Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nikotinamid ribosid (NR) för att behandla Moyamoya-liknande cerebrovaskulär sjukdom vid glatt muskeldysfunktionssyndrom (SMDS)

5 september 2025 uppdaterad av: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Syftet med denna studie är att fastställa om SMDS-patienter som behandlas med NR vid den föreslagna dosen uppvisar minskat glukosupptag i aortan, för att avgöra om NR-behandling resulterar i mätbara förändringar av NAD+ och NR-nivåer i blodet, för att avgöra om aortamätningarna är stabila efter behandling med NR och för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av NR hos SMDS-patienter.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

15

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • kroppsvikt ≥ 12 kg
  • naturlig (ej kirurgiskt ersatt) ascendens aorta
  • diagnostiserats med SMDS med bekräftad ACTA2-mutation som stör arginin 179
  • kvinnor med negativt uringraviditetstest
  • måste gå med på att använda acceptabel preventivmetod, inklusive abstinens, en barriärmetod (diafragma eller kondom), Depo-Provera eller ett oralt preventivmedel, under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Individer som har opererats för att ersätta aneurysmal eller dissekerad uppåtstigande och rotaortavävnad med ett transplantat.
  • Ytterligare medicinska tillstånd som försämrar patientens förmåga att delta i studien.
  • Känd allergi eller känslighet mot niacin eller nikotinamidribosid.
  • Tidigare konsumtion av niacin eller nikotinamidribosidtillskott inom de föregående åtta veckorna.
  • Underlåtenhet att ge informerat samtycke.
  • Oförmåga att tolerera PET/CT-avbildning och ekokardiografi utan sedering.
  • Samtidigt deltagande i ett annat interventionsförsök.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Läkemedel: Nikotinamidribosid (NR)
Deltagarna kommer att ta sin viktbaserade dos av NR en gång dagligen genom munnen med mat i 60 dagar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i systoliskt blod
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i cerebral syresättning och perfusion enligt bedömning av head-up-tiltbordstestning (HUTT) ​​med Near-Infrared Spectroscopy (NIRS) övervakning.
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i kognitiv funktion som bedöms av NIH Toolbox Assessment
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
NIH Toolbox Assessment utvärderar flera domäner med kognitiv prestanda inklusive verkställande funktion, uppmärksamhet, episodiskt minne, språk, bearbetningshastighet och arbetsminne. Enskilda testresultat kombineras till en sammansatt kognitionspoäng och rapporteras som åldersjusterade T-poäng (medelvärde = 50, SD = 10), där högre poäng indikerar bättre kognitiv funktion.
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i autonoma symtom som bedöms av den sammansatta autonoma symptompoängen 31 (COMPASS-31) undersökning
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Detta är ett frågeformulär på 31 objekt och var och en görs från 0 (inga symtom) till 100 (maximal symptombörda), med högre poäng som indikerar svårare autonom dysfunktion.
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i påverkan av huvudvärk som bedöms av frågeformuläret för huvudvärk (HIT-6)
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
HIT-6-frågeformuläret består av 6 frågor, var och en poäng från 6 (aldrig) till 13 (alltid), med totala poäng från 36 till 78. Högre poäng indikerar en större inverkan av huvudvärk på livskvaliteten.
Baslinjen, 8 veckor
Lungfunktionstester (PFT), inklusive spirometri och lungvolymmätningar
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor
Förändring i aortadiameter som bedöms av ekokardiografin
Tidsram: Baslinjen, 8 veckor
Baslinjen, 8 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i nivåer av nikotinamidadenindinukleotid (NAD+) i helblod mätt med högpresterande vätskekromatografi (HPLC)
Tidsram: Baslinje, 8 veckor
Baslinje, 8 veckor
Förändring i nivåer av NR i helblod mätt med högpresterande vätskekromatografi (HPLC)
Tidsram: Baslinje, 8 veckor
Baslinje, 8 veckor
Säkerhet bedömd av antalet deltagare som visar läkemedelstoxicitet enligt blodprov
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Säkerhet bedömd av antalet deltagare som visar läkemedelstoxicitet enligt blodprov
Tidsram: slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)
slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)
Tolerabilitet bedömd av antalet patienter som slutför studien
Tidsram: slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)
slutet av studien (8 veckor efter baslinjen)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Utredare

  • Huvudutredare: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

25 juli 2027

Avslutad studie (Beräknad)

25 juli 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 februari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2024

Första postat (Faktisk)

28 februari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

12 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HSC-MS-23-0332

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera