Estudo para avaliar a eficácia e segurança do K-808 (pemafibrato) em participantes com colangite biliar primária (PBC) com resposta inadequada ao tratamento com ácido ursodeoxicólico (UDCA) e/ou ácido obeticólico (OCA).
25 de agosto de 2026 atualizado por: Kowa Research Institute, Inc.
Um estudo de fase 2, randomizado, controlado por placebo, grupo paralelo, multicêntrico de 12 semanas com uma extensão de 52 semanas para avaliar a eficácia e segurança de duas doses de K-808 (pemafibrato) em indivíduos com colangite biliar primária com resposta inadequada a Tratamento com ácido ursodeoxicólico e/ou ácido obeticólico
Estudo para investigar a eficácia e segurança de duas doses de K-808 (pemafribato) em indivíduos com PBC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
46
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
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Ontario
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North Bay, Ontario, Canadá, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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-
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92704
- Velocity Clinical Research
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-
Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
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Lakewood Rch, Florida, Estados Unidos, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Illinois
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Springfield Clinic
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
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-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Hepatology Associates
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North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Estados Unidos, 57701
- Rapid City Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77099
- Pioneer Research Solutions
-
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Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
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-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
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-
Fukui, Japão
- 306
-
Fukuoka, Japão
- 313
-
Hamamatsu, Japão
- 305
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Hirakata, Japão
- 308
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Hiroshima, Japão
- 309
-
Isehara, Japão
- 304
-
Itabashi-ku, Japão
- 303
-
Kanazawa, Japão
- 312
-
Matsumoto, Japão
- 307
-
Sapporo, Japão
- Teine Keijinkai Hospital
-
Sapporo, Japão
- 302
-
Yokohama, Japão
- 314
-
Ōmura, Japão
- 311
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Participante do sexo masculino ou feminino com diagnóstico de CBP demonstrado pela presença de ≥2 dos três critérios diagnósticos a seguir:
- História de ALP acima do LSN há pelo menos 6 meses
- História de título positivo de anticorpo antimitocondrial (AMA) ou título positivo de anticorpo antinuclear específico de PBC (ANA)
- Biópsia hepática histórica consistente com PBC
O participante tem o seguinte valor bioquímico qualificado na triagem:
- FA ≥1,5 × LSN
- O participante tem ≥18 anos de idade no momento do consentimento.
- O participante atende a todos os outros critérios de elegibilidade descritos no Protocolo de Estudo Clínico.
Critério de exclusão:
O participante atende a qualquer um dos seguintes critérios na triagem:
- ALP>10 × LSN
- ALT ou AST >5 × LSN
- Tratamento da hepatite C dentro de 5 anos após a triagem, ou hepatite C ativa, conforme definido por anticorpo da hepatite C positivo com presença de ácido ribonucleico do vírus da hepatite C; indivíduos com infecção ativa por hepatite B (HBV) (antígeno de superfície da hepatite B [HbsAg] positivo) serão excluídos. Um sujeito com hepatite A resolvida pelo menos 3 meses antes da visita de triagem pode ser examinado.
- Colangite esclerosante primária e colangite esclerosante secundária (por exemplo, devido a colangiolitíase, isquemia, telangiectasia, vasculite, doenças infecciosas)
- Doença hepática alcoólica
- História de hepatite autoimune definitiva ou sobreposição de CBP/hepatite autoimune, definida como ambos os seguintes: 1) IgG >2 × LSN e/ou anticorpos anti-músculo liso positivos, 2) histologia hepática revelando inflamação periportal ou periseptal moderada ou grave
- Esteatohepatite não alcoólica (NASH)
- Síndrome de Gilbert
- Deficiência de alfa-1-antitripsina, fibrose cística, doença de Wilson, hemocromatose com base em diagnóstico historicamente estabelecido
- Lesão hepática induzida por drogas (DILI), conforme definida pela exposição típica e história
- Condição conhecida que envolve obstrução do ducto biliar ou colestase que não seja CBP, por exemplo, doenças vasculares (por exemplo, síndrome de Budd-Chiari, síndrome de obstrução sinusoidal, hepatopatia congestiva), condições congênitas (malformações da placa ductal, síndrome de Caroli, fibrose hepática congênita), ductopenia idiopática
- Carcinoma hepatocelular
- O participante atende a quaisquer outros critérios de exclusão descritos no Protocolo de Estudo Clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: K-808 Grupo A
K-808 (Dose A) por 64 semanas
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Administrado por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
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Experimental: K-808 Grupo B
K-808 (Dose B) por 64 semanas
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Administrado por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
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Administrado por via oral uma vez ao dia
Administrado por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
|
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Comparador de Placebo: Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
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Administrado por via oral uma vez ao dia
Administrado por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base na fosfatase alcalina sérica (ALP)
Prazo: Linha de base até a semana 12
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Duas doses de K-808 em comparação com placebo após 12 semanas de tratamento
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Linha de base até a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alcançar a normalização do nível ALP
Prazo: Linha de base até a semana 12
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ALP ≤1 × limite superior do normal (ULN)
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Linha de base até a semana 12
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Alcance dos níveis alvo de ALP e bilirrubina total (TB)
Prazo: Linha de base para as semanas 12 e 64
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Após duas doses de K-808
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Linha de base para as semanas 12 e 64
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Alteração da linha de base nos parâmetros da função hepática
Prazo: Linha de base para as semanas 12 e 64
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resultados de testes de função hepática, incluindo ALP, bilirrubina total e conjugada, albumina, razão normalizada internacional [INR], γ-GT, ALT, AST, albumina, contagem de plaquetas
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Linha de base para as semanas 12 e 64
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Alteração da linha de base na pontuação de risco GLOBE
Prazo: Linha de base para as semanas 12 e 64
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calculado pelo sistema de pontuação GLOBE, que é calculado com base nos valores séricos de bilirrubina, ALP, albumina e contagem de plaquetas.
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Linha de base para as semanas 12 e 64
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Alteração da linha de base na pontuação UK-PBC
Prazo: Linha de base para as semanas 12 e 64
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A pontuação de risco PBC desenvolvida pelo United Kingdom (UK)-PBC Consortium é um sistema de pontuação e o cálculo é baseado em medições de testes laboratoriais e limites superiores do normal (LSN) para a bilirrubina total (BIL12); alanina transaminase ou aspartato transaminase (TA12) e fosfatase alcalina (ALP12) após pelo menos 12 meses de UDCA, e as medições de exames laboratoriais e limites inferiores de normalidade (LLN) para albumina sérica e contagem de plaquetas no mesmo período.
Um número alto indica uma pontuação pior.
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Linha de base para as semanas 12 e 64
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 68
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Codificado usando a versão mais recente do Dicionário Médico de Atividades Regulatórias (MedDRA).
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Linha de base até a semana 68
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de fevereiro de 2024
Conclusão Primária (Real)
26 de junho de 2025
Conclusão do estudo (Real)
22 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de janeiro de 2024
Primeira postagem (Real)
8 de fevereiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças das vias biliares
- Doenças do Fígado
- Doenças das vias biliares
- Fibrose
- Colestase Intra-hepática
- Colestase
- Cirrose hepática
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Cirrose Hepática Biliar
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- (R) -2- (3-((benzoxazol-2-il-d4 (3- (4-metoxifenoxi-d7) amino) fenoxi de metil) butanóico)
Outros números de identificação do estudo
- K-808-2.01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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