Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt av CANnabidiol på ångest och GABAergisk funktion hos individer med Fragilt-X-syndrom (CANAX)

25 augusti 2026 uppdaterad av: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Denna studie fokuserar på den terapeutiska relevansen av det endocannabinoida (eCB) systemet för behandling av Fragile-X syndrom (FXS), den primära ärftliga orsaken till autismspektrumstörning (ASD). De flesta individer med FXS har måttlig till svår intellektuell funktionsnedsättning (ID), och vårdgivare är främst oroade över aggressivt beteende och ångestproblem. Eftersom FXS-individer har en normal livslängd, uppskattas den totala livstidskostnaden för det kanadensiska samhället för ett enskilt fall till 1,2 till 4,7 miljoner USD, vilket når 18 miljarder USD för alla FXS-fall. Det finns inget botemedel mot FXS, eftersom alla kliniska prövningar hittills har misslyckats. FXS orsakas av transkriptionell tystnad av genen Fragile X mental retardation protein (FMR1), vilket gör FXS till en enkel modell för att studera patofysiologiska mekanismer för ASD och ID. Av dessa är neuronal hyperexcitabilitet till stor del erkänd som ett kärnunderskott i FXS och ett kritiskt terapeutiskt mål för störningen. Genom att använda transkraniell magnetisk stimulering (TMS) hos FXS-patienter gav vårt team de första direkta bevisen för gamma-aminosmörsyra (GABA) receptor a (GABAa) dysfunktioner hos människor med denna sjukdom och visade att detta hämmande underskott är kopplat till kortikal hyperexcitabilitet (PMID) : 31748507). Samtidiga bevis tyder på att stimulering av det endocannabinoida (eCB) systemet med administrering av Cannabidiol (CBD) skulle kunna uppreglera GABAergisk funktion och korrigera hämmande underskott som antas vara ansvarigt för den neuropsykiatriska fenotypen av FXS. CBD har visat sig öka GABA-koncentrationsnivåerna i hjärnan hos friska individer, en effekt som kan hjälpa till att korrigera hyperexcitabiliteten som vanligtvis finns i FXS. Således syftar denna studie till att definiera den terapeutiska potentialen hos eCB-systemet för FXS, genom att mäta effekterna av oral CBD-administrering på det huvudsakliga hämmande neurotransmittorsystemet hos FXS-patienter, och svårighetsgraden av den kliniska fenotypen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
        • Rekrytering
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Telefonnummer: 819-346-1110
        • Huvudutredare:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Molekylär diagnos av FXS
  • Ålder 7 till 40 inklusive
  • Totalt ABC-C-poäng > 20
  • Tar upp till 3 psykoaktiva droger
  • Ingen terapeutisk förändring under de senaste 3 månaderna

Exklusions kriterier:

  • Tar valproinsyra
  • Tar clobazam
  • Historik om leverproblem
  • aspartataminotransferas (AST) eller alanintransaminas (ALT), > 3 gånger referensvärdena
  • Bilirubin > 2 gånger referensvärdena
  • Absolut kontraindikation för användning av TMS och MRT (t. förekomst av metall i kroppen), kommer också att betraktas som ett uteslutningskriterium.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CBD först
Deltagarna kommer att börja med CBD för att stimulera eCB i 12 veckor, genomgå en 8-veckors tvättperiod och sedan få en 12-veckors placebo.
Läkemedel: CBD oral lösning
Deltagarna börjar med oral CBD-dos på 5 mg/kg/dag i två veckor och ökar sedan till 10 mg/kg/dag.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna kommer att få en dos av en placebo som består av de inaktiva ingredienserna i CBD med samma volym som CBD oral lösning.
Experimentell: Placebo först
Deltagarna kommer att börja med placebo i 12 veckor, genomgå en 8-veckors tvättperiod och sedan få en 12-veckors CBD för att stimulera eCB-systemet.
Läkemedel: CBD oral lösning
Deltagarna börjar med oral CBD-dos på 5 mg/kg/dag i två veckor och ökar sedan till 10 mg/kg/dag.
Läkemedel: Placebo
Deltagarna kommer att få en dos av en placebo som består av de inaktiva ingredienserna i CBD med samma volym som CBD oral lösning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekten av Oral CBD Solution-ångest.
Tidsram: Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Vårdgivare kommer att slutföra skalan för ångest, depression och humör (ADAMS). ADAMS består av 29 poster på en 4-gradig skala från 0 (beteende har inte förekommit eller är inte ett problem) till 3 (beteende förekommer mycket eller är ett allvarligt problem). Den utvärderar känslomässiga störningar längs fem dimensioner: mani/hyperaktivitet, deprimerat humör, socialt undvikande, allmän ångest och tvångsmässigt beteende.
Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Inverkan av oral CBD-lösning på störande beteende
Tidsram: Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor

Vårdgivare kommer att fylla i Checklista för avvikande beteende-Community Fragile-X (ABC-C FX). ABC-C FX har 55 objekt och är uppdelad i utforskar 6 underdomäner: irritabilitet, hyperaktivitet, letargi/abstinens, stereotypi, olämpligt tal och socialt undvikande. Högre poäng återspeglar högre avvikande beteende.

ABC-C FX anses vara guldstandarden för att bedöma beteendeförändringar i kliniska prövningar i FXS.
Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Inverkan av oral CBD-lösning på beteendehämning
Tidsram: Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Deltagarna kommer att slutföra NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker Task, en beteendehämningsuppgift validerad i FXS. Globala poäng varierar från 0 till 10 och definieras algoritmiskt med hjälp av noggrannhet och reaktionstid. Högre poäng återspeglar bättre prestanda.
Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inverkan av oral CBD-lösning på intrakortikal hämning
Tidsram: Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
TMS-härlett mått på Intrakortikal hämning: Graden av minskning av peak-to-peak motor evoked potential (MEP) amplitud inducerad av administrering av en konditioneringsstimulus (inställd på 70 % av vilomotor tröskel) 2-4 ms före testet stimulus (stimuleringsintensitet som krävs för att producera en MEP på 1 millivolt (mV), cirka 120 % av vilomotorns tröskelvärde)
Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Inverkan av oral CBD-lösning på intrakortikal underlättande
Tidsram: Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Transkraniell magnetisk stimulering (TMS)-härlett mått på intrakortikal facilitering: graden av ökning av peak-to-peak motor evoked potential (MEP) amplitud inducerad av administrering av en konditioneringsstimulus (inställd på 80 % av vilomotor tröskel) 12- 24 ms före teststimulansen (stimuleringsintensitet krävs för att producera en MEP på 1 mV, cirka 120 % av vilomotortröskeln).
Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Inverkan av oral CBD-lösning på
Tidsram: Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor
Uppskattning av GABA-koncentrationer i hjärnan från magnetisk resonansspektroskopi
Vid baslinjen, 12 veckor, 20 veckor och 32 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Université de Sherbrooke

Samarbetspartners

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 september 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Första postat (Faktisk)

15 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Annan identifierare: Health Canada)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera