Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Efeito do CANabidiol na ansiedade e na função GABAérgica em indivíduos com síndrome do X-Frágil (CANAX)

25 de agosto de 2026 atualizado por: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Este estudo enfoca a relevância terapêutica do sistema endocanabinoide (eCB) para o tratamento da síndrome do X-frágil (SXF), a principal causa hereditária do transtorno do espectro do autismo (TEA). A maioria dos indivíduos com SXF tem deficiência intelectual (DI) moderada a grave, e os cuidadores estão principalmente preocupados com comportamento agressivo e problemas de ansiedade. Como os indivíduos de FXS têm uma expectativa de vida normal, o custo total de vida para a sociedade canadense de um único caso é estimado em US$ 1,2 a US$ 4,7 milhões, chegando a US$ 18 bilhões para todos os casos de FXS. Não há cura para a FXS, pois todos os ensaios clínicos até agora não tiveram sucesso. A FXS é causada pelo silenciamento transcricional do gene da proteína de retardo mental X Frágil (FMR1), tornando a FXS um modelo simples para estudar os mecanismos fisiopatológicos de TEA e DI. Destes, a hiperexcitabilidade neuronal é amplamente reconhecida como um déficit central na SXF e um alvo terapêutico crítico para o distúrbio. Usando estimulação magnética transcraniana (TMS) em pacientes com SXF, nossa equipe forneceu a primeira evidência direta de disfunções do receptor a do ácido gama-aminobutírico (GABA) (GABAa) em humanos com esse distúrbio e mostrou que esse déficit inibitório está ligado à hiperexcitabilidade cortical (PMID : 31748507). Linhas de evidência simultâneas sugerem que a estimulação do sistema endocanabinóide (eCB) com a administração de Canabidiol (CBD) poderia regular positivamente a função GABAérgica e corrigir déficits inibitórios supostamente responsáveis ​​pelo fenótipo neuropsiquiátrico da SXF. Foi demonstrado que o CBD aumenta os níveis de concentração de GABA no cérebro de indivíduos saudáveis, um efeito que poderia ajudar a corrigir a hiperexcitabilidade normalmente encontrada no FXS. Assim, este ensaio tem como objetivo definir o potencial terapêutico do sistema eCB para SXF, medindo os impactos da administração oral de CBD no principal sistema neurotransmissor inibitório de pacientes com SXF, e a gravidade do fenótipo clínico.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H5N4
        • Recrutamento
        • Universite de Sherbrooke, CHUS Research Center
        • Contato:
        • Contato:
          • Amanda Andrews, B.A.
          • Número de telefone: 819-346-1110
        • Investigador principal:
          • Jean-Francois Lepage, Ph.D.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico molecular de FXS
  • Idade de 7 a 40 anos inclusive
  • Pontuação geral ABC-C> 20
  • Tomar até 3 drogas psicoativas
  • Nenhuma mudança terapêutica nos últimos 3 meses

Critério de exclusão:

  • Tomando ácido valpróico
  • Tomando clobazam
  • História de problemas hepáticos
  • aspartato aminotransferase (AST) ou alanina transaminase (ALT), > 3 vezes os valores de referência
  • Bilirrubina > 2 vezes os valores de referência
  • Contra-indicação absoluta ao uso de TMS e ressonância magnética (por ex. presença de metal na carroceria), também será considerado critério de exclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: CDB primeiro
Os participantes começarão com CBD para estimular o eCB por 12 semanas, passarão por um período de eliminação de 8 semanas e depois receberão um placebo de 12 semanas.
Medicamento: Solução Oral CBD
Os participantes começarão com uma dose oral de CBD de 5 mg/kg/dia durante duas semanas e depois aumentarão para 10 mg/kg/dia.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberão uma dose de placebo composto pelos ingredientes inativos do CBD no mesmo volume da Solução Oral CBD.
Experimental: Placebo primeiro
Os participantes começarão com um placebo por 12 semanas, passarão por um período de eliminação de 8 semanas e depois receberão um CBD de 12 semanas para estimular o sistema eCB.
Medicamento: Solução Oral CBD
Os participantes começarão com uma dose oral de CBD de 5 mg/kg/dia durante duas semanas e depois aumentarão para 10 mg/kg/dia.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberão uma dose de placebo composto pelos ingredientes inativos do CBD no mesmo volume da Solução Oral CBD.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impacto da ansiedade da solução oral CBD.
Prazo: No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Os cuidadores preencherão a Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS). A ADAMS consiste em 29 itens em uma escala de 4 pontos, de 0 (o comportamento não ocorreu ou não é um problema) a 3 (o comportamento ocorre muito ou é um problema grave). Avalia distúrbios emocionais em cinco dimensões: mania/hiperatividade, humor deprimido, evitação social, ansiedade geral e comportamento obsessivo.
No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Impacto da solução Oral CBD no comportamento perturbador
Prazo: No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas

Os cuidadores preencherão a Lista de Verificação de Comportamento Aberrante-Comunidade Frágil-X (ABC-C FX). O ABC-C FX possui 55 itens e é subdividido em explora 6 subdomínios: irritabilidade, hiperatividade, letargia/retraimento, estereotipia, fala inadequada e evitação social. Pontuações mais altas refletem comportamento aberrante mais alto.

ABC-C FX é considerado o padrão ouro para avaliar mudanças comportamentais em ensaios clínicos em SXF.
No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Impacto da solução oral de CBD na inibição comportamental
Prazo: No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Os participantes irão completar a tarefa NIH Toolbox Cognitive Battery Flanker, uma tarefa de inibição comportamental validada em FXS. As pontuações globais variam de 0 a 10 e são definidas por algoritmos usando precisão e tempo de reação. Pontuações mais altas refletem melhor desempenho.
No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Impacto da solução oral de CBD na inibição intracortical
Prazo: No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Medida de inibição intracortical derivada de TMS: O grau de diminuição da amplitude do potencial evocado motor (MEP) pico a pico induzido pela administração de um estímulo de condicionamento (definido em 70% do limiar motor de repouso) 2-4 ms antes do teste estímulo (intensidade de estimulação necessária para produzir uma MEP de 1 milivolt (mV), aproximadamente 120% do limiar motor de repouso)
No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Impacto da solução Oral CBD na facilitação intracortical
Prazo: No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Medida derivada da estimulação magnética transcraniana (TMS) de facilitação intracortical: O grau de aumento da amplitude do potencial evocado motor (MEP) pico a pico induzido pela administração de um estímulo de condicionamento (definido em 80% do limiar motor de repouso) 12- 24 ms antes do estímulo de teste (intensidade de estimulação necessária para produzir uma PEmáx de 1 mV, aproximadamente 120% do limiar motor de repouso).
No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Impacto da solução oral de CBD em
Prazo: No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas
Estimativa das concentrações de GABA no cérebro a partir de espectroscopia de ressonância magnética
No início do estudo, 12 semanas, 20 semanas e 32 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Université de Sherbrooke

Colaboradores

Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
Centre de recherche du Centre hospitalier universitaire de Sherbrooke
Jazz Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de setembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

15 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2023-4527
  • 202010PJT-451514 (Número de outro subsídio/financiamento: Canadian Institutes of Health Research)
  • 275882 (Outro identificador: Health Canada)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever