Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nikotiiniamidiribosidi (NR) Moyamoyan kaltaisen aivoverisuonitaudin hoitoon sileän lihaksen toimintahäiriön oireyhtymässä (SMDS)

keskiviikko 3. huhtikuuta 2024 päivittänyt: David Murdock, The University of Texas Health Science Center, Houston
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko SMDS-potilailla, joita hoidetaan NR:llä ehdotetulla annoksella, vähentynyt glukoosinotto aortassa, määrittää, aiheuttaako NR-hoito mitattavissa olevia muutoksia veren NAD+- ja NR-tasoissa, jotta voidaan määrittää, ovatko aortan mittaukset vakaat hoidon jälkeen. NR-hoidon ja NR:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi SMDS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • paino ≥ 12 kg
  • natiivi (ei kirurgisesti korvattu) nouseva aortta
  • diagnosoitu SMDS, jossa on vahvistettu ACTA2-mutaatio, joka häiritsee arginiinia 179
  • naiset, joiden virtsaraskaustesti on negatiivinen
  • on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, mukaan lukien raittiutta, estemenetelmää (kalvo tai kondomi), Depo-Proveraa tai suun kautta otettavaa ehkäisyä tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt, joille on tehty leikkaus aneurysmaalisen tai leikatun nousevan ja juuriaortan kudoksen korvaamiseksi siirteellä.
  • Muut sairaudet, jotka heikentävät potilaan kykyä osallistua tutkimukseen.
  • Tunnettu allergia tai herkkyys niasiinille tai nikotiiniamidiribosidille.
  • Niasiinin tai nikotiiniamidiribosidilisän aiempi käyttö kahdeksan edellisen viikon aikana.
  • Tietoisen suostumuksen antamisen laiminlyönti.
  • Kyvyttömyys sietää PET/CT-kuvausta ja kaikukardiografiaa ilman sedaatiota.
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
Lääke: Nikotiiniamidiribosidi (NR)
Osallistujat ottavat painoon perustuvan NR-annoksensa kerran päivässä suun kautta ruoan kanssa 60 päivän ajan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos fluori-18-deoksiglukoosin (18F-FDG) imeytymisessä aortan seinämään positroniemissiotomografialla (PET)/tietokonetomografialla (CT) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, 8 viikkoa
Perustaso, 8 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Nikotiiniamidiadeniinidinukleotidin (NAD+) tasojen muutos kokoveressä korkean suorituskyvyn nestekromatografialla (HPLC) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, 8 viikkoa
Perustaso, 8 viikkoa
Kokoveren NR-tasojen muutos korkean suorituskyvyn nestekromatografialla (HPLC) mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, 8 viikkoa
Perustaso, 8 viikkoa
Muutos aortan mittauksissa kaikukardiografialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, 8 viikkoa
Perustaso, 8 viikkoa
Turvallisuus on arvioitu niiden osallistujien lukumäärän perusteella, jotka osoittavat verikokeissa lääkkeen toksisuutta
Aikaikkuna: Perustaso
Perustaso
Turvallisuus on arvioitu niiden osallistujien lukumäärän perusteella, jotka osoittavat verikokeissa lääkkeen toksisuutta
Aikaikkuna: tutkimuksen loppu (8 viikkoa lähtötilanteen jälkeen)
tutkimuksen loppu (8 viikkoa lähtötilanteen jälkeen)
Siedettävyys arvioituna tutkimuksen suorittaneiden potilaiden lukumäärällä
Aikaikkuna: tutkimuksen loppu (8 viikkoa lähtötilanteen jälkeen)
tutkimuksen loppu (8 viikkoa lähtötilanteen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Texas Health Science Center, Houston

Tutkijat

  • Päätutkija: David Murdock, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 25. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 25. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HSC-MS-23-0332

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Nikotiiniamidiribosidi (NR)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Luxembourg

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa