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Wirkung von CANnabidiol auf Angst und GABAerge Funktion bei Personen mit Fragile-X-Syndrom (CANAX)

13. Februar 2025 aktualisiert von: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Diese Studie konzentriert sich auf die therapeutische Relevanz des Endocannabinoid (eCB)-Systems für die Behandlung des Fragile-X-Syndroms (FXS), der primären erblichen Ursache der Autismus-Spektrum-Störung (ASD). Die meisten Menschen mit FXS haben eine mittelschwere bis schwere geistige Behinderung (ID), und die Betreuer machen sich hauptsächlich Sorgen über aggressives Verhalten und Angstprobleme. Da FXS-Individuen eine normale Lebenserwartung haben, werden die gesamten lebenslangen Kosten für die kanadische Gesellschaft bei einem einzelnen Fall auf 1,2 bis 4,7 Millionen US-Dollar geschätzt, was bei allen FXS-Fällen 18 Milliarden US-Dollar entspricht. Es gibt keine Heilung für FXS, da alle klinischen Studien bisher erfolglos waren. FXS wird durch die transkriptionelle Stummschaltung des Gens Fragile X Mental Retardation Protein (FMR1) verursacht, was FXS zu einem einfachen Modell zur Untersuchung der pathophysiologischen Mechanismen von ASD und ID macht. Von diesen gilt die neuronale Übererregbarkeit weitgehend als zentrales Defizit bei FXS und als entscheidendes therapeutisches Ziel für die Störung. Mithilfe der transkraniellen Magnetstimulation (TMS) bei FXS-Patienten lieferte unser Team den ersten direkten Beweis für Funktionsstörungen des Gamma-Aminobuttersäure (GABA)-Rezeptors a (GABAa) bei Menschen mit dieser Störung und zeigte, dass dieses Hemmungsdefizit mit kortikaler Übererregbarkeit (PMID) zusammenhängt : 31748507). Gleichzeitige Hinweise deuten darauf hin, dass die Stimulation des Endocannabinoid-Systems (eCB) durch die Verabreichung von Cannabidiol (CBD) die GABAerge Funktion hochregulieren und Hemmungsdefizite korrigieren könnte, die vermutlich für den neuropsychiatrischen Phänotyp von FXS verantwortlich sind. CBD erhöht nachweislich die GABA-Konzentration im Gehirn gesunder Personen, ein Effekt, der dazu beitragen könnte, die bei FXS typische Übererregbarkeit zu korrigieren. Daher zielt diese Studie darauf ab, das therapeutische Potenzial des eCB-Systems für FXS zu definieren, indem die Auswirkungen der oralen CBD-Verabreichung auf das wichtigste inhibitorische Neurotransmittersystem von FXS-Patienten und die Schwere des klinischen Phänotyps gemessen werden.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Diagnose von FXS
  • Im Alter von 7 bis einschließlich 40 Jahren
  • Gesamt-ABC-C-Score > 20
  • Einnahme von bis zu 3 psychoaktiven Drogen
  • Keine therapeutische Änderung in den letzten 3 Monaten

Ausschlusskriterien:

  • Einnahme von Valproinsäure
  • Einnahme von Clobazam
  • Vorgeschichte von Leberproblemen
  • Aspartataminotransferase (AST) oder Alanintransaminase (ALT), > 3-fache der Referenzwerte
  • Bilirubin > 2-fache der Referenzwerte
  • Absolute Kontraindikation für den Einsatz von TMS und MRT (z.B. Das Vorhandensein von Metall im Körper) wird ebenfalls als Ausschlusskriterium berücksichtigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CBD zuerst
Die Teilnehmer beginnen 12 Wochen lang mit CBD, um das eCB zu stimulieren, durchlaufen eine 8-wöchige Auswaschphase und erhalten dann 12 Wochen lang ein Placebo.
Arzneimittel: CBD-Lösung zum Einnehmen
Die Teilnehmer beginnen zwei Wochen lang mit einer oralen CBD-Dosis von 5 mg/kg/Tag und steigern sie dann auf 10 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten eine Dosis eines Placebos, bestehend aus den inaktiven Inhaltsstoffen von CBD, in der gleichen Menge wie die CBD-Lösung zum Einnehmen.
Experimental: Placebo zuerst
Die Teilnehmer beginnen 12 Wochen lang mit einem Placebo, durchlaufen eine 8-wöchige Auswaschphase und erhalten dann 12 Wochen lang ein CBD, um das eCB-System zu stimulieren.
Arzneimittel: CBD-Lösung zum Einnehmen
Die Teilnehmer beginnen zwei Wochen lang mit einer oralen CBD-Dosis von 5 mg/kg/Tag und steigern sie dann auf 10 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhalten eine Dosis eines Placebos, bestehend aus den inaktiven Inhaltsstoffen von CBD, in der gleichen Menge wie die CBD-Lösung zum Einnehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auswirkungen der Angst vor oraler CBD-Lösung.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Betreuer absolvieren die Skala für Angst, Depression und Stimmung (ADAMS). Das ADAMS besteht aus 29 Items auf einer 4-Punkte-Skala von 0 (Verhalten ist nicht aufgetreten oder stellt kein Problem dar) bis 3 (Verhalten tritt häufig auf oder stellt ein schwerwiegendes Problem dar). Es bewertet emotionale Störungen anhand von fünf Dimensionen: Manie/Hyperaktivität, depressive Verstimmung, soziale Vermeidung, allgemeine Angst und zwanghaftes Verhalten.
Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Einfluss der oralen CBD-Lösung auf störendes Verhalten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen

Betreuer füllen die Checkliste „Aberrant Behavior-Community Fragile-X“ (ABC-C FX) aus. Der ABC-C FX besteht aus 55 Elementen und ist in 6 Unterbereiche unterteilt: Reizbarkeit, Hyperaktivität, Lethargie/Rückzug, Stereotypie, unangemessene Sprache und soziale Vermeidung. Höhere Werte spiegeln ein stärker abweichendes Verhalten wider.

ABC-C FX gilt als Goldstandard für die Bewertung von Verhaltensänderungen in klinischen Studien zu FXS.
Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Einfluss einer oralen CBD-Lösung auf die Verhaltenshemmung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Die Teilnehmer absolvieren die NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker Task, eine in FXS validierte Verhaltenshemmungsaufgabe. Globale Scores reichen von 0 bis 10 und werden algorithmisch anhand von Genauigkeit und Reaktionszeit definiert. Höhere Punktzahlen spiegeln eine bessere Leistung wider.
Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einfluss oraler CBD-Lösung auf die intrakortikale Hemmung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
TMS-abgeleitetes Maß für die intrakortikale Hemmung: Der Grad der Abnahme der Amplitude des motorisch evozierten Potenzials (MEP) von Spitze zu Spitze, die durch die Verabreichung eines Konditionierungsstimulus (eingestellt auf 70 % der motorischen Ruheschwelle) 2–4 ms vor dem Test induziert wird Reiz (Stimulationsintensität, die erforderlich ist, um einen MEP von 1 Millivolt (mV) zu erzeugen, etwa 120 % der motorischen Ruheschwelle)
Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Einfluss der oralen CBD-Lösung auf die intrakortikale Erleichterung
Zeitfenster: Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Von der transkraniellen Magnetstimulation (TMS) abgeleitetes Maß für die intrakortikale Erleichterung: Der Grad der Zunahme der Amplitude des motorisch evozierten Potenzials (MEP) von Spitze zu Spitze, die durch die Verabreichung eines Konditionierungsstimulus induziert wird (eingestellt auf 80 % der motorischen Ruheschwelle) 12- 24 ms vor dem Teststimulus (Stimulationsintensität erforderlich, um einen MEP von 1 mV zu erzeugen, etwa 120 % der motorischen Ruheschwelle).
Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Auswirkungen der oralen CBD-Lösung auf
Zeitfenster: Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen
Abschätzung der GABA-Konzentrationen im Gehirn mittels Magnetresonanzspektroskopie
Zu Studienbeginn 12 Wochen, 20 Wochen und 32 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Université de Sherbrooke

Mitarbeiter

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Andere Kennung: Health Canada)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fragiles X-Syndrom

Klinische Studien zur CBD-Lösung zum Einnehmen

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