Onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van K-808 (pemafibraat) te evalueren bij deelnemers met primaire biliaire cholangitis (PBC) met onvoldoende respons op behandeling met ursodeoxycholzuur (UDCA) en/of obeticholzuur (OCA).
25 augustus 2026 bijgewerkt door: Kowa Research Institute, Inc.
Een fase 2, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter 12 weken durende studie met een verlenging van 52 weken om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van twee doses K-808 (Pemafibraat) bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis met onvoldoende respons op Behandeling met ursodeoxycholzuur en/of obeticholzuur
Onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van twee doses K-808 (pemafribaat) bij proefpersonen met PBC te onderzoeken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
46
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
-
-
Ontario
-
North Bay, Ontario, Canada, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
-
-
-
-
-
Fukui, Japan
- 306
-
Fukuoka, Japan
- 313
-
Hamamatsu, Japan
- 305
-
Hirakata, Japan
- 308
-
Hiroshima, Japan
- 309
-
Isehara, Japan
- 304
-
Itabashi-ku, Japan
- 303
-
Kanazawa, Japan
- 312
-
Matsumoto, Japan
- 307
-
Sapporo, Japan
- Teine Keijinkai Hospital
-
Sapporo, Japan
- 302
-
Yokohama, Japan
- 314
-
Ōmura, Japan
- 311
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
-
-
California
-
Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Santa Ana, California, Verenigde Staten, 92704
- Velocity Clinical Research
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
-
Lakewood Rch, Florida, Verenigde Staten, 34211
- Florida Research Institute
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Verenigde Staten, 62702
- Springfield Clinic
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- New York University Hepatology Associates
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Verenigde Staten, 57701
- Rapid City Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77099
- Pioneer Research Solutions
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Mannelijke of vrouwelijke deelnemer met een PBC-diagnose zoals aangetoond door de aanwezigheid van ≥2 van de volgende drie diagnostische criteria:
- Geschiedenis van ALP boven ULN gedurende minimaal 6 maanden
- Geschiedenis van positieve antimitochondriale antilichaamtiter (AMA) of positieve PBC-specifieke antinucleaire antilichaamtiter (ANA)
- Historische leverbiopsie consistent met PBC
Deelnemer heeft bij Screening de volgende kwalificerende biochemische waarde:
- ALP ≥1,5 × ULN
- De deelnemer is bij toestemming ≥18 jaar oud.
- De deelnemer voldoet aan alle andere geschiktheidscriteria zoals beschreven in het Clinical Study Protocol.
Uitsluitingscriteria:
Deelnemer voldoet aan een van de volgende criteria bij Screening:
- ALP>10 × ULN
- ALT of AST >5 × ULN
- Hepatitis C-behandeling binnen 5 jaar na screening, of actieve hepatitis C zoals gedefinieerd door positief hepatitis C-antilichaam met de aanwezigheid van ribonucleïnezuur van het hepatitis C-virus; Personen met een actieve hepatitis B (HBV)-infectie (hepatitis B-oppervlakteantigeen [HbsAg]-positief) worden uitgesloten. Een proefpersoon die ten minste 3 maanden vóór het screeningsbezoek is verdwenen, kan worden gescreend.
- Primaire scleroserende cholangitis en secundaire scleroserende cholangitis (bijvoorbeeld als gevolg van cholangiolithiasis, ischemie, telangiëctasie, vasculitis, infectieziekten)
- Alcoholische leverziekte
- Voorgeschiedenis van duidelijke auto-immuunhepatitis of overlap van PBC/auto-immuunhepatitis, gedefinieerd als beide volgende: 1) IgG >2 x ULN en/of positieve anti-gladde spierantilichamen, 2) leverhistologie die matige of ernstige periportale of periseptale ontsteking aantoont
- Niet-alcoholische steatohepatitis (NASH)
- Gilbert-syndroom
- Alfa-1-antitrypsinedeficiëntie, cystische fibrose, de ziekte van Wilson, hemochromatose gebaseerd op historisch vastgestelde diagnose
- Geneesmiddelgeïnduceerd leverletsel (DILI), zoals gedefinieerd door typische blootstelling en geschiedenis
- Bekende aandoening waarbij sprake is van obstructie van de galwegen of cholestase anders dan PBC, bijv. vaatziekten (bijv. Budd-Chiari-syndroom, sinusoïdaal obstructiesyndroom, congestieve hepatopathie), aangeboren aandoeningen (misvormingen van de ductale platen, Caroli-syndroom, congenitale leverfibrose), idiopathische ductopenie
- Hepatocellulair carcinoom
- De deelnemer voldoet aan alle andere uitsluitingscriteria die zijn beschreven in het Clinical Study Protocol.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: K-808 Groep A
K-808 (dosis A) gedurende 64 weken
|
Eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
|
|
Experimenteel: K-808 Groep B
K-808 (dosis B) gedurende 64 weken
|
Eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo + K-808 (Group A)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose A) for 52 Weeks
|
Eenmaal daags oraal toegediend
Eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo + K-808 (Group B)
Placebo for 12 Weeks followed by K-808 (Dose B) for 52 Weeks
|
Eenmaal daags oraal toegediend
Eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumalkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
Twee doses K-808 vergeleken met placebo na 12 weken behandeling
|
Basislijn tot week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Bereiken van normalisatie van het ALP-niveau
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
|
ALP ≤1 × bovengrens van normaal (ULN)
|
Basislijn tot week 12
|
|
Verwezenlijking van de streefwaarden voor ALP en totaal bilirubine (tbc)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 en 64
|
Na twee doses K-808
|
Basislijn tot week 12 en 64
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in leverfunctieparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 en 64
|
leverfunctietestresultaten inclusief ALP, totaal en geconjugeerd bilirubine, albumine, internationaal genormaliseerde ratio [INR], γ-GT, ALT, AST, albumine, aantal bloedplaatjes
|
Basislijn tot week 12 en 64
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de GLOBE-risicoscore
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 en 64
|
berekend door het GLOBE-scoresysteem dat wordt berekend op basis van serumwaarden van bilirubine, ALP, albumine en aantal bloedplaatjes.
|
Basislijn tot week 12 en 64
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de UK-PBC-score
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12 en 64
|
De PBC-risicoscore ontwikkeld door het Verenigd Koninkrijk (VK)-PBC Consortium is een scoresysteem en de berekening is gebaseerd op laboratoriumtestmetingen en bovengrenzen van normaal (ULN) voor het totale bilirubine (BIL12); alaninetransaminase of aspartaattransaminase (TA12) en alkalische fosfatase (ALP12) na ten minste 12 maanden UDCA, en de laboratoriumtestmetingen en ondergrenzen van normaal (LLN) voor het serumalbumine en het aantal bloedplaatjes in hetzelfde tijdsbestek.
Een hoog getal duidt op een slechtere score.
|
Basislijn tot week 12 en 64
|
|
Incidentie van behandeling Opkomende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 68
|
Gecodeerd met behulp van de meest recente versie van Medical Dictionary of Regulatory Activity (MedDRA).
|
Basislijn tot week 68
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 februari 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 juni 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
22 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 januari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 januari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Ziekten van de galwegen
- Lever Ziekten
- Galwegaandoeningen
- Fibrose
- Cholestase, intrahepatisch
- Cholestase
- Levercirrose
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Levercirrose, galwegen
- Ondermaatse drugs
- Farmaceutische voorbereidingen
- (R) -2- (3-((benzoxazol-2-yl-D4 (3- (4-methoxyfenoxy-d7) propyl) amino) methyl) fenoxy) butaanzuur
Andere studie-ID-nummers
- K-808-2.01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .