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Nicotinamide riboside (NR) per il trattamento della malattia cerebrovascolare simile a Moyamoya nella sindrome da disfunzione muscolare liscia (SMDS)

5 settembre 2025 aggiornato da: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Lo scopo di questo studio è determinare se i pazienti SMDS trattati con NR alla dose proposta presentano un ridotto assorbimento di glucosio nell'aorta, per determinare se il trattamento con NR determina cambiamenti misurabili dei livelli ematici di NAD+ e NR, per determinare se le misurazioni aortiche sono stabili dopo trattamento con NR e valutare la sicurezza e la tollerabilità della NR nei pazienti SMDS.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • peso corporeo ≥ 12 kg
  • aorta ascendente nativa (non sostituita chirurgicamente).
  • con diagnosi di SMDS con mutazione confermata di ACTA2 che altera l'arginina 179
  • donne con test di gravidanza sulle urine negativo
  • deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, inclusa l'astinenza, un metodo di barriera (diaframma o preservativo), Depo-Provera o un contraccettivo orale, per tutta la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • Individui che hanno subito un intervento chirurgico per sostituire il tessuto aortico ascendente e radicale aneurismatico o sezionato con un innesto.
  • Ulteriori condizioni mediche che compromettono la capacità del paziente di partecipare allo studio.
  • Allergia o sensibilità nota alla niacina o al riboside della nicotinamide.
  • Consumo precedente di integratore di riboside di niacina o nicotinamide nelle otto settimane precedenti.
  • Mancata prestazione del consenso informato.
  • Incapacità di tollerare l'imaging PET/TC e l'ecocardiografia senza sedazione.
  • Partecipazione simultanea a un altro studio di intervento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
Droga: Riboside di nicotinammide (NR)
I partecipanti assumeranno la loro dose di NR basata sul peso una volta al giorno per via orale con il cibo per 60 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel sangue sistolico
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
Basale, 8 settimane
Cambiamento dell'ossigenazione cerebrale e della perfusione come valutato dal test della tabella di inclinazione head-up (HUTT) ​​con monitoraggio della spettroscopia a infrarossi vicino (NIRS).
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
Basale, 8 settimane
Modifica della funzione cognitiva valutata dalla valutazione della cassetta degli attrezzi NIH
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
La valutazione della cassetta degli attrezzi NIH valuta più domini di prestazioni cognitive, tra cui funzione esecutiva, attenzione, memoria episodica, linguaggio, velocità di elaborazione e memoria di lavoro. I punteggi dei singoli test sono combinati in un punteggio cognitivo composito e riportati come punteggi T regolati per età (media = 50, SD = 10), dove punteggi più alti indicano una migliore funzione cognitiva.
Basale, 8 settimane
Cambiamento dei sintomi autonomi come valutato dal punteggio dei sintomi autonomi compositi 31 (Compass-31) Survey
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
Questo è un questionario di 31 articoli e ciascuno viene valutato da 0 (nessun sintomo) a 100 (carico di sintomo massimo), con punteggi più alti che indicano una disfunzione autonoma più grave.
Basale, 8 settimane
Modifica dell'impatto del mal di testa valutato dal questionario Test di impatto del mal di testa (HIT-6)
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
Il questionario HIT-6 è composto da 6 domande, ciascuna ha ottenuto un punteggio da 6 (mai) a 13 (sempre), con punteggi totali che vanno da 36 a 78. I punteggi più alti indicano un maggiore impatto del mal di testa sulla qualità della vita.
Basale, 8 settimane
Test della funzione polmonare (PFT), comprese le misurazioni della spirometria e del volume polmonare
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
Basale, 8 settimane
Cambiamento nel diametro aortico valutato dall'ecocardiografia
Lasso di tempo: Basale, 8 settimane
Basale, 8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei livelli di nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+) nel sangue intero misurata mediante cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC)
Lasso di tempo: Baseline, 8 settimane
Baseline, 8 settimane
Variazione dei livelli di NR nel sangue intero misurata mediante cromatografia liquida ad alte prestazioni (HPLC)
Lasso di tempo: Baseline, 8 settimane
Baseline, 8 settimane
Sicurezza valutata dal numero di partecipanti che mostrano tossicità del farmaco come mostrato nelle analisi del sangue
Lasso di tempo: Linea di base
Linea di base
Sicurezza valutata dal numero di partecipanti che mostrano tossicità del farmaco come mostrato nelle analisi del sangue
Lasso di tempo: fine dello studio (8 settimane dopo il basale)
fine dello studio (8 settimane dopo il basale)
Tollerabilità valutata in base al numero di pazienti che completano lo studio
Lasso di tempo: fine dello studio (8 settimane dopo il basale)
fine dello studio (8 settimane dopo il basale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigatori

  • Investigatore principale: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

25 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

25 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

12 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HSC-MS-23-0332

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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