ALS 患者的超高热量、脂肪饮食 (LIPCAL-ALS II)
2026年4月30日 更新者：Albert Christian Ludolph, Prof.、University of Ulm
超高热量、脂肪饮食 (UFD) 对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的疗效、安全性和耐受性
本研究旨在评估超高热量、脂肪饮食 (UFD) 与安慰剂相比对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者的疗效和耐受性。
研究概览
详细说明
ALS 是一种致命的神经退行性疾病，平均病程 2-4 年后，会导致自主神经支配的肌肉进行性麻痹，并因呼吸衰竭而死亡。本研究旨在通过针对代谢参数来提高 ALS 患者的生存率。 ALS 患者具有内在代谢亢进，表现为静息能量消耗增加，这显着导致体重减轻和恶病质。 体重减轻的程度是 ALS 患者生存的独立预后因素。 研究表明，采用高热量营养可以延长 ALS 小鼠的存活时间。 此外，ALS 患者的脂质代谢有明显的改变，各种研究表明高甘油三酯血清水平具有保护作用。
在前期研究 LIPCAL-ALS-I 中，这是一项随机、安慰剂对照、多中心试验，评估高热量脂肪饮食 (HCFD) 的影响，但忽略了主要终点（整个研究人群的生存率）。 然而，事后分析显示，HCFD (1) 使正常至快速进展患者（通过 ALS 功能评定量表修订版测量功能下降的患者）的生存率提高，体重减轻减少，高于基线中位数； p=0.02），（2）整个研究人群的功能衰退减慢（通过修订的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表测量）（p<0.0125），以及（3）作为预后指标的神经丝轻链（NfL）血清水平降低整个研究人群的生物标志物（p=0.0225）。
因此，本研究旨在通过在大量患者中应用与 LIPCAL-ALS I 相同的 1.5 倍剂量的干预措施来延长 ALS 患者的生存期，排除疾病进展缓慢的患者。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
392
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Johannes Dorst, Prof. Dr.
- 电话号码：+497311775285
- 邮箱：johannes.dorst@uni-ulm.de
学习地点
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Aachen、德国
- 尚未招聘
- RWTH Aachen
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接触：
- Robert Brunkhorst, Dr.
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Berlin、德国
- 招聘中
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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接触：
- André Maier, Dr.
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Bochum、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Bochum
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接触：
- Ute Weyen, Dr.
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Bonn、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Bonn
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接触：
- Patrick Weydt, Dr.
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Dresden、德国
- 尚未招聘
- Technical University Dresden
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接触：
- René Günther, Dr.
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Erlangen、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Erlangen
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接触：
- Jürgen Winkler, Prof. Dr.
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Essen、德国
- 尚未招聘
- Alfried Krupp Krankenhaus Essen
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接触：
- Torsten Grehl, Dr.
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Göttingen、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Göttingen
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接触：
- Jan C Koch, Dr.
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Halle、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Halle
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接触：
- Elena Schlapakow, Dr.
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Hanover、德国
- 尚未招聘
- Hannover Medical School
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接触：
- Susanne Petri, Prof. Dr.
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Jena、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Jena
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接触：
- Annekathrin Rödiger, Dr.
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Kassel、德国
- 尚未招聘
- DRK Clinic Kassel
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接触：
- Clemens Eickhoff, Dr.
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Kempten、德国
- 尚未招聘
- Klinikum Kempten
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接触：
- Elmar Pinkhardt, Dr.
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Leipzig、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Leipzig
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接触：
- Moritz Metelmann, Dr.
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Lübeck、德国
- 招聘中
- University Clinic Lübeck
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接触：
- Julian Großkreutz, Prof. Dr.
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Mannheim、德国
- 招聘中
- Diakonissenkrankenhaus Mannheim
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接触：
- Joachim Wolf, Dr.
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Munich、德国
- 尚未招聘
- Technical University Munich
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接触：
- Paul Lingor, Prof. Dr.
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Münster、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Münster
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接触：
- Matthias Böntert, Dr.
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Regensburg、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Regensburg
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接触：
- Zacharias Kohl, Dr.
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Rostock、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Rostock
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接触：
- Johannes Prudlo, Prof. Dr.
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首席研究员：
- Andreas Herrmann
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Ulm、德国
- 招聘中
- University of Ulm
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接触：
- Johannes Dorst, Prof. Dr.
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Wiesbaden、德国
- 招聘中
- DKD HELIOS Clinic Wiesbaden
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接触：
- Bertold Schrank, Dr.
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Würzburg、德国
- 尚未招聘
- University Clinic Würzburg
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接触：
- Daniel Zeller, Dr.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 El Escorial 标准修订版，可能、很可能（临床或实验室支持）或明确的肌萎缩侧索硬化症
- 疾病持续时间（首次出现麻痹或延髓症状）< 24 个月
- 根据以下公式，肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订后的丧失≥ 0.33分/月：（48 - 筛选访视时肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订得分）/（发病与筛选访视之间的月数）
- 年龄≥18岁。
- 连续接受稳定剂量的利鲁唑治疗，或纳入前最后 4 周未接受利鲁唑治疗
- 连续接受稳定剂量的依达拉奉治疗，或纳入前最后 4 周未接受依达拉奉治疗
- 连续使用稳定剂量的苯丁酸钠/牛磺二醇进行治疗，或者在纳入之前的最后 4 周内未使用苯丁酸钠/牛磺二醇进行治疗
- 能够彻底理解所提供的所有信息
- 根据良好临床实践的完整书面知情同意书
排除标准：
- 之前 4 周内参与过另一项涉及积极治疗的干预研究
- 气管切开术或持续永久呼吸机依赖（每天 >22 小时）
- 怀孕或哺乳
- 任何已知与运动神经元功能障碍相关的医疗状况，可能会混淆或掩盖 ALS 的诊断
- 存在任何可能干扰功能评估的伴随危及生命的疾病或损伤。
- 存在严重精神疾病或临床上明显的痴呆症的证据，无法对症状进行评估。
- 可能不合作或不遵守研究者评估的研究要求，或在紧急情况下无法联系到
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：超高热量脂肪饮食
超高热量、高脂肪、流质营养补充在正常食物摄入量的基础上每天口服4次35毫升，相当于每天+630大卡和+70克脂肪
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100% 脂肪（70 克），饱和脂肪酸 7.5 克，单不饱和脂肪酸 42.6 克，多不饱和脂肪酸 19.9 克，长链脂肪酸 100%，omega-6 与 omega-3 脂肪酸比例 5:1，蛋白质0克，碳水化合物0克，纤维0克
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂，液体营养补充剂，除了正常食物摄入量外，每天口服4次35毫升，相当于每天+50 kcal和+3.5g脂肪
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<5% fat (<3,5g), protein 0g, carbohydrates 0g, fiber 0g
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生存
大体时间：18个月
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从随机分组之日到死亡、气管切开术或永久持续通气之日的时间（每天 >22 小时）
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版
大体时间：18个月
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肌萎缩侧索硬化症功能评定量表每月变化修订版
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18个月
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Rasch 肌萎缩侧索硬化症总体残疾量表
大体时间：18个月
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Rasch 整体肌萎缩侧索硬化症残疾量表每月变化
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18个月
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个人生活质量
大体时间：18个月
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欧洲生活质量 5D 5L (EQ-5D-5L) 与基线相比的变化
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18个月
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肺活量缓慢
大体时间：18个月
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与基线相比慢肺活量的变化
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18个月
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生存
大体时间：6个月
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从随机分组之日到死亡、气管切开术或永久持续通气之日的时间（每天 >22 小时）
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6个月
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生存
大体时间：12个月
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从随机分组之日到死亡、气管切开术或永久持续通气之日的时间（每天 >22 小时）
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12个月
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死亡时间
大体时间：18个月
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从随机分组日期到死亡日期的时间
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18个月
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气管切开术时间
大体时间：18个月
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从随机分组日期到气管切开日期的时间
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18个月
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永久依赖持续呼吸机的时间
大体时间：18个月
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从随机分组之日到永久依赖连续呼吸机的时间（每天 >22 小时）
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18个月
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无通气辅助生存
大体时间：18个月
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从随机分组之日到实施机械通气的时间
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18个月
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体重指数
大体时间：18个月
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与基线相比体重指数的变化
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18个月
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营养委员会食欲问卷
大体时间：18个月
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营养委员会食欲问卷总分与基线相比的变化
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18个月
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神经丝轻链
大体时间：18个月
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与基线相比神经丝轻链血清水平的变化
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18个月
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饮食习惯
大体时间：18个月
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乌尔姆营养调查问卷与基线相比的变化；描述层面的质变（问卷没有总分）；该分数旨在检测饮食习惯的变化，并已用于前期研究 LIPCAL-ALS I（参见 doi：10.1002/ana.25661）。
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18个月
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肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订预测模型
大体时间：18个月
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观察到的和预测的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表下降之间的差异修订版（以每月损失的分数来衡量），基于预测模型，该模型根据神经丝轻链血清基线水平估计疾病进展
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18个月
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神经丝评估分数
大体时间：18个月
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基于神经丝评估评分观察到的存活率与预测存活率之间的差异，神经丝评估评分是基于神经丝轻链血清基线水平评估存活率的评分
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18个月
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清中微管相关蛋白2
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中微管相关蛋白 2 水平的变化
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18个月
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脑脊液中微管相关蛋白2
大体时间：18个月
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与基线相比，脑脊液中微管相关蛋白 2 水平的变化
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18个月
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血清中泛素羧基末端水解酶 L1
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中泛素羧基末端水解酶 L1 水平的变化
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18个月
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脑脊液中泛素羧基末端水解酶 L1
大体时间：18个月
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脑脊液中泛素羧基末端水解酶 L1 水平与基线相比的变化
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18个月
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血清中跨膜糖蛋白NMB
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中跨膜糖蛋白 NMB 水平的变化
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18个月
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脑脊液中跨膜糖蛋白NMB
大体时间：18个月
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与基线相比，脑脊液中跨膜糖蛋白 NMB 水平的变化
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18个月
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血清中的人软骨糖蛋白39
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中人软骨糖蛋白 39 水平的变化
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18个月
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脑脊液中的人软骨糖蛋白39
大体时间：18个月
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脑脊液中人软骨糖蛋白 39 水平与基线相比的变化
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18个月
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血清中的 SNAP-25
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中 SNAP-25 水平的变化
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18个月
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脑脊液中的 SNAP-25
大体时间：18个月
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与基线相比，脑脊液中 SNAP-25 水平的变化
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18个月
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血清中的β-突触核蛋白
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中 β-突触核蛋白水平的变化
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18个月
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脑脊液中的β-突触核蛋白
大体时间：18个月
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与基线相比，脑脊液中 β-突触核蛋白水平的变化
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18个月
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血清中的水通道蛋白-4
大体时间：18个月
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与基线相比，血清中水通道蛋白 4 水平的变化
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18个月
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脑脊液中的 Aquaporin-4
大体时间：18个月
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与基线相比，脑脊液中水通道蛋白 4 水平的变化
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18个月
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血清中胶质纤维酸性蛋白
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中胶质纤维酸性蛋白水平的变化
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12个月
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脑脊液中胶质纤维酸性蛋白
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中胶质原纤维酸性蛋白水平的变化
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12个月
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血清中骨髓细胞 1 表达的可溶性触发受体
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中骨髓细胞 1 水平表达的可溶性触发受体的变化
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12个月
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脑脊液中骨髓细胞 1 表达的可溶性触发受体
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中骨髓细胞 1 水平表达的可溶性触发受体的变化
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12个月
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血清中的 CC-趋化因子配体 2
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中 CC 趋化因子配体 2 水平的变化
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12个月
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脑脊液中的 CC-趋化因子配体 2
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中 CC 趋化因子配体 2 水平的变化
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12个月
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血清中白介素-1b
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 1b 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白介素-1b
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 1b 水平的变化
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12个月
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血清中白细胞介素2
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 2 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白介素-2
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 2 水平的变化
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12个月
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血清中白细胞介素4
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 4 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白细胞介素4
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 4 水平的变化
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12个月
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血清中白细胞介素6
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 6 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白细胞介素6
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 6 水平的变化
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12个月
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血清中白细胞介素10
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 10 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白细胞介素10
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 10 水平的变化
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12个月
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血清中白介素-12p70
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 12p70 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白介素-12p70
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 12p70 水平的变化
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12个月
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血清中白细胞介素17
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中白细胞介素 17 水平的变化
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12个月
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脑脊液中白细胞介素17
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中白细胞介素 17 水平的变化
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12个月
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血清中肿瘤坏死因子α
大体时间：12个月
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与基线相比，血清中肿瘤坏死因子α水平的变化
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12个月
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脑脊液中肿瘤坏死因子α
大体时间：12个月
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与基线相比，脑脊液中肿瘤坏死因子α水平的变化
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Johannes Dorst, Prof. Dr.、University of Ulm
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月1日
初级完成 (估计的)
2028年1月1日
研究完成 (估计的)
2028年1月1日
研究注册日期
首次提交
2024年2月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月19日
首次发布 (实际的)
2024年2月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月30日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- LIPCAL-ALS II 1.1
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在去除身份信息（文本、表格和图形）后，构成本文报告结果基础的个体参与者数据以及研究方案将可用。
IPD 共享时间框架
数据将在文章发表后 3 个月至 5 年内提供。
IPD 共享访问标准
数据将与提供方法上合理建议的研究人员共享。
将共享数据进行分析，以实现已批准提案中的目标。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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