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烟酰胺核苷 (NR) 治疗平滑肌功能障碍综合征 (SMDS) 中的烟雾病样脑血管疾病

2025年9月5日 更新者：Dianna M Milewicz、The University of Texas Health Science Center, Houston
本研究的目的是确定以建议剂量接受 NR 治疗的 SMDS 患者是否表现出主动脉葡萄糖摄取减少，确定 NR 治疗是否导致血液 NAD+ 和 NR 水平发生可测量的变化，确定治疗后主动脉测量值是否稳定。 NR 治疗并评估 NR 在 SMDS 患者中的安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

15

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 体重≥12公斤
  • 原生（未手术替代）升主动脉
  • 诊断患有 SMDS，并确认 ACTA2 突变破坏精氨酸 179
  • 尿妊娠试验阴性的女性
  • 必须同意在研究期间使用可接受的避孕方法，包括禁欲、屏障方法（隔膜或避孕套）、Depo-Provera 或口服避孕药

排除标准：

  • 接受手术用移植物替换动脉瘤或解剖的升主动脉和根主动脉组织的个体。
  • 损害患者参与研究能力的其他医疗状况。
  • 已知对烟酸或烟酰胺核苷过敏或敏感。
  • 之前八周内曾食用过烟酸或烟酰胺核苷补充剂。
  • 未能提供知情同意。
  • 在没有镇静的情况下无法耐受 PET/CT 成像和超声心动图。
  • 同时参与另一项干预试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗
药品：烟酰胺核苷 (NR)
参与者将根据体重每天一次随食物口服 NR，持续 60 天。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
收缩血的变化
大体时间：基线，8周
基线，8周
通过近红外光谱（NIRS）监测的头部倾斜表测试（HUTT）评估，大脑充氧和灌注的变化。
大体时间：基线，8周
基线，8周
NIH工具箱评估评估的认知功能的变化
大体时间：基线，8周
NIH工具箱评估评估了认知绩效的多个领域，包括执行功能，注意力，情节记忆，语言，处理速度和工作记忆。 单个测试评分合并为复合认知评分，并报告为年龄调整的T评分（平均= 50，SD = 10），其中较高的分数表明认知功能更好。
基线，8周
通过复合自主症状分数31（Compass-31）调查评估的自主症状的变化
大体时间：基线，8周
这是31个项目问卷，每个项目的评分从0（无症状）到100（最大症状负担），得分较高，表明更严重的自主性功能障碍。
基线，8周
头痛影响测试（HIT-6）问卷调查的头痛影响变化
大体时间：基线，8周
HIT-6问卷由6个问题组成，每个问题的得分从6（从未）得分为13（总是），总得分从36到78。 更高的分数表明头痛对生活质量的影响更大。
基线，8周
肺功能测试（PFT），包括肺活量测定法和肺部体积测量值
大体时间：基线，8周
基线，8周
通过超声心动图评估的主动脉直径变化
大体时间：基线，8周
基线，8周

次要结果测量

结果测量
大体时间
通过高效液相色谱 (HPLC) 测量全血中烟酰胺腺嘌呤二核苷酸 (NAD+) 水平的变化
大体时间：基线，8周
基线，8周
通过高效液相色谱 (HPLC) 测量全血中 NR 水平的变化
大体时间：基线，8周
基线，8周
安全性通过血液检查中显示药物毒性的参与者数量进行评估
大体时间：基线
基线
安全性通过血液检查中显示药物毒性的参与者数量进行评估
大体时间：研究结束（基线后 8 周）
研究结束（基线后 8 周）
根据完成研究的患者数量评估耐受性
大体时间：研究结束（基线后 8 周）
研究结束（基线后 8 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The University of Texas Health Science Center, Houston

调查人员

  • 首席研究员：Dianna Milewicz, MD, PhD、The University of Texas Health Science Center, Houston

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年3月6日

初级完成 (估计的)

2027年7月25日

研究完成 (估计的)

2027年7月25日

研究注册日期

首次提交

2024年2月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月19日

首次发布 (实际的)

2024年2月28日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年9月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年9月5日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HSC-MS-23-0332

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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