest
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
具有 PBC 诊断的男性或女性参与者，满足以下三个诊断标准中的 ≥2 个即可：
- ALP 高于 ULN 至少 6 个月的病史
- 抗线粒体抗体 (AMA) 滴度阳性或 PBC 特异性抗核抗体 (ANA) 滴度阳性历史
- 历史肝活检与 PBC 一致
参与者在筛选时具有以下合格的生化值：
- 碱性磷酸酶≥1.5×正常范围上限
- 参与者同意时已年满 18 岁。
- 参与者符合临床研究方案中概述的所有其他资格标准。
排除标准：
参与者在筛选时满足以下任何一项标准：
- 碱性磷酸酶>10×正常上限
- ALT 或 AST >5 × ULN
- 筛查后 5 年内接受丙型肝炎治疗，或活动性丙型肝炎（定义为丙型肝炎抗体阳性且存在丙型肝炎病毒核糖核酸）；活动性乙型肝炎 (HBV) 感染（乙型肝炎表面抗原 [HbsAg] 阳性）的受试者将被排除。 可以对在筛选访视前至少 3 个月已解决甲型肝炎的受试者进行筛选。
- 原发性硬化性胆管炎和继发性硬化性胆管炎（例如，由于胆管结石、缺血、毛细血管扩张、血管炎、感染性疾病）
- 酒精性肝病
- 明确的自身免疫性肝炎或 PBC/自身免疫性肝炎重叠病史，定义为以下两者：1) IgG >2 × ULN 和/或抗平滑肌抗体阳性，2) 肝脏组织学显示中度或重度门静脉周围或间隔周围炎症
- 非酒精性脂肪性肝炎（NASH）
- 吉尔伯特综合症
- α-1-抗胰蛋白酶缺乏症、囊性纤维化、威尔逊氏病、基于既往诊断的血色素沉着症
- 根据典型暴露和病史定义的药物性肝损伤 (DILI)
- 除 PBC 外，已知涉及胆管阻塞或胆汁淤积的疾病，例如血管疾病（例如布加综合征、肝窦阻塞综合征、充血性肝病）、先天性疾病（导管板畸形、卡罗利综合征、先天性肝纤维化）、特发性导管减少症
- 肝细胞癌
- 参与者符合临床研究方案中概述的任何其他排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：K-808 A组
K-808（剂量 A）64 周
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每日口服一次
其他名称：
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实验性的：K-808 B组
K-808（剂量 B）64 周
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每日口服一次
其他名称：
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安慰剂比较：Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
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每天口服一次
每日口服一次
其他名称：
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安慰剂比较：Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
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每天口服一次
每日口服一次
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清碱性磷酸酶 (ALP) 相对于基线的变化百分比
大体时间：第 12 周的基线
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治疗 12 周后，两剂 K-808 与安慰剂相比
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第 12 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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实现ALP水平正常化
大体时间：第 12 周的基线
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ALP ≤1 × 正常值上限 (ULN)
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第 12 周的基线
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达到 ALP 和总胆红素 (TB) 的目标水平
大体时间：第 12 周和第 64 周的基线
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服用两剂 K-808 后
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第 12 周和第 64 周的基线
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肝功能参数较基线的变化
大体时间：第 12 周和第 64 周的基线
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肝功能检查结果，包括 ALP、总胆红素和结合胆红素、白蛋白、国际标准化比值 [INR]、γ-GT、ALT、AST、白蛋白、血小板计数
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第 12 周和第 64 周的基线
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GLOBE 风险评分相对基线的变化
大体时间：第 12 周和第 64 周的基线
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采用GLOBE评分系统计算，该系统根据血清胆红素、ALP、白蛋白和血小板计数值计算。
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第 12 周和第 64 周的基线
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UK-PBC 评分相对基线的变化
大体时间：第 12 周和第 64 周的基线
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PBC风险评分是由英国（UK）-PBC联盟开发的评分系统，其计算基于实验室测试测量值和总胆红素（BIL12）的正常上限（ULN）；接受 UDCA 至少 12 个月后，丙氨酸转氨酶或天冬氨酸转氨酶 (TA12) 和碱性磷酸酶 (ALP12)，以及同一时间范围内血清白蛋白和血小板计数的实验室测试测量值和正常下限 (LLN)。
数字越高表示分数越差。
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第 12 周和第 64 周的基线
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：至第 68 周的基线
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使用最新版本的监管活动医学词典 (MedDRA) 进行编码。
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至第 68 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Andre Belous, MD, PhD、Kowa Pharma Development Co.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月7日
初级完成 (实际的)
2025年6月26日
研究完成 (实际的)
2026年7月22日
研究注册日期
首次提交
2024年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月30日
首次发布 (实际的)
2024年2月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月25日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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