Studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av K-808 (Pemafibrate) hos deltagare med primär biliär kolangit (PBC) med otillräckligt svar på behandling med ursodeoxicholsyra (UDCA) och/eller obetikolsyra (OCA).

Inklusionskriterier:

• Manlig eller kvinnlig deltagare som har en PBC-diagnos som visas genom närvaron av ≥2 av följande tre diagnostiska kriterier:

  • Historik av ALP över ULN i minst 6 månader
  • Historik med positiv antimitokondriell antikropp (AMA) titer eller positiv PBC-specifik antinukleär antikropp (ANA) titer
  • Historisk leverbiopsi överensstämmer med PBC

• Deltagaren har följande kvalificerande biokemivärde vid screening:

  • ALP ≥1,5 × ULN
• Deltagaren är ≥18 år vid samtycke.
• Deltagaren uppfyller alla andra behörighetskriterier som beskrivs i protokollet för kliniska studier.

Exklusions kriterier:

• Deltagaren uppfyller något av följande kriterier vid screening:

  • ALP>10 × ULN
  • ALT eller AST >5 × ULN
  • Hepatit C-behandling inom 5 år efter screening, eller aktiv hepatit C enligt definitionen av positiv hepatit C-antikropp med närvaro av hepatit C-virus ribonukleinsyra; försökspersoner med aktiv hepatit B (HBV) infektion (hepatit B ytantigen [HbsAg] positiv) kommer att uteslutas. En patient med löst hepatit A minst 3 månader före screeningbesöket kan screenas.
  • Primär skleroserande kolangit och sekundär skleroserande kolangit (t.ex. på grund av kolangiolitiasis, ischemi, telangiektasi, vaskulit, infektionssjukdomar)
  • Alkoholisk leversjukdom
  • Historik med definitiv autoimmun hepatit eller PBC/autoimmun hepatitöverlappning, definierad som båda av följande: 1) IgG >2 × ULN och/eller positiva anti-släta muskelantikroppar, 2) leverhistologi som avslöjar måttlig eller svår periportal eller periseptal inflammation
  • Nonalkoholisk steatohepatit (NASH)
  • Gilberts syndrom
  • Alfa-1-antitrypsinbrist, cystisk fibros, Wilsons sjukdom, hemokromatos baserat på historiskt etablerad diagnos
  • Läkemedelsinducerad leverskada (DILI) som definieras av typisk exponering och historia
  • Känt tillstånd som involverar gallgångsobstruktion eller kolestas annan än PBC, t.ex. kärlsjukdomar (t.ex. Budd-Chiaris syndrom, sinusoidal obstruktionssyndrom, kongestiv hepatopati), medfödda tillstånd (missbildningar i ledningsplattan, Carolis syndrom, medfödd leverfibros), idiopatisk ductopeni
  • Hepatocellulärt karcinom
• Deltagaren uppfyller alla andra uteslutningskriterier som beskrivs i protokollet för kliniska studier.