Tutkimus K-808:n (pemafibraatin) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC), joilla ei ole riittävää vastetta ursodeoksikolihappo (UDCA) ja/tai obetikolihappo (OCA) hoidolle.
tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Kowa Research Institute, Inc.
Vaihe 2, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, 12 viikon monikeskustutkimus, jossa on 52 viikon jatkotutkimus kahden K-808-annoksen (pemafibraatti) tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti ja riittämätön vaste Ursodeoksikoolihappo ja/tai obetikolihappohoito
Tutkimus kahden K-808-annoksen (pemafribaatti) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi potilailla, joilla on PBC.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Fukui, Japani
- 306
-
Fukuoka, Japani
- 313
-
Hamamatsu, Japani
- 305
-
Hirakata, Japani
- 308
-
Hiroshima, Japani
- 309
-
Isehara, Japani
- 304
-
Itabashi-ku, Japani
- 303
-
Kanazawa, Japani
- 312
-
Matsumoto, Japani
- 307
-
Sapporo, Japani
- Teine Keijinkai Hospital
-
Sapporo, Japani
- 302
-
Yokohama, Japani
- 314
-
Ōmura, Japani
- 311
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
-
-
Ontario
-
North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Santa Ana, California, Yhdysvallat, 92704
- Velocity Clinical Research
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
-
Lakewood Rch, Florida, Yhdysvallat, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62702
- Springfield Clinic
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Hepatology Associates
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Yhdysvallat, 57701
- Rapid City Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77099
- Pioneer Research Solutions
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Mies- tai naispuolinen osallistuja, jolla on PBC-diagnoosi, jonka osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta diagnostisesta kriteeristä:
- Anamneesi ALP yli ULN vähintään 6 kuukautta
- Positiivinen antimitokondriaalinen vasta-aine (AMA) tiitteri tai positiivinen PBC-spesifinen antinukleaarinen vasta-aine (ANA) tiitteri
- PBC:n mukainen historiallinen maksabiopsia
Osallistujalla on seuraava pätevä biokemiallinen arvo seulonnassa:
- ALP ≥1,5 × ULN
- Osallistuja on suostumuksella vähintään 18-vuotias.
- Osallistuja täyttää kaikki muut kliinisen tutkimuksen pöytäkirjassa määritellyt kelpoisuusehdot.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistuja täyttää jonkin seuraavista kriteereistä seulonnassa:
- ALP>10 × ULN
- ALT tai AST > 5 × ULN
- C-hepatiittihoito 5 vuoden sisällä seulonnasta tai aktiivinen C-hepatiitti, joka määritellään positiivisella hepatiitti C -vasta-aineella, jossa on C-hepatiittiviruksen ribonukleiinihappoa; koehenkilöt, joilla on aktiivinen hepatiitti B (HBV) -infektio (hepatiitti B pinta-antigeeni [HbsAg] positiivinen), suljetaan pois. Henkilö, jolla on parantunut hepatiitti A vähintään 3 kuukautta ennen seulontakäyntiä, voidaan seuloa.
- Primaarinen sklerosoiva kolangiitti ja sekundaarinen sklerosoiva kolangiitti (esim. sappikivitaudista, iskemiasta, telangiektasiasta, vaskuliitista, tartuntataudeista johtuvat)
- Alkoholinen maksasairaus
- Aiemmin selvä autoimmuunihepatiitti tai PBC/autoimmuunihepatiitin päällekkäisyys, määriteltynä molemmilla seuraavista: 1) IgG > 2 × ULN ja/tai positiiviset sileän lihaksen vasta-aineet, 2) maksan histologia, joka paljastaa kohtalaisen tai vaikean periportaalisen tai periseptaalisen tulehduksen
- Alkoholiton steatohepatiitti (NASH)
- Gilbertin syndrooma
- Alfa-1-antitrypsiinin puutos, kystinen fibroosi, Wilsonin tauti, hemokromatoosi, joka perustuu historiallisesti vahvistettuun diagnoosiin
- Lääkkeiden aiheuttama maksavaurio (DILI) tyypillisen altistuksen ja historian perusteella
- Tunnettu sairaus, johon liittyy sappitiehyiden tukkeuma tai kolestaasi muu kuin PBC, esim. verisuonisairaudet (esim. Budd-Chiarin oireyhtymä, sinusoidaalinen tukosoireyhtymä, kongestiivinen hepatopatia), synnynnäiset sairaudet (tiehyen levyn epämuodostumat, Caroli-oireyhtymä, synnynnäinen maksafibroosi), idiopaattinen duktopenia
- Maksasolukarsinooma
- Osallistuja täyttää kaikki muut kliinisen tutkimuksen pöytäkirjassa esitetyt poissulkemiskriteerit.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: K-808 Ryhmä A
K-808 (annos A) 64 viikon ajan
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: K-808 Ryhmä B
K-808 (annos B) 64 viikon ajan
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
|
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
Annostetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
Kaksi annosta K-808:aa verrattuna lumelääkkeeseen 12 viikon hoidon jälkeen
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ALP-tason normalisoituminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 12
|
ALP ≤1 × normaalin yläraja (ULN)
|
Lähtötilanne viikkoon 12
|
|
ALP:n ja kokonaisbilirubiinin (TB) tavoitetasojen saavuttaminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
Kahden K-808-annoksen jälkeen
|
Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
|
Maksan toimintaparametrien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
maksan toimintakokeiden tulokset, mukaan lukien ALP, kokonais- ja konjugoitu bilirubiini, albumiini, kansainvälinen normalisoitu suhde [INR], γ-GT, ALT, AST, albumiini, verihiutaleiden määrä
|
Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
|
Muutos lähtötasosta GLOBE-riskipisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
laskettu GLOBE-pisteytysjärjestelmällä, joka lasketaan bilirubiinin, ALP:n, albumiinin ja verihiutaleiden määrän perusteella.
|
Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
|
Muutos lähtötasosta UK-PBC-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
Yhdistyneen kuningaskunnan (UK)-PBC Consortiumin kehittämä PBC-riskipistemäärä on pisteytysjärjestelmä, ja laskenta perustuu laboratoriotestimittauksiin ja kokonaisbilirubiinin (BIL12) normaalin ylärajaan (ULN). alaniinitransaminaasi- tai aspartaattitransaminaasi (TA12) ja alkalinen fosfataasi (ALP12) vähintään 12 kuukauden UDCA-hoidon jälkeen sekä seerumin albumiinin ja verihiutaleiden laboratoriotestimittaukset ja normaalin alarajat (LLN) samassa aikavälissä.
Korkea luku on osoitus huonommasta tuloksesta.
|
Lähtötilanne viikoille 12 ja 64
|
|
Hoidon aiheuttamien haittavaikutusten ilmaantuvuus (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 68
|
Koodattu käyttämällä Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) uusinta versiota.
|
Lähtötilanne viikkoon 68
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 7. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. tammikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 8. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Sappiteiden sairaudet
- Maksasairaudet
- Sappitieteiden sairaudet
- Fibroosi
- Kolestaasi, intrahepaattinen
- Kolestaasi
- Maksakirroosi
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Maksakirroosi, sappi
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- (R) -2- (3-((bentsoksatsoli-2-yyli-D4 (3- (4-metoksifenoksi-d7) propyyli) amino) metyyli) fenoksi) butataanihappo
Muut tutkimustunnusnumerot
- K-808-2.01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .