Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti K-808 (pemafibrátu) u účastníků s primární biliární cholangitidou (PBC) s nedostatečnou reakcí na léčbu kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA) a/nebo kyselinou obeticholovou (OCA).
9. září 2025 aktualizováno: Kowa Research Institute, Inc.
Fáze 2, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, multicentrická 12týdenní studie s 52týdenním prodloužením k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti dvou dávek K-808 (pemafibrátu) u pacientů s primární biliární cholangitidou s nedostatečnou odpovědí na Léčba kyselinou ursodeoxycholovou a/nebo kyselinou obeticholovou
Studie zkoumající účinnost a bezpečnost dvou dávek K-808 (pemafribátu) u subjektů s PBC.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
46
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Fukui, Japonsko
- 306
-
Fukuoka, Japonsko
- 313
-
Hamamatsu, Japonsko
- 305
-
Hirakata, Japonsko
- 308
-
Hiroshima, Japonsko
- 309
-
Isehara, Japonsko
- 304
-
Itabashi-ku, Japonsko
- 303
-
Kanazawa, Japonsko
- 312
-
Matsumoto, Japonsko
- 307
-
Sapporo, Japonsko
- Teine Keijinkai Hospital
-
Sapporo, Japonsko
- 302
-
Yokohama, Japonsko
- 314
-
Ōmura, Japonsko
- 311
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
-
-
Ontario
-
North Bay, Ontario, Kanada, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Coronado, California, Spojené státy, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Santa Ana, California, Spojené státy, 92704
- Velocity Clinical Research
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
-
Lakewood Rch, Florida, Spojené státy, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
- Springfield Clinic
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Hepatology Associates
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Spojené státy, 57701
- Rapid City Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77099
- Pioneer Research Solutions
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Muž nebo žena, kteří mají diagnózu PBC, jak je prokázáno přítomností ≥2 z následujících tří diagnostických kritérií:
- Anamnéza ALP nad ULN po dobu nejméně 6 měsíců
- Historie pozitivního titru antimitochondriálních protilátek (AMA) nebo pozitivního titru PBC-specifických antinukleárních protilátek (ANA)
- Historická jaterní biopsie v souladu s PBC
Účastník má při screeningu následující kvalifikační biochemickou hodnotu:
- ALP ≥1,5 × ULN
- Účastník je ve věku ≥18 let se souhlasem.
- Účastník splňuje všechna ostatní kritéria způsobilosti uvedená v Protokolu klinické studie.
Kritéria vyloučení:
Účastník při screeningu splňuje jedno z následujících kritérií:
- ALP>10 × ULN
- ALT nebo AST >5 × ULN
- léčba hepatitidy C do 5 let od screeningu nebo aktivní hepatitida C definovaná pozitivními protilátkami proti hepatitidě C s přítomností ribonukleové kyseliny viru hepatitidy C; budou vyloučeni jedinci s aktivní infekcí hepatitidou B (HBV) (pozitivní povrchový antigen hepatitidy B [HbsAg]). Subjekt s vyřešenou hepatitidou A alespoň 3 měsíce před screeningovou návštěvou může být vyšetřen.
- Primární sklerotizující cholangitida a sekundární sklerotizující cholangitida (např. v důsledku cholangiolitiázy, ischemie, telangiektázie, vaskulitidy, infekčních onemocnění)
- Alkoholické onemocnění jater
- Anamnéza definitivního překrývání autoimunitní hepatitidy nebo PBC/autoimunitní hepatitidy, definované jako obojí: 1) IgG >2 × ULN a/nebo pozitivní protilátky proti hladkému svalstvu, 2) histologie jater odhalující středně těžký nebo těžký periportální nebo periseptální zánět
- Nealkoholická steatohepatitida (NASH)
- Gilbertův syndrom
- Deficit alfa-1-antitrypsinu, cystická fibróza, Wilsonova choroba, hemochromatóza na základě historicky stanovené diagnózy
- Lékové poškození jater (DILI), jak je definováno typickou expozicí a anamnézou
- Známý stav, který zahrnuje obstrukci žlučovodů nebo cholestázu jinou než PBC, např. vaskulární onemocnění (např. Budd-Chiariho syndrom, syndrom sinusoidální obstrukce, městnavá hepatopatie), vrozené stavy (malformace ploténky, Caroliho syndrom, vrozená jaterní fibróza), idiopatická duktopenie
- Hepatocelulární karcinom
- Účastník splňuje všechna další kritéria vyloučení uvedená v Protokolu klinické studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo + K-877 (skupina A)
Placebo po dobu 12 týdnů následované K-808 (dávka A) po dobu 52 týdnů
|
Podává se perorálně jednou denně
Podává se perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo + K-877 (skupina B)
Placebo po dobu 12 týdnů následované K-808 (dávka B) po dobu 52 týdnů
|
Podává se perorálně jednou denně
Podává se perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: K-808 Skupina A
K-808 (dávka A) po dobu 64 týdnů
|
Podává se perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: K-808 Skupina B
K-808 (dávka B) po dobu 64 týdnů
|
Podává se perorálně jednou denně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty sérové alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Dvě dávky K-808 ve srovnání s placebem po 12 týdnech léčby
|
Výchozí stav do týdne 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dosažení normalizace hladiny ALP
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
ALP ≤1 × horní hranice normálu (ULN)
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
Dosažení cílových hladin ALP a celkového bilirubinu (TB)
Časové okno: Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
Po dvou dávkách K-808
|
Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty v parametrech jaterních funkcí
Časové okno: Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
výsledky jaterních testů včetně ALP, celkového a konjugovaného bilirubinu, albuminu, mezinárodního normalizovaného poměru [INR], γ-GT, ALT, AST, albuminu, počtu krevních destiček
|
Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
|
Změna skóre rizika GLOBE od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
vypočítané pomocí skórovacího systému GLOBE, který se vypočítá na základě sérových hodnot bilirubinu, ALP, albuminu a počtu krevních destiček.
|
Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre UK-PBC
Časové okno: Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
Skóre rizika PBC vyvinuté United Kingdom (UK)-PBC Consortium je skórovací systém a výpočet je založen na laboratorních testovacích měřeních a horních hranicích normálu (ULN) pro celkový bilirubin (BIL12); alanintransaminázu nebo aspartáttransaminázu (TA12) a alkalickou fosfatázu (ALP12) po nejméně 12 měsících UDCA a laboratorní testovací měření a dolní meze normálu (LLN) pro sérový albumin a počet krevních destiček ve stejném časovém rámci.
Vysoké číslo znamená horší skóre.
|
Výchozí stav do 12. a 64. týdne
|
|
Výskyt naléhavých nežádoucích účinků léčby (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 68
|
Kódováno pomocí nejnovější verze lékařského slovníku regulačních činností (MedDRA).
|
Výchozí stav do týdne 68
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. února 2024
Primární dokončení (Aktuální)
26. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. ledna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
8. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
10. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci trávicího systému
- Nemoci žlučových cest
- Onemocnění jater
- Nemoci žlučových cest
- Fibróza
- Cholestáza, intrahepatální
- Cholestáza
- Cirhóza jater
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Cirhóza jater, biliární
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
- (R) -2- (3-(((Benzoxazol-2-yl-D4 (3- (4-methoxyfenoxy-d7) propyl) amino) methyl) fenoxy)
Další identifikační čísla studie
- K-808-2.01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .