大麻二酚对脆性 X 综合征个体焦虑和 GABA 能功能的影响 (CANAX)
2026年8月25日 更新者：Francois Corbin、Université de Sherbrooke
本研究重点关注内源性大麻素 (eCB) 系统治疗脆性 X 综合征 (FXS) 的治疗相关性，脆性 X 综合征 (FXS) 是自闭症谱系障碍 (ASD) 的主要遗传原因。
大多数 FXS 患者有中度至重度智力障碍 (ID)，护理人员主要担心攻击行为和焦虑问题。
由于 FXS 个体具有正常的寿命，单个病例给加拿大社会带来的总终生成本估计为 1.2 至 470 万加元，所有 FXS 病例的总生命成本达到 180 亿加元。
FXS 无法治愈，因为迄今为止所有临床试验均未成功。FXS 是由脆性 X 智力迟钝蛋白 (FMR1) 基因的转录沉默引起的，这使得 FXS 成为研究 ASD 和 ID 病理生理机制的简单模型。
其中，神经元过度兴奋在很大程度上被认为是 FXS 的核心缺陷，也是该疾病的关键治疗目标。
我们的团队在 FXS 患者中使用经颅磁刺激 (TMS)，首次提供了患有这种疾病的人类伽马氨基丁酸 (GABA) 受体 a (GABAa) 功能障碍的直接证据，并表明这种抑制缺陷与皮质过度兴奋性 (PMID) 有关：31748507）。
同时的证据表明，使用大麻二酚 (CBD) 刺激内源性大麻素 (eCB) 系统可以上调 GABA 能功能并纠正被认为与 FXS 神经精神表型有关的抑制缺陷。
CBD 已被证明可以增加健康个体大脑中的 GABA 浓度水平，这种作用可能有助于纠正 FXS 中常见的过度兴奋状态。
因此，该试验旨在通过测量口服 CBD 给药对 FXS 患者主要抑制性神经递质系统的影响以及临床表型的严重程度来确定 eCB 系统对 FXS 的治疗潜力。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：François Corbin, MD, Ph.D.
- 电话号码：15801 819-346-1110
- 邮箱：Francois.Corbin@USherbrooke.ca
研究联系人备份
- 姓名：Amanda Andrews, B.A.
- 电话号码：819-346-1110
- 邮箱：amanda.andrews@usherbrooke.ca
学习地点
-
-
Quebec
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Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H5N4
- 招聘中
- Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
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接触：
- Francois Corbin, MD/PhD
- 电话号码：819-346-1110
- 邮箱：francois.corbin@usherbrooke.ca
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接触：
- Amanda Andrews, B.A.
- 电话号码：819-346-1110
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首席研究员：
- Jean-Francois Lepage, Ph.D.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- FXS的分子诊断
- 7岁至40岁（含）
- ABC-C 总分 > 20
- 服用最多 3 种精神活性药物
- 过去 3 个月没有治疗变化
排除标准：
- 服用丙戊酸
- 服用氯巴占
- 肝脏问题史
- 天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT)，> 参考值的 3 倍
- 胆红素>参考值的2倍
- 使用 TMS 和 MRI 的绝对禁忌症（例如 体内存在金属），也将被视为排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CBD第一
参与者将从 CBD 开始刺激 eCB 12 周，经历 8 周的冲洗期，然后接受 12 周的安慰剂。
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参与者将开始口服 CBD 剂量 5 毫克/公斤/天，持续两周，然后增加到 10 毫克/公斤/天。
参与者将收到一剂由 CBD 非活性成分组成的安慰剂，其体积与 CBD 口服溶液相同。
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实验性的：首先是安慰剂
参与者将从安慰剂开始 12 周，经历 8 周的冲洗期，然后接受 12 周的 CBD 来刺激 eCB 系统。
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参与者将开始口服 CBD 剂量 5 毫克/公斤/天，持续两周，然后增加到 10 毫克/公斤/天。
参与者将收到一剂由 CBD 非活性成分组成的安慰剂，其体积与 CBD 口服溶液相同。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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口服 CBD 解决方案焦虑的影响。
大体时间：基线、12 周、20 周和 32 周
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护理人员将完成焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS)。
ADAMS 由 29 个项目组成，分为 4 级，从 0（行为未发生或不是问题）到 3（行为频繁发生，或是严重问题）。
它从五个维度评估情绪障碍：躁狂/多动、抑郁情绪、社交回避、普遍焦虑和强迫行为。
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基线、12 周、20 周和 32 周
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口服 CBD 溶液对破坏性行为的影响
大体时间：基线、12 周、20 周和 32 周
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护理人员将填写异常行为检查表 - 社区脆弱 -X (ABC-C FX)。 ABC-C FX 有 55 个项目，分为 6 个子领域：易怒、多动、嗜睡/退缩、刻板印象、不当言论和社交回避。 分数越高反映异常行为越高。 ABC-C FX 被认为是评估 FXS 临床试验中行为变化的黄金标准。 |
基线、12 周、20 周和 32 周
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口服 CBD 溶液对行为抑制的影响
大体时间：基线、12 周、20 周和 32 周
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参与者将完成 NIH Toolbox 认知电池侧翼任务，这是一项在 FXS 中验证的行为抑制任务。
全局分数范围从 0 到 10，并使用准确性和反应时间通过算法定义。
分数越高反映性能越好。
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基线、12 周、20 周和 32 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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口服 CBD 溶液对皮质内抑制的影响
大体时间：基线、12 周、20 周和 32 周
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TMS 衍生的皮质内抑制测量：测试前 2-4 毫秒给予条件刺激（设置为静息运动阈值的 70%）引起的峰峰值运动诱发电位 (MEP) 振幅降低程度刺激（产生 1 毫伏 (mV) MEP 所需的刺激强度，约为静息运动阈值的 120%）
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基线、12 周、20 周和 32 周
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口服 CBD 溶液对皮质内促进的影响
大体时间：基线、12 周、20 周和 32 周
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经颅磁刺激 (TMS) 衍生的皮质内促进测量：通过调节刺激（设置为静息运动阈值的 80%）诱导的峰峰值运动诱发电位 (MEP) 振幅的增加程度 12-测试刺激前 24 毫秒（产生 1 mV MEP 所需的刺激强度，约为静息运动阈值的 120%）。
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基线、12 周、20 周和 32 周
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口服 CBD 溶液对的影响
大体时间：基线、12 周、20 周和 32 周
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通过磁共振波谱估计大脑中 GABA 浓度
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基线、12 周、20 周和 32 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年9月1日
初级完成 (估计的)
2028年7月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月7日
首次发布 (实际的)
2024年2月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月25日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2023-4527
- 202010PJT-451514 (其他赠款/资助编号：Canadian Institutes of Health Research)
- 275882 (其他标识符：Health Canada)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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