Étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du K-808 (pémafibrate) chez des participants atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) avec réponse inadéquate au traitement à l'acide ursodésoxycholique (UDCA) et/ou à l'acide obéticholique (OCA).
25 août 2026 mis à jour par: Kowa Research Institute, Inc.
Une étude de phase 2, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et multicentrique de 12 semaines avec une prolongation de 52 semaines pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de deux doses de K-808 (pémafibrate) chez des sujets atteints de cholangite biliaire primitive avec une réponse inadéquate à Traitement à l’acide ursodésoxycholique et/ou à l’acide obéticholique
Étude visant à étudier l'efficacité et l'innocuité de deux doses de K-808 (pémafribate) chez des sujets atteints de CBP.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
46
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
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Ontario
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North Bay, Ontario, Canada, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Fukui, Japon
- 306
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Fukuoka, Japon
- 313
-
Hamamatsu, Japon
- 305
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Hirakata, Japon
- 308
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Hiroshima, Japon
- 309
-
Isehara, Japon
- 304
-
Itabashi-ku, Japon
- 303
-
Kanazawa, Japon
- 312
-
Matsumoto, Japon
- 307
-
Sapporo, Japon
- Teine Keijinkai Hospital
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Sapporo, Japon
- 302
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Yokohama, Japon
- 314
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Ōmura, Japon
- 311
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Arizona
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Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Coronado, California, États-Unis, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Santa Ana, California, États-Unis, 92704
- Velocity Clinical Research
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
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Lakewood Rch, Florida, États-Unis, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Illinois
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Springfield, Illinois, États-Unis, 62702
- Springfield Clinic
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, États-Unis, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- New York University Hepatology Associates
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North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, États-Unis, 57701
- Rapid City Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77099
- Pioneer Research Solutions
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
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Norfolk, Virginia, États-Unis, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Liver Institute Northwest
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Participant de sexe masculin ou féminin ayant un diagnostic de CBP démontré par la présence de ≥2 des trois critères diagnostiques suivants :
- Antécédents d'ALP au-dessus de la LSN depuis au moins 6 mois
- Antécédents de titre positif d'anticorps antimitochondriaux (AMA) ou de titre positif d'anticorps antinucléaires spécifiques à la PBC (ANA)
- Biopsie hépatique historique compatible avec une CBP
Le participant a la valeur biochimique admissible suivante lors de la sélection :
- PAL ≥1,5 × LSN
- Le participant est âgé d'au moins 18 ans au moment du consentement.
- Le participant répond à tous les autres critères d'éligibilité décrits dans le protocole d'étude clinique.
Critère d'exclusion:
Le participant répond à l'un des critères suivants lors de la sélection :
- PAL>10 × LSN
- ALT ou AST > 5 × LSN
- Traitement de l'hépatite C dans les 5 ans suivant le dépistage, ou hépatite C active telle que définie par un anticorps anti-hépatite C positif avec la présence d'acide ribonucléique du virus de l'hépatite C ; sujets atteints d'une infection active par l'hépatite B (VHB) (antigène de surface de l'hépatite B [HbsAg] positif) sera exclu. Un sujet présentant une hépatite A résolue au moins 3 mois avant la visite de dépistage peut être dépisté.
- Cholangite sclérosante primitive et cholangite sclérosante secondaire (par exemple, dues à une cholangiolithiase, une ischémie, une télangiectasie, une vascularite, des maladies infectieuses)
- Maladie alcoolique du foie
- Antécédents d'hépatite auto-immune certaine ou de chevauchement CBP/hépatite auto-immune, définis comme les deux éléments suivants : 1) IgG > 2 × LSN et/ou anticorps anti-muscles lisses positifs, 2) histologie hépatique révélant une inflammation périportale ou périseptale modérée ou sévère.
- Stéatohépatite non alcoolique (NASH)
- Le syndrome de Gilbert
- Déficit en alpha-1-antitrypsine, mucoviscidose, maladie de Wilson, hémochromatose sur la base d'un diagnostic historiquement établi
- Lésions hépatiques d'origine médicamenteuse (DILI) telles que définies par l'exposition typique et les antécédents
- Affection connue impliquant une obstruction des voies biliaires ou une cholestase autre que la CBP, par exemple, maladies vasculaires (par exemple, syndrome de Budd-Chiari, syndrome d'obstruction sinusoïdale, hépatopathie congestive), affections congénitales (malformations de la plaque canalaire, syndrome de Caroli, fibrose hépatique congénitale), ductopénie idiopathique.
- Carcinome hépatocellulaire
- Le participant répond à tout autre critère d'exclusion décrit dans le protocole d'étude clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: K-808 Groupe A
K-808 (dose A) pendant 64 semaines
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Administré par voie orale une fois par jour
Autres noms:
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Expérimental: K-808 Groupe B
K-808 (dose B) pendant 64 semaines
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Administré par voie orale une fois par jour
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
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Administré par voie orale une fois par jour
Administré par voie orale une fois par jour
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
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Administré par voie orale une fois par jour
Administré par voie orale une fois par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la phosphatase alcaline sérique (ALP)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
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Deux doses de K-808 comparées au placebo après 12 semaines de traitement
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Base de référence jusqu'à la semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réalisation de la normalisation du niveau ALP
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 12
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ALP ≤1 × limite supérieure de la normale (LSN)
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Base de référence jusqu'à la semaine 12
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Atteinte des niveaux cibles d’ALP et de bilirubine totale (TB)
Délai: Référence aux semaines 12 et 64
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Après deux doses de K-808
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Référence aux semaines 12 et 64
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Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres de la fonction hépatique
Délai: Référence aux semaines 12 et 64
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résultats des tests de la fonction hépatique, notamment ALP, bilirubine totale et conjuguée, albumine, rapport international normalisé [INR], γ-GT, ALT, AST, albumine, numération plaquettaire
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Référence aux semaines 12 et 64
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Changement par rapport à la ligne de base du score de risque GLOBE
Délai: Référence aux semaines 12 et 64
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calculé par le système de notation GLOBE qui est calculé sur la base des valeurs sériques de la bilirubine, de l'ALP, de l'albumine et de la numération plaquettaire.
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Référence aux semaines 12 et 64
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Changement par rapport à la ligne de base du score UK-PBC
Délai: Référence aux semaines 12 et 64
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Le score de risque PBC développé par le Royaume-Uni (UK) -PBC Consortium est un système de notation et le calcul est basé sur des mesures de tests en laboratoire et des limites supérieures de la normale (LSN) pour la bilirubine totale (BIL12) ; alanine transaminase ou aspartate transaminase (TA12) et phosphatase alcaline (ALP12) après au moins 12 mois d'UDCA, ainsi que les mesures des tests de laboratoire et les limites inférieures de la normale (LLN) pour l'albumine sérique et la numération plaquettaire dans le même laps de temps.
Un nombre élevé indique un score plus mauvais.
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Référence aux semaines 12 et 64
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Incidence des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 68
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Codé à l'aide de la version la plus récente du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA).
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Base de référence jusqu'à la semaine 68
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 février 2024
Achèvement primaire (Réel)
26 juin 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
22 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 janvier 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 janvier 2024
Première publication (Réel)
8 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système digestif
- Maladies des voies biliaires
- Maladies du foie
- Maladies des voies biliaires
- Fibrose
- Cholestase intrahépatique
- Cholestase
- La cirrhose du foie
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Cirrhose du foie, biliaire
- Drogues de qualité inférieure
- Préparations pharmaceutiques
- (R) -2- (3 - ((benzoxazol-2-yl-d4 (3- (4-méthoxyphénoxy-d7) propyl) amino) méthyl) phénoxy) acide butanoïque
Autres numéros d'identification d'étude
- K-808-2.01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .