Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ CANnabidiolu na stany lękowe i funkcje GABAergiczne u osób z zespołem łamliwego chromosomu X (CANAX)

13 lutego 2025 zaktualizowane przez: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Badanie to skupia się na terapeutycznym znaczeniu układu endokannabinoidowego (eCB) w leczeniu zespołu łamliwego chromosomu X (FXS), głównej dziedzicznej przyczyny zaburzeń ze spektrum autyzmu (ASD). Większość osób z FXS ma umiarkowaną lub ciężką niepełnosprawność intelektualną (ID), a opiekunowie martwią się głównie agresywnym zachowaniem i problemami lękowymi. Ponieważ osoby z FXS mają normalną długość życia, całkowity koszt pojedynczego przypadku dla społeczeństwa kanadyjskiego w ciągu całego życia szacuje się na 1,2–4,7 mln dolarów, osiągając 18 miliardów dolarów w przypadku wszystkich przypadków FXS. Nie ma lekarstwa na FXS, ponieważ wszystkie dotychczasowe badania kliniczne zakończyły się niepowodzeniem. FXS jest spowodowany wyciszeniem transkrypcji genu białka upośledzenia umysłowego Fragile X (FMR1), co czyni FXS prostym modelem do badania mechanizmów patofizjologicznych ASD i ID. Spośród nich nadpobudliwość neuronalna jest w dużej mierze uznawana za podstawowy deficyt FXS i krytyczny cel terapeutyczny tego zaburzenia. Stosując przezczaszkową stymulację magnetyczną (TMS) u pacjentów z FXS, nasz zespół dostarczył pierwszego bezpośredniego dowodu na dysfunkcję receptora a (GABAa) kwasu gamma-aminomasłowego (GABA) u ludzi z tym zaburzeniem i wykazał, że ten deficyt hamowania jest powiązany z nadpobudliwością korową (PMID : 31748507). Równoczesne dowody sugerują, że stymulacja układu endokannabinoidowego (eCB) poprzez podawanie kannabidiolu (CBD) może zwiększyć funkcję GABAergiczną i skorygować deficyty hamowania przypuszczalnie odpowiedzialne za fenotyp neuropsychiatryczny FXS. Wykazano, że CBD zwiększa poziom stężenia GABA w mózgach zdrowych osób, co może pomóc skorygować nadpobudliwość typową dla FXS. Zatem badanie to ma na celu określenie potencjału terapeutycznego systemu eCB dla FXS, poprzez pomiar wpływu doustnego podawania CBD na główny hamujący układ neuroprzekaźników pacjentów z FXS oraz nasilenie fenotypu klinicznego.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnostyka molekularna FXS
  • Wiek od 7 do 40 lat włącznie
  • Ogólny wynik ABC-C > 20
  • Zażywanie do 3 środków psychoaktywnych
  • Brak zmian w leczeniu przez ostatnie 3 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Przyjmowanie kwasu walproinowego
  • Biorąc klobazam
  • Historia problemów z wątrobą
  • aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub transaminaza alaninowa (ALT), > 3-krotność wartości referencyjnych
  • Bilirubina > 2-krotność wartości referencyjnych
  • Bezwzględne przeciwwskazanie do stosowania TMS i MRI (np. obecność metalu w organizmie) będzie również brane pod uwagę jako kryterium wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Najpierw CBD
Uczestnicy rozpoczną od CBD w celu stymulacji eCB przez 12 tygodni, następnie przejdą 8-tygodniowy okres wymywania, a następnie otrzymają 12-tygodniowe placebo.
Lek: Roztwór doustny CBD
Uczestnicy rozpoczną od doustnej dawki CBD wynoszącej 5 mg/kg/dzień przez dwa tygodnie, a następnie zwiększą ją do 10 mg/kg/dzień.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymają dawkę placebo złożoną z nieaktywnych składników CBD o tej samej objętości co Doustny Roztwór CBD.
Eksperymentalny: Najpierw placebo
Uczestnicy rozpoczną od placebo przez 12 tygodni, przejdą 8-tygodniowy okres wymywania, a następnie otrzymają 12-tygodniowy CBD w celu stymulacji systemu eCB.
Lek: Roztwór doustny CBD
Uczestnicy rozpoczną od doustnej dawki CBD wynoszącej 5 mg/kg/dzień przez dwa tygodnie, a następnie zwiększą ją do 10 mg/kg/dzień.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymają dawkę placebo złożoną z nieaktywnych składników CBD o tej samej objętości co Doustny Roztwór CBD.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ niepokoju związanego z doustnym roztworem CBD.
Ramy czasowe: Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Opiekunowie wypełnią Skalę Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS). Skala ADAMS składa się z 29 pozycji w 4-punktowej skali od 0 (zachowanie nie wystąpiło lub nie stanowi problemu) do 3 (zachowanie występuje często lub jest poważnym problemem). Ocenia zaburzenia emocjonalne w pięciu wymiarach: mania/nadpobudliwość, obniżony nastrój, unikanie kontaktów społecznych, ogólny niepokój i zachowania obsesyjne.
Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Wpływ doustnego roztworu CBD na destrukcyjne zachowania
Ramy czasowe: Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie

Opiekunowie wypełnią Listę kontrolną nieprawidłowych zachowań – Community Fragile-X (ABC-C FX). ABC-C FX składa się z 55 pozycji i jest podzielony na 6 poddomen: drażliwość, nadpobudliwość, letarg/wycofanie, stereotypia, niewłaściwa mowa i unikanie społeczne. Wyższe wyniki odzwierciedlają większą liczbę nieprawidłowych zachowań.

ABC-C FX jest uważany za złoty standard oceny zmian behawioralnych w badaniach klinicznych w FXS.
Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Wpływ doustnego roztworu CBD na hamowanie behawioralne
Ramy czasowe: Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Uczestnicy wykonają zadanie Flankera baterii poznawczej NIH Toolbox, zadanie hamowania behawioralnego zatwierdzone w FXS. Globalne wyniki wahają się od 0 do 10 i są definiowane algorytmicznie na podstawie dokładności i czasu reakcji. Wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą wydajność.
Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ doustnego roztworu CBD na hamowanie wewnątrzkorowe
Ramy czasowe: Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Wyprowadzona z TMS miara hamowania wewnątrzkorowego: stopień zmniejszenia szczytowej amplitudy motorycznego potencjału wywołanego (MEP) wywołanego podaniem bodźca kondycjonującego (ustawionego na 70% spoczynkowego progu motorycznego) 2–4 ms przed badaniem bodziec (intensywność stymulacji wymagana do wytworzenia MEP o wartości 1 miliwolta (mV), około 120% spoczynkowego progu motorycznego)
Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Wpływ doustnego roztworu CBD na usprawnienie wewnątrzkorowe
Ramy czasowe: Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Pochodząca z przezczaszkowej stymulacji magnetycznej (TMS) miara usprawniania wewnątrzkorowego: stopień wzrostu amplitudy motorycznego potencjału wywołanego (MEP) międzyszczytowego wywołanego przez podanie bodźca kondycjonującego (ustawionego na 80% spoczynkowego progu motorycznego) 12- 24 ms przed bodźcem testowym (intensywność stymulacji wymagana do wytworzenia MEP 1 mV, około 120% spoczynkowego progu motorycznego).
Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Wpływ doustnego roztworu CBD na
Ramy czasowe: Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie
Ocena stężenia GABA w mózgu na podstawie spektroskopii rezonansu magnetycznego
Na początku badania 12 tygodni, 20 tygodni i 32 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Université de Sherbrooke

Współpracownicy

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Inny numer grantu/finansowania: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Inny identyfikator: Health Canada)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na Roztwór doustny CBD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj