Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nikotinamid riboside (NR) k léčbě cerebrovaskulárního onemocnění podobného Moyamoya u syndromu dysfunkce hladkého svalstva (SMDS)

5. září 2025 aktualizováno: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Účelem této studie je zjistit, zda pacienti se SMDS léčení NR v navrhované dávce vykazují snížené vychytávání glukózy v aortě, určit, zda léčba NR vede k měřitelným změnám hladin NAD+ a NR v krvi, určit, zda jsou měření aorty stabilní po léčbu NR a vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost NR u pacientů se SMDS.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • tělesná hmotnost ≥ 12 kg
  • nativní (ne chirurgicky nahrazená) ascendentní aorta
  • s diagnózou SMDS s potvrzenou mutací ACTA2 narušující arginin 179
  • ženy s negativním těhotenským testem z moči
  • musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce, včetně abstinence, bariérové ​​metody (bránice nebo kondom), Depo-Provera nebo perorální antikoncepce po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří podstoupili operaci k nahrazení aneuryzmatické nebo disekované tkáně vzestupné a kořenové aorty štěpem.
  • Další zdravotní stavy, které zhoršují schopnost pacienta účastnit se studie.
  • Známá alergie nebo citlivost na niacin nebo nikotinamid ribosid.
  • Předchozí konzumace niacinu nebo nikotinamid ribosidového doplňku během předchozích osmi týdnů.
  • Neposkytnutí informovaného souhlasu.
  • Neschopnost tolerovat PET/CT zobrazení a echokardiografii bez sedace.
  • Souběžná účast v jiné intervenční studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Lék: Nikotinamid ribosid (NR)
Účastníci budou užívat dávku NR na základě hmotnosti jednou denně ústy s jídlem po dobu 60 dnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna systolické krve
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů
Změna mozkové oxygenace a perfúze, jak bylo hodnoceno testováním nakloněného stolu hlavy (HUTT) ​​s monitorováním téměř infračervené spektroskopie (NIRS).
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů
Změna kognitivní funkce, jak je hodnoceno posouzením nástrojů NIH
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Hodnocení NIH Toolbox vyhodnocuje více domén kognitivního výkonu včetně výkonné funkce, pozornosti, epizodické paměti, jazyka, rychlosti zpracování a pracovní paměti. Jednotlivé skóre testu se kombinuje do složeného skóre kognitivního skóre a uvádí se jako T-skóre přizpůsobené věkem (průměr = 50, SD = 10), kde vyšší skóre naznačuje lepší kognitivní funkci.
Základní linie, 8 týdnů
Změna autonomních příznaků, jak je hodnoceno průzkumem kompozitního autonomního symptomu 31 (Compass-31)
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Jedná se o dotazník 31 položek a každý je hodnocen od 0 (bez příznaků) do 100 (maximální zátěž symptomů), přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější autonomní dysfunkci.
Základní linie, 8 týdnů
Změna dopadu bolesti hlavy, jak je hodnoceno dotazníkem testu bolesti hlavy (HIT-6)
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Dotazník HIT-6 se skládá ze 6 otázek, z nichž každý byl skórován od 6 (nikdy) do 13 (vždy), s celkovým skóre v rozmezí od 36 do 78. Vyšší skóre naznačuje větší dopad bolesti hlavy na kvalitu života.
Základní linie, 8 týdnů
Testy plicních funkcí (PFT), včetně měření spirometrie a plic
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů
Změna průměru aorty, jak je hodnoceno echokardiografií
Časové okno: Základní linie, 8 týdnů
Základní linie, 8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna hladin nikotinamidadenindinukleotidu (NAD+) v plné krvi měřená vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC)
Časové okno: Výchozí stav, 8 týdnů
Výchozí stav, 8 týdnů
Změna hladin NR v plné krvi měřená vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC)
Časové okno: Výchozí stav, 8 týdnů
Výchozí stav, 8 týdnů
Bezpečnost hodnocená počtem účastníků, kteří vykazují toxicitu léku, jak je ukázáno v krvi
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Bezpečnost hodnocená počtem účastníků, kteří vykazují toxicitu léku, jak je ukázáno v krvi
Časové okno: konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)
konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)
Snášenlivost hodnocená počtem pacientů, kteří dokončili studii
Časové okno: konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)
konec studie (8 týdnů po výchozím stavu)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HSC-MS-23-0332

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nikotinamid ribosid (NR)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit