Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kannabidiolin vaikutus ahdistuneisuuteen ja GABAergiseen toimintaan henkilöillä, joilla on Fragile-X-oireyhtymä (CANAX)

tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Tämä tutkimus keskittyy endokannabinoidijärjestelmän (eCB) terapeuttiseen merkitykseen Fragile-X-oireyhtymän (FXS) hoidossa, joka on autismispektrihäiriön (ASD) ensisijainen perinnöllinen syy. Useimmilla FXS-potilailla on keskivaikea tai vaikea älyllinen vamma (ID), ja hoitajat ovat pääasiassa huolissaan aggressiivisesta käytöksestä ja ahdistuneisuusongelmista. Koska FXS-henkilöiden elinikä on normaali, yhden tapauksen kokonaiskustannukset kanadalaiselle yhteiskunnalle ovat arviolta 1,2–4,7 miljoonaa dollaria, mikä on 18 miljardia dollaria kaikissa FXS-tapauksissa. FXS:ään ei ole parannuskeinoa, sillä kaikki tähän mennessä tehdyt kliiniset tutkimukset ovat epäonnistuneet. FXS johtuu Fragile X -psyykkisen retardation proteiinin (FMR1) geenin transkription hiljentymisestä, mikä tekee FXS:stä yksinkertaisen mallin ASD:n ja ID:n patofysiologisten mekanismien tutkimiseen. Näistä hermosolujen yliherkkyys tunnustetaan suurelta osin FXS:n ydinvajeeksi ja kriittiseksi terapeuttiseksi kohteeksi häiriölle. Käyttämällä transkraniaalista magneettista stimulaatiota (TMS) FXS-potilailla, tiimimme tarjosi ensimmäiset suorat todisteet gammaaminovoihappo (GABA) reseptori a (GABAa) toimintahäiriöistä ihmisillä, joilla on tämä sairaus, ja osoitti, että tämä estovaje liittyy aivokuoren yliherkkyyteen (PMID) : 31748507). Samanaikaiset todisteet viittaavat siihen, että endokannabinoidijärjestelmän (eCB) stimulointi kannabidiolin (CBD) antamisella voi lisätä GABAergisen toiminnan säätelyä ja korjata estovajeita, joiden oletetaan olevan vastuussa FXS:n neuropsykiatrisesta fenotyypistä. CBD:n on osoitettu lisäävän GABA-pitoisuutta terveiden yksilöiden aivoissa, mikä voi auttaa korjaamaan FXS:ssä tyypillistä yliherkkyyttä. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on siis määrittää eCB-järjestelmän terapeuttinen potentiaali FXS:lle mittaamalla suun kautta annetun CBD:n vaikutukset FXS-potilaiden pääasialliseen inhiboivaan välittäjäainejärjestelmään ja kliinisen fenotyypin vakavuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
        • Rekrytointi
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Puhelinnumero: 819-346-1110
        • Päätutkija:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FXS:n molekyylidiagnoosi
  • Ikä 7-40 vuotta mukaan lukien
  • ABC-C kokonaispistemäärä > 20
  • Jopa 3 psykoaktiivista lääkettä
  • Ei terapeuttisia muutoksia viimeisen 3 kuukauden aikana

Poissulkemiskriteerit:

  • Valproiinihapon ottaminen
  • Klobatsaamin ottaminen
  • Maksahäiriöt historiassa
  • aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT), > 3 kertaa viitearvot
  • Bilirubiini > 2 kertaa vertailuarvot
  • Absoluuttinen vasta-aihe TMS:n ja MRI:n käytölle (esim. metallin esiintyminen kehossa), katsotaan myös poissulkemiskriteeriksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CBD ensin
Osallistujat aloittavat CBD:llä stimuloidakseen eCB:tä 12 viikon ajan, käyvät läpi 8 viikon pesujakson ja saavat sitten 12 viikon lumelääkettä.
Lääke: CBD-oraaliliuos
Osallistujat aloittavat oraalisella CBD-annoksella 5 mg/kg/vrk kahden viikon ajan ja nostavat sitten annokseen 10 mg/kg/vrk.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat annoksen lumelääkettä, joka koostuu CBD:n inaktiivisista ainesosista ja jonka tilavuus on sama kuin CBD-oraaliliuos.
Kokeellinen: Placebo ensin
Osallistujat aloittavat lumelääkkeellä 12 viikon ajan, käyvät läpi 8 viikon pesujakson ja saavat sitten 12 viikon CBD:n stimuloidakseen eCB-järjestelmää.
Lääke: CBD-oraaliliuos
Osallistujat aloittavat oraalisella CBD-annoksella 5 mg/kg/vrk kahden viikon ajan ja nostavat sitten annokseen 10 mg/kg/vrk.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat annoksen lumelääkettä, joka koostuu CBD:n inaktiivisista ainesosista ja jonka tilavuus on sama kuin CBD-oraaliliuos.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oraalisen CBD-liuoksen ahdistuksen vaikutus.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Omaishoitajat suorittavat Ahdistuneisuus-, Masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS). ADAMS koostuu 29 kohdasta 4 pisteen asteikolla 0 (käyttäytymistä ei ole esiintynyt tai se ei ole ongelma) 3:een (käyttäytymistä esiintyy paljon tai se on vakava ongelma). Se arvioi tunnehäiriöitä viidellä ulottuvuudella: mania/hyperaktiivisuus, masentunut mieliala, sosiaalinen välttäminen, yleinen ahdistuneisuus ja pakkomielteinen käyttäytyminen.
Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Oraalisen CBD-liuoksen vaikutus häiritsevään käyttäytymiseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa

Omaishoitajat täyttävät poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistan-Community Fragile-X (ABC-C FX). ABC-C FX:ssä on 55 kohdetta, ja se on jaettu tutkimaan kuutta alialuetta: ärtyneisyys, yliaktiivisuus, letargia/vieroittautuminen, stereotypia, sopimaton puhe ja sosiaalinen välttäminen. Korkeammat pisteet heijastavat korkeampaa poikkeavaa käyttäytymistä.

ABC-C FX:tä pidetään kultaisena standardina arvioitaessa käyttäytymismuutoksia FXS:n kliinisissä tutkimuksissa.
Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Oraalisen CBD-liuoksen vaikutus käyttäytymisen estoon
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Osallistujat suorittavat NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker Task -tehtävän, FXS:ssä validoidun käyttäytymisen estotehtävän. Globaalit pisteet vaihtelevat välillä 0–10, ja ne määritellään algoritmisesti tarkkuuden ja reaktioajan perusteella. Korkeammat pisteet heijastavat parempaa suorituskykyä.
Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oraalisen CBD-liuoksen vaikutus intrakortikaaliseen estoon
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
TMS:stä johdettu intrakortikaalisen eston mitta: Huipusta huippuun moottorin herättämän potentiaalin (MEP) amplitudin laskun aste, joka on indusoitu hoitavan ärsykkeen (asetettu 70 %:iin lepomotorisen kynnysarvon) antamisella 2–4 ​​ms ennen testiä ärsyke (stimulaation intensiteetti, joka vaaditaan 1 millivoltin (mV) MEP:n tuottamiseen, noin 120 % lepomotorisen kynnyksen arvosta)
Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Oraalisen CBD-liuoksen vaikutus aivokuorensisäiseen helpotukseen
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Transkraniaalinen magneettistimulaatio (TMS) - johdettu intrakortikaalisen fasilitoinnin mitta: Huipusta huippuun moottorin herättämän potentiaalin (MEP) amplitudin lisääntymisaste, joka aiheutuu ehdollistavan ärsykkeen antamisesta (asetettu 80 %:iin lepomotorisen kynnyksen arvosta) 12- 24 ms ennen testiärsytystä (stimulaation intensiteetti, joka vaaditaan 1 mV:n MEP:n tuottamiseksi, noin 120 % lepomotorisesta kynnyksestä).
Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Oraalisen CBD-liuoksen vaikutus
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa
Arvio GABA-pitoisuuksista aivoissa magneettiresonanssispektroskopialla
Lähtötilanteessa 12 viikkoa, 20 viikkoa ja 32 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Université de Sherbrooke

Yhteistyökumppanit

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Muu tunniste: Health Canada)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa