Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nikotinamid-ribozid (NR) a Moyamoya-szerű agyi érbetegség kezelésére simaizom-diszfunkciós szindróma (SMDS) esetén

2025. szeptember 5. frissítette: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a javasolt dózisban NR-vel kezelt SMDS-betegek csökkent glükózfelvételt mutatnak-e az aortában, hogy az NR-kezelés mérhető változást eredményez-e a vér NAD+ és NR szintjében, és hogy az aorta mérései stabilak-e NR-kezelést, valamint az NR biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelését SMDS-betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

15

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • testtömeg ≥ 12 kg
  • natív (nem műtéti úton pótolt) felszálló aorta
  • SMDS-t diagnosztizáltak, igazolt ACTA2 mutációval, amely megzavarja az arginint 179
  • nőknél negatív vizelet terhességi teszt
  • bele kell egyeznie az elfogadható fogamzásgátlási módszer alkalmazásába, beleértve az absztinenciát, a barrier módszert (rekeszizom vagy óvszer), a Depo-Proverát vagy az orális fogamzásgátlót a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan egyének, akiket műtéten estek át az aneurizmális vagy preparált felszálló és gyökér aortaszövet grafttal történő pótlására.
  • További egészségügyi állapotok, amelyek rontják a páciens azon képességét, hogy részt vegyen a vizsgálatban.
  • Ismert allergia vagy érzékenység niacinra vagy nikotinamid-ribozidra.
  • Niacin vagy nikotinamid-ribozid-kiegészítő korábbi fogyasztása az előző nyolc héten belül.
  • A tájékozott beleegyezés megadásának elmulasztása.
  • Képtelenség elviselni a PET/CT képalkotást és az echokardiográfiát szedáció nélkül.
  • Egyidejű részvétel egy másik intervenciós vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés
Drog: Nikotinamid-ribozid (NR)
A résztvevők 60 napon keresztül naponta egyszer, szájon át, étkezés közben veszik be a súlyalapú NR-adagjukat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a szisztolés vérben
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
Alapvonal, 8 hét
Az agyi oxigénellátás és a perfúzió változása, a head-up dőlés-tesztelés (HUTT) ​​értékelésével, közeli infravörös spektroszkópiával (NIRS).
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
Alapvonal, 8 hét
A kognitív funkció változása az NIH eszközkészlet értékelése szerint
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
Az NIH Toolbox értékelése a kognitív teljesítmény több doménjét értékeli, beleértve a végrehajtó funkciót, a figyelmet, az epizodikus memóriát, a nyelvet, a feldolgozási sebességet és a munkamemóriát. Az egyéni teszteredményeket összetett megismerési pontszámba kombinálják, és életkorhoz igazított T-pontszámként jelentik (átlag = 50, SD = 10), ahol a magasabb pontszámok jobb kognitív funkciót jeleznek.
Alapvonal, 8 hét
Az autonóm tünetek változása a kompozit autonóm tünetek pontszáma 31 (iránytű-31) felmérés szerint
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
Ez egy 31 tételes kérdőív, és mindegyiket 0 -tól (nincs tünet nélkül) 100 -ig (maximális tünetterhelés), a magasabb pontszámok a súlyosabb autonóm diszfunkciót jelzik.
Alapvonal, 8 hét
A fejfájás hatásainak változása a fejfájás-ütközési teszt (HIT-6) kérdőív segítségével
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
A HIT-6 kérdőív 6 kérdésből áll, mindegyik 6 (soha) 13-ig (mindig), az összes pontszám 36 és 78 között van. A magasabb pontszámok a fejfájás nagyobb hatását jelzik az életminőségre.
Alapvonal, 8 hét
Pulmonális funkciós tesztek (PFTS), beleértve a spirometriát és a tüdő térfogat mérését
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
Alapvonal, 8 hét
Az aorta átmérőjének változása az echokardiográfia alapján
Időkeret: Alapvonal, 8 hét
Alapvonal, 8 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nikotinamid-adenin-dinukleotid (NAD+) szintjének változása a teljes vérben nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC) mérve
Időkeret: Alapállapot, 8 hét
Alapállapot, 8 hét
A teljes vér NR-szintjének változása nagy teljesítményű folyadékkromatográfiával (HPLC) mérve
Időkeret: Alapállapot, 8 hét
Alapállapot, 8 hét
A biztonságot azon résztvevők száma alapján értékelték, akiknél a vérvizsgálat kimutatta a gyógyszer toxicitását
Időkeret: Alapvonal
Alapvonal
A biztonságot azon résztvevők száma alapján értékelték, akiknél a vérvizsgálat kimutatta a gyógyszer toxicitását
Időkeret: a vizsgálat vége (8 héttel a kiindulás után)
a vizsgálat vége (8 héttel a kiindulás után)
A tolerálhatóság a vizsgálatot befejező betegek számával mérve
Időkeret: a vizsgálat vége (8 héttel az alapvonal után)
a vizsgálat vége (8 héttel az alapvonal után)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. március 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. július 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. július 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. február 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 19.

Első közzététel (Tényleges)

2024. február 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. szeptember 5.

Utolsó ellenőrzés

2025. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HSC-MS-23-0332

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel