Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A cannabidiol hatása a szorongásra és a GABAerg funkcióra Fragile-X szindrómában szenvedő egyéneknél (CANAX)

2024. június 10. frissítette: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Ez a tanulmány az endokannabinoid (eCB) rendszer terápiás relevanciájára összpontosít a Fragile-X szindróma (FXS) kezelésében, amely az autizmus spektrumzavar (ASD) elsődleges örökletes oka. A legtöbb FXS-ben szenvedő személy közepesen súlyos vagy súlyos értelmi fogyatékos (ID), és a gondozókat főként az agresszív viselkedés és a szorongásos problémák aggasztják. Mivel az FXS egyének normális élettartamúak, a kanadai társadalom számára egyetlen eset teljes élettartamra szóló költsége 1,2–4,7 millió dollárra becsülhető, ami az összes FXS-eset esetében eléri a 18 milliárd dollárt. Az FXS-re nincs gyógymód, mivel az összes eddigi klinikai vizsgálat sikertelen volt. Az FXS-t a Fragile X mentális retardációs fehérje (FMR1) gén transzkripciós elnémítása okozza, így az FXS egyszerű modell az ASD és ID patofiziológiai mechanizmusok tanulmányozására. Ezek közül a neuronális túlingerlékenység nagyrészt az FXS alapvető hiányosságaként ismert, és a rendellenesség kritikus terápiás célpontja. FXS-betegeknél végzett transzkraniális mágneses stimuláció (TMS) alkalmazásával csapatunk az első közvetlen bizonyítékot szolgáltatta a gamma-amino-vajsav (GABA) receptor a (GABAa) működési zavarára ebben a betegségben szenvedő emberekben, és kimutatta, hogy ez a gátló hiány összefüggésben áll a kérgi túlingerlékenységgel (PMID). : 31748507). Egyidejű bizonyítékok arra utalnak, hogy az endokannabinoid (eCB) rendszer stimulálása kannabidiol (CBD) adásával felerősítheti a GABAerg funkciót, és kijavíthatja az FXS neuropszichiátriai fenotípusáért feltehetően felelős gátló hiányokat. Kimutatták, hogy a CBD növeli a GABA-koncentráció szintjét az egészséges egyének agyában, ami segíthet kijavítani az FXS-ben jellemzően előforduló túlzott izgatottságot. Így ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza az eCB-rendszer FXS-re vonatkozó terápiás potenciálját, mérve az orális CBD beadásnak az FXS-betegek fő gátló neurotranszmitter rendszerére gyakorolt ​​hatását, valamint a klinikai fenotípus súlyosságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az FXS molekuláris diagnosztikája
  • 7-40 éves korig
  • Összesített ABC-C pontszám > 20
  • Legfeljebb 3 pszichoaktív szer szedése
  • Nem történt terápiás változás az elmúlt 3 hónapban

Kizárási kritériumok:

  • Valproinsav bevétele
  • Klobazam szedése
  • Májproblémák anamnézisében
  • aszpartát aminotranszferáz (AST) vagy alanin transzamináz (ALT), több mint háromszorosa a referenciaértékeknek
  • Bilirubin > a referenciaértékek kétszerese
  • A TMS és az MRI használatának abszolút ellenjavallata (pl. fém jelenléte a szervezetben), szintén kizárási feltételnek minősül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Először a CBD
A résztvevők CBD-vel kezdik, hogy 12 héten át stimulálják az eCB-t, majd 8 hetes kiürülési perióduson esnek át, majd 12 hetes placebót kapnak.
Drog: CBD belsőleges oldat
A résztvevők 5 mg/ttkg/nap orális CBD-dózissal kezdik két hétig, majd 10 mg/kg/napra emelik.
Drog: Placebo
A résztvevők egy adag placebót kapnak, amely a CBD inaktív összetevőiből áll, és ugyanolyan térfogatú, mint a CBD belsőleges oldaté.
Kísérleti: Először a placebo
A résztvevők 12 hétig placebóval kezdik, majd 8 hetes kimosási időszakon mennek keresztül, majd 12 hetes CBD-t kapnak az eCB-rendszer stimulálására.
Drog: CBD belsőleges oldat
A résztvevők 5 mg/ttkg/nap orális CBD-dózissal kezdik két hétig, majd 10 mg/kg/napra emelik.
Drog: Placebo
A résztvevők egy adag placebót kapnak, amely a CBD inaktív összetevőiből áll, és ugyanolyan térfogatú, mint a CBD belsőleges oldaté.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orális CBD-oldat szorongásának hatása.
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
A gondozók elvégzik a szorongás, depresszió és hangulati skálát (ADAMS). Az ADAMS 29 tételből áll egy 4 fokú skálán, 0-tól (a viselkedés nem fordult elő, vagy nem jelent problémát) 3-ig (a viselkedés gyakran előfordul, vagy súlyos probléma). Öt dimenzió mentén értékeli az érzelmi zavarokat: mánia/hiperaktivitás, depressziós hangulat, szociális elkerülés, általános szorongás és rögeszmés viselkedés.
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása a zavaró viselkedésre
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét

A gondozók kitöltik az Aberrant Behavior Checklist-Community Fragile-X (ABC-C FX) című dokumentumot. Az ABC-C FX 55 elemből áll, és 6 aldomainre oszlik: ingerlékenység, hiperaktivitás, letargia/visszahúzódás, sztereotípia, nem megfelelő beszéd és társadalmi kerülés. A magasabb pontszámok magasabb rendellenes viselkedést tükröznek.

Az ABC-C FX az FXS-ben végzett klinikai vizsgálatok során a viselkedési változások értékelésének aranystandardja.
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása a viselkedésgátlásra
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
A résztvevők teljesítik a NIH Toolbox Kognitív Akkumulátor Flanker feladatot, amely egy FXS-ben validált viselkedésgátlási feladat. A globális pontszámok 0-tól 10-ig terjednek, és algoritmikusan határozzák meg a pontosság és a reakcióidő alapján. A magasabb pontszámok jobb teljesítményt tükröznek.
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orális CBD-oldat hatása az intrakortikális gátlásra
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az intrakortikális gátlás TMS-ből származó mértéke: A csúcstól csúcsig tartó motoros kiváltott potenciál (MEP) amplitúdójának csökkenésének mértéke, amelyet kondicionáló inger (a nyugalmi motoros küszöb 70%-ára állítva) adásával indukálnak 2-4 ms-mal a teszt előtt. inger (az 1 millivolt (mV) MEP előállításához szükséges stimulációs intenzitás, amely a nyugalmi motoros küszöb körülbelül 120%-a)
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása az intrakortikális facilitációra
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Transcranialis mágneses stimuláció (TMS) - az intrakortikális facilitáció származtatott mértéke: A csúcstól csúcsig motoros kiváltott potenciál (MEP) amplitúdójának növekedési foka, amelyet kondicionáló inger adásával indukál (a nyugalmi motoros küszöb 80%-ára állítva) 12- 24 ms-mal a tesztinger előtt (az 1 mV-os MEP előállításához szükséges stimulációs intenzitás, amely a nyugalmi motoros küszöb körülbelül 120%-a).
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása a
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
A GABA koncentrációjának becslése az agyban mágneses rezonancia spektroszkópiával
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Université de Sherbrooke

Együttműködők

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. július 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 7.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. június 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Egyéb azonosító: Health Canada)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Klinikai vizsgálatok a CBD belsőleges oldat

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel