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Efecto del CANnabidiol sobre la ansiedad y la función GABAérgica en personas con síndrome de X frágil (CANAX)

25 de agosto de 2026 actualizado por: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Este estudio se centra en la relevancia terapéutica del sistema endocannabinoide (eCB) para el tratamiento del síndrome de X frágil (FXS), la principal causa hereditaria del trastorno del espectro autista (TEA). La mayoría de las personas con FXS tienen una discapacidad intelectual (DI) de moderada a grave, y los cuidadores se preocupan principalmente por el comportamiento agresivo y los problemas de ansiedad. Dado que las personas con FXS tienen una esperanza de vida normal, el costo total de vida de un solo caso para la sociedad canadiense se estima entre 1,2 y 4,7 millones de dólares, alcanzando los 18 mil millones de dólares para todos los casos de FXS. No existe cura para el FXS, ya que todos los ensayos clínicos hasta ahora no han tenido éxito. El FXS es ​​causado por el silenciamiento transcripcional del gen de la proteína de retraso mental X frágil (FMR1), lo que convierte al FXS en un modelo simple para estudiar los mecanismos fisiopatológicos del TEA y la DI. De ellos, la hiperexcitabilidad neuronal se reconoce en gran medida como un déficit central en el FXS y un objetivo terapéutico fundamental para el trastorno. Utilizando estimulación magnética transcraneal (TMS) en pacientes con FXS, nuestro equipo proporcionó la primera evidencia directa de disfunciones del receptor a (GABAa) del ácido gamma-aminobutírico (GABAa) en humanos con este trastorno y demostró que este déficit inhibidor está relacionado con la hiperexcitabilidad cortical (PMID). : 31748507). Líneas de evidencia concurrentes sugieren que la estimulación del sistema endocannabinoide (eCB) con la administración de cannabidiol (CBD) podría regular positivamente la función GABAérgica y corregir los déficits inhibidores presuntamente responsables del fenotipo neuropsiquiátrico del FXS. Se ha demostrado que el CBD aumenta los niveles de concentración de GABA en el cerebro de personas sanas, un efecto que podría ayudar a corregir la hiperexcitabilidad que normalmente se encuentra en el FXS. Por lo tanto, este ensayo tiene como objetivo definir el potencial terapéutico del sistema eCB para FXS, midiendo los impactos de la administración oral de CBD en el principal sistema de neurotransmisores inhibidores de pacientes con FXS y la gravedad del fenotipo clínico.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H5N4
        • Reclutamiento
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Número de teléfono: 819-346-1110
        • Investigador principal:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico molecular del FXS
  • 7 a 40 años inclusive
  • Puntuación general ABC-C > 20
  • Tomar hasta 3 psicofármacos
  • Sin cambio terapéutico durante los últimos 3 meses.

Criterio de exclusión:

  • Tomando ácido valproico
  • tomando clobazam
  • Historia de problemas hepáticos.
  • aspartato aminotransferasa (AST) o alanina transaminasa (ALT), > 3 veces los valores de referencia
  • Bilirrubina > 2 veces los valores de referencia
  • Contraindicación absoluta para el uso de TMS y MRI (p. ej. presencia de metal en el cuerpo), también se considerará como criterio de exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: CDB primero
Los participantes comenzarán con CBD para estimular el eCB durante 12 semanas, se someterán a un período de lavado de 8 semanas y luego recibirán un placebo durante 12 semanas.
Droga: Solución oral de CBD
Los participantes comenzarán con una dosis oral de CBD de 5 mg/kg/día durante dos semanas y luego aumentarán a 10 mg/kg/día.
Droga: Placebo
Los participantes recibirán una dosis de un placebo compuesto por los ingredientes inactivos del CBD del mismo volumen que la solución oral de CBD.
Experimental: Placebo primero
Los participantes comenzarán con un placebo durante 12 semanas, se someterán a un período de lavado de 8 semanas y luego recibirán CBD durante 12 semanas para estimular el sistema eCB.
Droga: Solución oral de CBD
Los participantes comenzarán con una dosis oral de CBD de 5 mg/kg/día durante dos semanas y luego aumentarán a 10 mg/kg/día.
Droga: Placebo
Los participantes recibirán una dosis de un placebo compuesto por los ingredientes inactivos del CBD del mismo volumen que la solución oral de CBD.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impacto de la ansiedad de la solución oral de CBD.
Periodo de tiempo: Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Los cuidadores completarán la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS). El ADAMS consta de 29 ítems en una escala de 4 puntos desde 0 (el comportamiento no ha ocurrido o no es un problema) a 3 (el comportamiento ocurre con frecuencia o es un problema grave). Evalúa los trastornos emocionales en cinco dimensiones: manía/hiperactividad, estado de ánimo deprimido, evitación social, ansiedad general y comportamiento obsesivo.
Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Impacto de la solución oral de CBD en el comportamiento disruptivo
Periodo de tiempo: Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas

Los cuidadores completarán la Lista de verificación de comportamiento aberrante-Comunidad Frágil-X (ABC-C FX). El ABC-C FX tiene 55 ítems y se subdivide en explora 6 subdominios: irritabilidad, hiperactividad, letargo/retraimiento, estereotipia, habla inapropiada y evitación social. Las puntuaciones más altas reflejan un comportamiento aberrante más alto.

ABC-C FX se considera el estándar de oro para evaluar cambios de comportamiento en ensayos clínicos en FXS.
Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Impacto de la solución oral de CBD en la inhibición del comportamiento
Periodo de tiempo: Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Los participantes completarán la tarea Flanker de batería cognitiva de NIH Toolbox, una tarea de inhibición del comportamiento validada en FXS. Las puntuaciones globales varían de 0 a 10 y se definen algorítmicamente utilizando la precisión y el tiempo de reacción. Las puntuaciones más altas reflejan un mejor desempeño.
Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Impacto de la solución oral de CBD en la inhibición intracortical
Periodo de tiempo: Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Medida de inhibición intracortical derivada de TMS: el grado de disminución de la amplitud del potencial evocado motor (MEP) de pico a pico inducida por la administración de un estímulo condicionante (establecido en el 70% del umbral motor en reposo) 2-4 ms antes de la prueba. estímulo (intensidad de estimulación necesaria para producir un MEP de 1 milivoltio (mV), aproximadamente el 120% del umbral motor en reposo)
Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Impacto de la solución oral de CBD en la facilitación intracortical
Periodo de tiempo: Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Medida de facilitación intracortical derivada de la estimulación magnética transcraneal (TMS): el grado de aumento de la amplitud del potencial evocado motor (MEP) de pico a pico inducido por la administración de un estímulo condicionante (establecido en el 80% del umbral motor en reposo) 12- 24 ms antes del estímulo de prueba (intensidad de estimulación necesaria para producir un MEP de 1 mV, aproximadamente el 120 % del umbral motor en reposo).
Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Impacto de la solución oral de CBD en
Periodo de tiempo: Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas
Estimación de concentraciones de GABA en el cerebro a partir de espectroscopia de resonancia magnética.
Al inicio, 12 semanas, 20 semanas y 32 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Université de Sherbrooke

Colaboradores

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

15 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Otro número de subvención/financiamiento: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Otro identificador: Health Canada)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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