Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Никотинамидрибозид (NR) для лечения цереброваскулярных заболеваний, подобных Моямоя, при синдроме дисфункции гладких мышц (SMDS)

5 сентября 2025 г. обновлено: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Цель этого исследования — определить, проявляют ли пациенты с SMDS, получавшие NR в предлагаемой дозе, снижение поглощения глюкозы в аорте, определить, приводит ли лечение NR к измеримым изменениям уровней NAD+ и NR в крови, определить, стабильны ли измерения в аорте после лечение NR и оценить безопасность и переносимость NR у пациентов с SMDS.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

15

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: David R Murdock, MD
  • Номер телефона: (713) 500-6735
  • Электронная почта: David.R.Murdock@uth.tmc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Dianna M Milewicz, MD, PhD
  • Номер телефона: (713) 500-6725
  • Электронная почта: Dianna.M.Milewicz@uth.tmc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Контакт:
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • масса тела ≥ 12 кг
  • нативная (незамещенная хирургическим путем) восходящая аорта
  • диагностирован SMDS с подтвержденной мутацией ACTA2, разрушающей аргинин 179
  • женщины с отрицательным тестом на беременность в моче
  • должен согласиться использовать приемлемый метод контрацепции, включая воздержание, барьерный метод (диафрагма или презерватив), Депо-Провера или оральные контрацептивы, на время исследования

Критерий исключения:

  • Лица, перенесшие операцию по замене аневризмы или рассеченной восходящей и корневой ткани аорты трансплантатом.
  • Дополнительные медицинские состояния, ограничивающие возможность пациента участвовать в исследовании.
  • Известная аллергия или чувствительность к ниацину или никотинамидрибозиду.
  • Предварительное употребление ниацина или никотинамид-рибозида в течение предшествующих восьми недель.
  • Непредоставление информированного согласия.
  • Неспособность переносить ПЭТ/КТ и эхокардиографию без седации.
  • Одновременное участие в другом интервенционном исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уход
Лекарство: Никотинамидрибозид (NR)
Участники будут принимать дозу NR в зависимости от веса один раз в день внутрь во время еды в течение 60 дней.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение систолической крови
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель
Изменение кислорода и перфузии церебральной церебральной тестирования наклона наклона (HUTT) ​​с мониторингом спектроскопии ближней инфракрасной спектроскопии (NIRS).
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель
Изменение когнитивной функции, как оценено по оценке инструментов NIH
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Оценка инструментов NIH оценивает множество областей когнитивной эффективности, включая исполнительную функцию, внимание, эпизодическую память, язык, скорость обработки и рабочую память. Отдельные результаты тестов объединяются в составной балл познания и сообщаются как по поправки к возрасту T-показатели (среднее = 50, SD = 10), где более высокие оценки указывают на лучшую когнитивную функцию.
Базовый уровень, 8 недель
Изменение вегетативных симптомов, оцениваемые с помощью обследования композитного вегетативного симптома 31 (Compass-31)
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Это 31 вопросник предмета, и каждый оценивается от 0 (без симптомов) до 100 (максимальное бремя симптомов), причем более высокие оценки указывают на более тяжелую вегетативную дисфункцию.
Базовый уровень, 8 недель
Изменение воздействия головных болей, оцениваемое с помощью анкеты теста на воздействие головной боли (HIT-6)
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Анкета HIT-6 состоит из 6 вопросов, каждый из которых набрал от 6 (никогда) до 13 (всегда), с общим количеством баллов в диапазоне от 36 до 78. Более высокие оценки указывают на большее влияние головных болей на качество жизни.
Базовый уровень, 8 недель
Испытания на легочную функцию (PFT), включая спирометрию и объем легких
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель
Изменение диаметра аорты, как оценивается по эхокардиографии
Временное ограничение: Базовый уровень, 8 недель
Базовый уровень, 8 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение уровней никотинамидадениндинуклеотида (НАД+) в цельной крови, измеренное методом высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 8 недель
Исходный уровень, 8 недель
Изменение уровней NR в цельной крови, измеренное с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии (ВЭЖХ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 8 недель
Исходный уровень, 8 недель
Безопасность оценивается по количеству участников, у которых наблюдается токсичность препарата, как показано в анализе крови.
Временное ограничение: Базовый уровень
Базовый уровень
Безопасность оценивается по количеству участников, у которых наблюдается токсичность препарата, как показано в анализе крови.
Временное ограничение: конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)
конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)
Переносимость оценивается по количеству пациентов, завершивших исследование.
Временное ограничение: конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)
конец исследования (через 8 недель после исходного уровня)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The University of Texas Health Science Center, Houston

Следователи

  • Главный следователь: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

25 июля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

25 июля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

12 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HSC-MS-23-0332

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Никотинамидрибозид (NR)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mongolia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться