Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A cannabidiol hatása a szorongásra és a GABAerg funkcióra Fragile-X szindrómában szenvedő egyéneknél (CANAX)

2026. augusztus 25. frissítette: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Ez a tanulmány az endokannabinoid (eCB) rendszer terápiás relevanciájára összpontosít a Fragile-X szindróma (FXS) kezelésében, amely az autizmus spektrumzavar (ASD) elsődleges örökletes oka. A legtöbb FXS-ben szenvedő személy közepesen súlyos vagy súlyos értelmi fogyatékos (ID), és a gondozókat főként az agresszív viselkedés és a szorongásos problémák aggasztják. Mivel az FXS egyének normális élettartamúak, a kanadai társadalom számára egyetlen eset teljes élettartamra szóló költsége 1,2–4,7 millió dollárra becsülhető, ami az összes FXS-eset esetében eléri a 18 milliárd dollárt. Az FXS-re nincs gyógymód, mivel az összes eddigi klinikai vizsgálat sikertelen volt. Az FXS-t a Fragile X mentális retardációs fehérje (FMR1) gén transzkripciós elnémítása okozza, így az FXS egyszerű modell az ASD és ID patofiziológiai mechanizmusok tanulmányozására. Ezek közül a neuronális túlingerlékenység nagyrészt az FXS alapvető hiányosságaként ismert, és a rendellenesség kritikus terápiás célpontja. FXS-betegeknél végzett transzkraniális mágneses stimuláció (TMS) alkalmazásával csapatunk az első közvetlen bizonyítékot szolgáltatta a gamma-amino-vajsav (GABA) receptor a (GABAa) működési zavarára ebben a betegségben szenvedő emberekben, és kimutatta, hogy ez a gátló hiány összefüggésben áll a kérgi túlingerlékenységgel (PMID). : 31748507). Egyidejű bizonyítékok arra utalnak, hogy az endokannabinoid (eCB) rendszer stimulálása kannabidiol (CBD) adásával felerősítheti a GABAerg funkciót, és kijavíthatja az FXS neuropszichiátriai fenotípusáért feltehetően felelős gátló hiányokat. Kimutatták, hogy a CBD növeli a GABA-koncentráció szintjét az egészséges egyének agyában, ami segíthet kijavítani az FXS-ben jellemzően előforduló túlzott izgatottságot. Így ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy meghatározza az eCB-rendszer FXS-re vonatkozó terápiás potenciálját, mérve az orális CBD beadásnak az FXS-betegek fő gátló neurotranszmitter rendszerére gyakorolt ​​hatását, valamint a klinikai fenotípus súlyosságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H5N4
        • Toborzás
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Telefonszám: 819-346-1110
        • Kutatásvezető:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az FXS molekuláris diagnosztikája
  • 7-40 éves korig
  • Összesített ABC-C pontszám > 20
  • Legfeljebb 3 pszichoaktív szer szedése
  • Nem történt terápiás változás az elmúlt 3 hónapban

Kizárási kritériumok:

  • Valproinsav bevétele
  • Klobazam szedése
  • Májproblémák anamnézisében
  • aszpartát aminotranszferáz (AST) vagy alanin transzamináz (ALT), több mint háromszorosa a referenciaértékeknek
  • Bilirubin > a referenciaértékek kétszerese
  • A TMS és az MRI használatának abszolút ellenjavallata (pl. fém jelenléte a szervezetben), szintén kizárási feltételnek minősül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Először a CBD
A résztvevők CBD-vel kezdik, hogy 12 héten át stimulálják az eCB-t, majd 8 hetes kiürülési perióduson esnek át, majd 12 hetes placebót kapnak.
Drog: CBD belsőleges oldat
A résztvevők 5 mg/ttkg/nap orális CBD-dózissal kezdik két hétig, majd 10 mg/kg/napra emelik.
Drog: Placebo
A résztvevők egy adag placebót kapnak, amely a CBD inaktív összetevőiből áll, és ugyanolyan térfogatú, mint a CBD belsőleges oldaté.
Kísérleti: Először a placebo
A résztvevők 12 hétig placebóval kezdik, majd 8 hetes kimosási időszakon mennek keresztül, majd 12 hetes CBD-t kapnak az eCB-rendszer stimulálására.
Drog: CBD belsőleges oldat
A résztvevők 5 mg/ttkg/nap orális CBD-dózissal kezdik két hétig, majd 10 mg/kg/napra emelik.
Drog: Placebo
A résztvevők egy adag placebót kapnak, amely a CBD inaktív összetevőiből áll, és ugyanolyan térfogatú, mint a CBD belsőleges oldaté.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orális CBD-oldat szorongásának hatása.
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
A gondozók elvégzik a szorongás, depresszió és hangulati skálát (ADAMS). Az ADAMS 29 tételből áll egy 4 fokú skálán, 0-tól (a viselkedés nem fordult elő, vagy nem jelent problémát) 3-ig (a viselkedés gyakran előfordul, vagy súlyos probléma). Öt dimenzió mentén értékeli az érzelmi zavarokat: mánia/hiperaktivitás, depressziós hangulat, szociális elkerülés, általános szorongás és rögeszmés viselkedés.
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása a zavaró viselkedésre
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét

A gondozók kitöltik az Aberrant Behavior Checklist-Community Fragile-X (ABC-C FX) című dokumentumot. Az ABC-C FX 55 elemből áll, és 6 aldomainre oszlik: ingerlékenység, hiperaktivitás, letargia/visszahúzódás, sztereotípia, nem megfelelő beszéd és társadalmi kerülés. A magasabb pontszámok magasabb rendellenes viselkedést tükröznek.

Az ABC-C FX az FXS-ben végzett klinikai vizsgálatok során a viselkedési változások értékelésének aranystandardja.
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása a viselkedésgátlásra
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
A résztvevők teljesítik a NIH Toolbox Kognitív Akkumulátor Flanker feladatot, amely egy FXS-ben validált viselkedésgátlási feladat. A globális pontszámok 0-tól 10-ig terjednek, és algoritmikusan határozzák meg a pontosság és a reakcióidő alapján. A magasabb pontszámok jobb teljesítményt tükröznek.
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az orális CBD-oldat hatása az intrakortikális gátlásra
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az intrakortikális gátlás TMS-ből származó mértéke: A csúcstól csúcsig tartó motoros kiváltott potenciál (MEP) amplitúdójának csökkenésének mértéke, amelyet kondicionáló inger (a nyugalmi motoros küszöb 70%-ára állítva) adásával indukálnak 2-4 ms-mal a teszt előtt. inger (az 1 millivolt (mV) MEP előállításához szükséges stimulációs intenzitás, amely a nyugalmi motoros küszöb körülbelül 120%-a)
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása az intrakortikális facilitációra
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Transcranialis mágneses stimuláció (TMS) - az intrakortikális facilitáció származtatott mértéke: A csúcstól csúcsig motoros kiváltott potenciál (MEP) amplitúdójának növekedési foka, amelyet kondicionáló inger adásával indukál (a nyugalmi motoros küszöb 80%-ára állítva) 12- 24 ms-mal a tesztinger előtt (az 1 mV-os MEP előállításához szükséges stimulációs intenzitás, amely a nyugalmi motoros küszöb körülbelül 120%-a).
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
Az orális CBD-oldat hatása a
Időkeret: Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét
A GABA koncentrációjának becslése az agyban mágneses rezonancia spektroszkópiával
Kiinduláskor 12 hét, 20 hét és 32 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Université de Sherbrooke

Együttműködők

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 7.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 25.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Egyéb azonosító: Health Canada)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel