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취약한 X 증후군(Fragile-X Syndrome) 환자의 불안 및 GABA성 기능에 대한 CANnabidiol의 효과 (CANAX)

2025년 2월 13일 업데이트: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
이 연구는 자폐 스펙트럼 장애(ASD)의 주요 유전 원인인 Fragile-X 증후군(FXS)의 치료를 위한 체내칸나비노이드(eCB) 시스템의 치료 관련성에 중점을 두고 있습니다. FXS를 가진 대부분의 개인은 중등도에서 중증의 지적 장애(ID)를 가지고 있으며 간병인은 주로 공격적인 행동과 불안 문제에 관심이 있습니다. FXS 개인은 정상적인 수명을 갖고 있기 때문에 캐나다 사회의 단일 사례에 대한 전체 평생 비용은 120만 ~ 470만 달러로 추산되며 모든 FXS 사례의 경우 180억 달러에 이릅니다. 지금까지 모든 임상 시험이 실패했기 때문에 FXS에 대한 치료법은 없습니다. FXS는 FMR1(Fragile X 정신 지체 단백질) 유전자의 전사 침묵으로 인해 발생하므로 FXS는 ASD 및 ID 병태생리학적 메커니즘을 연구하기 위한 간단한 모델이 됩니다. 그중 신경세포의 과흥분성은 FXS의 핵심 결핍이자 이 장애의 중요한 치료 목표로 주로 인식됩니다. FXS 환자에게 경두개 자기 자극(TMS)을 사용하여 우리 팀은 이 장애가 있는 인간의 감마-아미노부티르산(GABA) 수용체 α(GABAa) 기능 장애에 대한 최초의 직접적인 증거를 제공했으며 이 억제 적 결핍이 피질 과흥분성(PMID)과 연관되어 있음을 보여주었습니다. : 31748507). 동시 증거에 따르면 칸나비디올(CBD) 투여로 체내칸나비노이드(eCB) 시스템을 자극하면 GABA성 기능을 상향 조절할 수 있고 FXS의 신경정신병적 표현형의 원인으로 추정되는 억제 결핍을 교정할 수 있습니다. CBD는 건강한 개인의 뇌에서 GABA 농도 수준을 증가시키는 것으로 나타났으며, 이는 FXS에서 일반적으로 발견되는 과다흥분성을 교정하는 데 도움이 될 수 있습니다. 따라서 이 시험은 경구 CBD 투여가 FXS 환자의 주요 억제 신경전달물질 시스템에 미치는 영향과 임상 표현형의 중증도를 측정하여 FXS에 대한 eCB 시스템의 치료 잠재력을 정의하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • FXS의 분자진단
  • 7세부터 40세까지
  • 전체 ABC-C 점수 > 20
  • 최대 3가지 향정신성 약물 복용
  • 지난 3개월 동안 치료학적 변화가 없었습니다.

제외 기준:

  • 발프로산 복용
  • 클로바잠 복용
  • 간 문제의 역사
  • 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT), > 기준치의 3배
  • 빌리루빈 > 기준치의 2배
  • TMS 및 MRI 사용에 대한 절대 금기 사항(예: 신체에 금속이 존재하는 경우)도 제외 기준으로 간주됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CBD 우선
참가자는 CBD로 시작하여 12주 동안 eCB를 자극하고 8주간의 휴약 기간을 거친 후 12주간 위약을 투여받게 됩니다.
의약품: CBD 경구용 솔루션
참가자는 2주 동안 5mg/kg/일의 경구 CBD 용량으로 시작한 다음 10mg/kg/일로 증가합니다.
의약품: 위약
참가자는 CBD 경구 용액과 동일한 용량의 CBD 비활성 성분으로 구성된 위약을 투여받게 됩니다.
실험적: 위약 우선
참가자는 12주 동안 위약으로 시작하고, 8주간의 휴약 기간을 거친 후, eCB 시스템을 자극하기 위해 12주간의 CBD를 받게 됩니다.
의약품: CBD 경구용 솔루션
참가자는 2주 동안 5mg/kg/일의 경구 CBD 용량으로 시작한 다음 10mg/kg/일로 증가합니다.
의약품: 위약
참가자는 CBD 경구 용액과 동일한 용량의 CBD 비활성 성분으로 구성된 위약을 투여받게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
구강 CBD 솔루션 불안의 영향.
기간: 기준시점에서 12주, 20주, 32주
간병인은 불안, 우울증 및 기분 척도(ADAMS)를 작성하게 됩니다. ADAMS는 0점(행동이 발생하지 않았거나 문제가 되지 않음)부터 3점(행동이 많이 발생하거나 심각한 문제가 있음)까지 4점 척도의 29개 항목으로 구성되어 있습니다. 이 검사는 조증/과잉행동, 우울한 기분, 사회적 회피, 일반적인 불안, 강박적 행동 등 5가지 차원에 따라 정서 장애를 평가합니다.
기준시점에서 12주, 20주, 32주
파괴적인 행동에 대한 경구 CBD 솔루션의 영향
기간: 기준시점에서 12주, 20주, 32주

간병인은 이상 행동 체크리스트-커뮤니티 취약성-X(ABC-C FX)를 작성합니다. ABC-C FX는 55개 항목으로 구성되어 있으며 과민성, 과잉행동, 무기력/금단, 고정관념, 부적절한 언어, 사회적 회피 등 6개의 하위 영역을 탐구합니다. 점수가 높을수록 비정상적인 행동이 더 높다는 것을 반영합니다.

ABC-C FX는 FXS의 임상 시험에서 행동 변화를 평가하기 위한 최적의 표준으로 간주됩니다.
기준시점에서 12주, 20주, 32주
행동 억제에 대한 경구 CBD 솔루션의 영향
기간: 기준시점에서 12주, 20주, 32주
참가자는 FXS에서 검증된 행동 억제 작업인 NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker Task를 완료하게 됩니다. 전체 점수 범위는 0에서 10까지이며 정확도와 반응 시간을 사용하여 알고리즘적으로 정의됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다.
기준시점에서 12주, 20주, 32주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
경구용 CBD 용액이 피질내 억제에 미치는 영향
기간: 기준시점에서 12주, 20주, 32주
TMS 기반 피질 내 억제 측정: 테스트 2~4ms 전에 조절 자극(휴식 운동 역치의 70%로 설정)을 투여하여 유도된 피크 간 운동 유발 전위(MEP) 진폭의 감소 정도 자극(1밀리볼트(mV)의 MEP를 생성하는 데 필요한 자극 강도, 휴식 운동 역치의 약 120%)
기준시점에서 12주, 20주, 32주
피질 내 촉진에 대한 경구 CBD 솔루션의 영향
기간: 기준시점에서 12주, 20주, 32주
경두개 자기 자극(TMS) - 피질 내 촉진의 파생 측정: 조절 자극(휴식 운동 역치의 80%로 설정) 투여에 의해 유도된 피크 간 운동 유발 전위(MEP) 진폭의 증가 정도 12- 테스트 자극 24ms 전(1mV의 MEP를 생성하는 데 필요한 자극 강도, 휴식 모터 임계값의 약 120%).
기준시점에서 12주, 20주, 32주
경구용 CBD 솔루션이 다음에 미치는 영향
기간: 기준시점에서 12주, 20주, 32주
자기공명 분광법을 이용한 뇌의 GABA 농도 추정
기준시점에서 12주, 20주, 32주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Université de Sherbrooke

협력자

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2025년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 7일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 2월 13일

마지막으로 확인됨

2025년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (기타 보조금/기금 번호: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (기타 식별자: Health Canada)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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