Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de K-808 (pemafibrato) en participantes con colangitis biliar primaria (CBP) con respuesta inadecuada al tratamiento con ácido ursodesoxicólico (UDCA) y/o ácido obeticólico (OCA).
25 de agosto de 2026 actualizado por: Kowa Research Institute, Inc.
Un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo, de grupo paralelo, multicéntrico de 12 semanas con una extensión de 52 semanas para evaluar la eficacia y seguridad de dos dosis de K-808 (pemafibrato) en sujetos con colangitis biliar primaria con respuesta inadecuada a Tratamiento con ácido ursodesoxicólico y/o ácido obeticólico
Estudio para investigar la eficacia y seguridad de dos dosis de K-808 (pemafribato) en sujetos con CBP.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
46
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
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Ontario
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North Bay, Ontario, Canadá, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Santa Ana, California, Estados Unidos, 92704
- Velocity Clinical Research
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
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Lakewood Rch, Florida, Estados Unidos, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Illinois
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Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
- Springfield Clinic
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Hepatology Associates
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
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Rapid City, South Dakota, Estados Unidos, 57701
- Rapid City Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77099
- Pioneer Research Solutions
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Liver Institute Northwest
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Fukui, Japón
- 306
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Fukuoka, Japón
- 313
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Hamamatsu, Japón
- 305
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Hirakata, Japón
- 308
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Hiroshima, Japón
- 309
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Isehara, Japón
- 304
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Itabashi-ku, Japón
- 303
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Kanazawa, Japón
- 312
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Matsumoto, Japón
- 307
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Sapporo, Japón
- Teine Keijinkai Hospital
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Sapporo, Japón
- 302
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Yokohama, Japón
- 314
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Ōmura, Japón
- 311
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Participante masculino o femenino que tiene un diagnóstico de CBP demostrado por la presencia de ≥2 de los siguientes tres criterios de diagnóstico:
- Historial de FA por encima del LSN durante al menos 6 meses
- Historial de título positivo de anticuerpos antimitocondriales (AMA) o título positivo de anticuerpos antinucleares (ANA) específicos de PBC
- Biopsia hepática histórica compatible con PBC
El participante tiene el siguiente valor bioquímico calificado en la selección:
- FA ≥1,5 × LSN
- El participante tiene ≥18 años de edad al momento del consentimiento.
- El participante cumple con todos los demás criterios de elegibilidad descritos en el Protocolo del estudio clínico.
Criterio de exclusión:
El participante cumple cualquiera de los siguientes criterios en la selección:
- FA>10 × LSN
- ALT o AST >5 × LSN
- Tratamiento de la hepatitis C dentro de los 5 años posteriores a la detección, o hepatitis C activa definida por anticuerpos positivos contra la hepatitis C con presencia de ácido ribonucleico del virus de la hepatitis C; Se excluirán los sujetos con infección activa por hepatitis B (VHB) (antígeno de superficie de la hepatitis B [HbsAg] positivo). Se puede examinar a un sujeto con hepatitis A resuelta al menos 3 meses antes de la visita de selección.
- Colangitis esclerosante primaria y colangitis esclerosante secundaria (p. ej., debida a colangiolitiasis, isquemia, telangiectasia, vasculitis, enfermedades infecciosas)
- Enfermedad hepática alcohólica
- Antecedentes de hepatitis autoinmune definida o superposición de CBP/hepatitis autoinmune, definida como ambos de los siguientes: 1) IgG >2 × LSN y/o anticuerpos anti-músculo liso positivos, 2) histología hepática que revela inflamación periportal o periseptal moderada o grave
- Esteatohepatitis no alcohólica (EHNA)
- síndrome de gilbert
- Deficiencia de alfa-1-antitripsina, fibrosis quística, enfermedad de Wilson, hemocromatosis según diagnóstico históricamente establecido
- Lesión hepática inducida por fármacos (DILI, por sus siglas en inglés) según lo definido por la exposición típica y la historia
- Condición conocida que involucra obstrucción del conducto biliar o colestasis distinta de la CBP, por ejemplo, enfermedades vasculares (por ejemplo, síndrome de Budd-Chiari, síndrome de obstrucción sinusoidal, hepatopatía congestiva), afecciones congénitas (malformaciones de la placa ductal, síndrome de Caroli, fibrosis hepática congénita), ductopenia idiopática
- Carcinoma hepatocelular
- El participante cumple con cualquier otro criterio de exclusión descrito en el Protocolo del estudio clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: K-808 Grupo A
K-808 (Dosis A) durante 64 semanas
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Administrado por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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Experimental: K-808 Grupo B
K-808 (Dosis B) durante 64 semanas
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Administrado por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
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Administrado por vía oral una vez al día
Administrado por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
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Administrado por vía oral una vez al día
Administrado por vía oral una vez al día.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual desde el inicio en la fosfatasa alcalina sérica (ALP)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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Dos dosis de K-808 comparadas con placebo después de 12 semanas de tratamiento
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Línea de base hasta la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Logro de la normalización del nivel de ALP.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
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FA ≤1 × límite superior de lo normal (LSN)
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Línea de base hasta la semana 12
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Logro de los niveles objetivo de ALP y bilirrubina total (TB)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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Después de dos dosis de K-808
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Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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Cambio desde el inicio en los parámetros de función hepática
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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Resultados de pruebas de función hepática que incluyen FA, bilirrubina total y conjugada, albúmina, índice internacional normalizado [INR], γ-GT, ALT, AST, albúmina y recuento de plaquetas.
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Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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Cambio desde el inicio en la puntuación de riesgo GLOBE
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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calculado mediante el sistema de puntuación GLOBE, que se calcula en función de los valores séricos de bilirrubina, ALP, albúmina y recuento de plaquetas.
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Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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Cambio desde el inicio en la puntuación UK-PBC
Periodo de tiempo: Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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La puntuación de riesgo de PBC desarrollada por el Consorcio PBC del Reino Unido (UK) es un sistema de puntuación y el cálculo se basa en mediciones de pruebas de laboratorio y límites superiores normales (LSN) para la bilirrubina total (BIL12); alanina transaminasa o aspartato transaminasa (TA12) y fosfatasa alcalina (ALP12) después de al menos 12 meses de AUDC, y las mediciones de las pruebas de laboratorio y los límites inferiores normales (LLN) para el recuento de albúmina sérica y plaquetas en el mismo período.
Un número alto es indicativo de una puntuación peor.
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Línea de base hasta las semanas 12 y 64
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 68
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Codificado utilizando la versión más reciente del Diccionario médico de actividades regulatorias (MedDRA).
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Línea de base hasta la semana 68
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de febrero de 2024
Finalización primaria (Actual)
26 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
22 de julio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
8 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades de las vías biliares
- Fibrosis
- Colestasis Intrahepática
- Colestasis
- Cirrosis hepática
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Cirrosis Hepática Biliar
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- (R) -2- (3-((benzoxazol-2-il-d4 (3- (4-metoxifenoxi-d7) propyl) amino) metil) ácido butanoico) ácido butanoico
Otros números de identificación del estudio
- K-808-2.01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .