Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza del K-808 (pemafibrato) nei partecipanti con colangite biliare primitiva (PBC) con risposta inadeguata al trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA) e/o acido obeticolico (OCA).
9 settembre 2025 aggiornato da: Kowa Research Institute, Inc.
Uno studio di Fase 2, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico di 12 settimane con un'estensione di 52 settimane per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosi di K-808 (pemafibrato) in soggetti con colangite biliare primitiva con risposta inadeguata alla Trattamento con acido ursodesossicolico e/o acido obeticolico
Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosi di K-808 (pemafribato) in soggetti affetti da PBC.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
46
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2K5
- (G.I,R,I) GI Research Institute
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Ontario
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North Bay, Ontario, Canada, P1B 2H3
- Office of Dr. Gauthier
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
- Centre de Recherche du Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CRCHUM)
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Fukui, Giappone
- 306
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Fukuoka, Giappone
- 313
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Hamamatsu, Giappone
- 305
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Hirakata, Giappone
- 308
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Hiroshima, Giappone
- 309
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Isehara, Giappone
- 304
-
Itabashi-ku, Giappone
- 303
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Kanazawa, Giappone
- 312
-
Matsumoto, Giappone
- 307
-
Sapporo, Giappone
- Teine Keijinkai Hospital
-
Sapporo, Giappone
- 302
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Yokohama, Giappone
- 314
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Ōmura, Giappone
- 311
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Arizona
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Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
- UA Thomas D. Boyer Liver Institute
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California
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Coronado, California, Stati Uniti, 92118
- Southern California Research Center - Coronado
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Santa Ana, California, Stati Uniti, 92704
- Velocity Clinical Research
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80921
- Peak Gastroenterology Associates Colorado Springs
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- University of Florida Hepatology Research at CTRB
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Lakewood Rch, Florida, Stati Uniti, 34211
- Florida Research Institute
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami Leonard M. Miller School of Medicine
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Illinois
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Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
- Springfield Clinic
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21202
- Mercy Medical Center - Mcauley Plaza
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Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68124
- CommonSpirit Health Research Institute
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New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Hepatology Associates
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-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
- University of Cincinnati
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
- Einstein Medical Center
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South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57701
- Rapid City Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Digestive Disease Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77099
- Pioneer Research Solutions
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- UVA Health - University of Virginia Health System
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Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
- Gastrointestinal and Liver Specialists of Tidewater - Digestive and Liver Disease Specialists
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Liver Institute Northwest
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Partecipante maschio o femmina che ha una diagnosi di PBC dimostrata dalla presenza di ≥ 2 dei seguenti tre criteri diagnostici:
- Storia di ALP sopra ULN da almeno 6 mesi
- Anamnesi di titolo positivo di anticorpi antimitocondriali (AMA) o titolo positivo di anticorpi antinucleari specifici per PBC (ANA)
- Biopsia epatica storica compatibile con PBC
Il partecipante ha il seguente valore biochimico qualificante allo screening:
- ALP ≥1,5 × ULN
- Il partecipante ha ≥ 18 anni di età al consenso.
- Il partecipante soddisfa tutti gli altri criteri di ammissibilità delineati nel protocollo dello studio clinico.
Criteri di esclusione:
Il partecipante soddisfa uno dei seguenti criteri allo screening:
- ALP>10×ULN
- ALT o AST >5 × ULN
- Trattamento dell'epatite C entro 5 anni dallo screening o epatite C attiva definita da anticorpi dell'epatite C positivi con la presenza di acido ribonucleico del virus dell'epatite C; saranno esclusi i soggetti con infezione attiva da epatite B (HBV) (antigene di superficie dell'epatite B [HbsAg] positivo). Può essere sottoposto a screening un soggetto con epatite A risolta almeno 3 mesi prima della visita di screening.
- Colangite sclerosante primitiva e colangite sclerosante secondaria (p. es., dovuta a colangiolitiasi, ischemia, teleangectasia, vasculite, malattie infettive)
- Malattia epatica alcolica
- Anamnesi di epatite autoimmune definita o sovrapposizione di PBC/epatite autoimmune, definita come entrambi i seguenti: 1) IgG >2 × ULN e/o anticorpi anti-muscolo liscio positivi, 2) istologia epatica che rivela infiammazione periportale o perisettale moderata o grave
- Steatoepatite non alcolica (NASH)
- La sindrome di Gilbert
- Deficit di alfa-1-antitripsina, fibrosi cistica, malattia di Wilson, emocromatosi basata su diagnosi storicamente stabilita
- Danno epatico indotto da farmaci (DILI) definito dall'esposizione tipica e dall'anamnesi
- Condizione nota che comporta ostruzione del dotto biliare o colestasi diversa dalla PBC, ad esempio, malattie vascolari (ad esempio, sindrome di Budd-Chiari, sindrome da ostruzione sinusoidale, epatopatia congestizia), condizioni congenite (malformazioni della placca duttale, sindrome di Caroli, fibrosi epatica congenita), duttopenia idiopatica
- Carcinoma epatocellulare
- Il partecipante soddisfa qualsiasi altro criterio di esclusione delineato nel protocollo dello studio clinico.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo + K-877 (Gruppo A)
Placebo per 12 settimane seguito da K-808 (dose A) per 52 settimane
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Somministrato per via orale una volta al giorno
Somministrato per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo + K-877 (Gruppo B)
Placebo per 12 settimane seguito da K-808 (dose B) per 52 settimane
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Somministrato per via orale una volta al giorno
Somministrato per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
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Sperimentale: K-808 Gruppo A
K-808 (Dose A) per 64 settimane
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Somministrato per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
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Sperimentale: K-808 Gruppo B
K-808 (Dose B) per 64 settimane
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Somministrato per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione percentuale rispetto al basale della fosfatasi alcalina sierica (ALP)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
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Due dosi di K-808 rispetto al placebo dopo 12 settimane di trattamento
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Riferimento alla settimana 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Raggiungimento della normalizzazione del livello ALP
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
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ALP ≤1 × limite superiore della norma (ULN)
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Riferimento alla settimana 12
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Raggiungimento dei livelli target di ALP e bilirubina totale (TBC)
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12 e 64
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Dopo due dosi di K-808
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Riferimento alle settimane 12 e 64
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Variazione rispetto al basale dei parametri di funzionalità epatica
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12 e 64
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risultati dei test di funzionalità epatica inclusi ALP, bilirubina totale e coniugata, albumina, rapporto internazionale normalizzato [INR], γ-GT, ALT, AST, albumina, conta piastrinica
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Riferimento alle settimane 12 e 64
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Variazione rispetto al basale del punteggio di rischio GLOBE
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12 e 64
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calcolato mediante il sistema di punteggio GLOBE che viene calcolato sulla base dei valori sierici di bilirubina, ALP, albumina e conta piastrinica.
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Riferimento alle settimane 12 e 64
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Variazione rispetto al basale nel punteggio UK-PBC
Lasso di tempo: Riferimento alle settimane 12 e 64
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Il punteggio di rischio PBC sviluppato dal Consorzio Regno Unito (UK)-PBC è un sistema di punteggio e il calcolo si basa sulle misurazioni dei test di laboratorio e sui limiti superiori della norma (ULN) per la bilirubina totale (BIL12); alanina transaminasi o aspartato transaminasi (TA12) e fosfatasi alcalina (ALP12) dopo almeno 12 mesi di UDCA e le misurazioni dei test di laboratorio e i limiti inferiori della norma (LLN) per l'albumina sierica e la conta piastrinica nello stesso periodo di tempo.
Un numero elevato è indicativo di un punteggio peggiore.
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Riferimento alle settimane 12 e 64
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Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 68
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Codificato utilizzando la versione più recente del Dizionario medico delle attività normative (MedDRA).
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Riferimento alla settimana 68
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Andre Belous, MD, PhD, Kowa Pharma Development Co.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 febbraio 2024
Completamento primario (Effettivo)
26 giugno 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 gennaio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
30 gennaio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
8 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
10 settembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 settembre 2025
Ultimo verificato
1 settembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie delle vie biliari
- Malattie del fegato
- Malattie del dotto biliare
- Fibrosi
- Colestasi, intraepatico
- Colestasi
- Cirrosi epatica
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Cirrosi epatica, biliare
- Droghe scadenti
- Preparati farmaceutici
- Droghe contraffatte
- (R) -2- (3-((benzoxazol-2-il-d4 (3- (4-metossifenossi-d7) propyl) metil) acido butanoico)
Altri numeri di identificazione dello studio
- K-808-2.01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .