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Nicotinamide Riboside (NR) pour traiter la maladie cérébrovasculaire de type Moyamoya dans le syndrome de dysfonctionnement des muscles lisses (SMDS)

5 septembre 2025 mis à jour par: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Le but de cette étude est de déterminer si les patients SMDS traités par NR à la dose proposée présentent une diminution de l'absorption du glucose dans l'aorte, pour déterminer si le traitement par NR entraîne des changements mesurables des taux sanguins de NAD+ et NR, pour déterminer si les mesures aortiques sont stables après traitement par NR et pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la NR chez les patients SMDS.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • poids corporel ≥ 12 kg
  • aorte ascendante native (non remplacée chirurgicalement)
  • diagnostic de SMDS avec mutation ACTA2 confirmée perturbant l'arginine 179
  • femmes avec test de grossesse urinaire négatif
  • doit accepter d'utiliser une méthode de contraception acceptable, y compris l'abstinence, une méthode barrière (diaphragme ou préservatif), Depo-Provera ou un contraceptif oral, pour la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Personnes ayant subi une intervention chirurgicale pour remplacer du tissu aortique ascendant et radiculaire anévrysmal ou disséqué par un greffon.
  • Conditions médicales supplémentaires qui nuisent à la capacité du patient à participer à l'étude.
  • Allergie ou sensibilité connue à la niacine ou au nicotinamide riboside.
  • Consommation antérieure de supplément de niacine ou de nicotinamide riboside au cours des huit semaines précédentes.
  • Défaut de fournir un consentement éclairé.
  • Incapacité à tolérer l'imagerie TEP/CT et l'échocardiographie sans sédation.
  • Participation simultanée à un autre essai d'intervention.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
Médicament: Nicotinamide riboside (NR)
Les participants prendront leur dose de NR basée sur leur poids une fois par jour par voie orale avec de la nourriture pendant 60 jours.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de sang systolique
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines
Changement de l'oxygénation et de la perfusion cérébrale tels qu'évalués par le test de table d'inclinaison tête haute (HUTT) ​​avec une surveillance de spectroscopie proche infrarouge (NIRS).
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines
Changement dans la fonction cognitive évaluée par l'évaluation de la boîte à outils NIH
Délai: Ligne de base, 8 semaines
L'évaluation de la boîte à outils NIH évalue plusieurs domaines de performances cognitives, y compris la fonction exécutive, l'attention, la mémoire épisodique, le langage, la vitesse de traitement et la mémoire de travail. Les scores de test individuels sont combinés dans un score de cognition composite et signalés comme des scores T ajustés à l'âge (moyenne = 50, SD = 10), où des scores plus élevés indiquent une meilleure fonction cognitive.
Ligne de base, 8 semaines
Changement des symptômes autonomes évalués par le score composite des symptômes autonomes 31 (Compass-31)
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Il s'agit d'un questionnaire de 31 points et chacun est noté de 0 (pas de symptômes) à 100 (charge maximale des symptômes), avec des scores plus élevés indiquant un dysfonctionnement autonome plus grave.
Ligne de base, 8 semaines
Changement d'impact des maux de tête évalués par le questionnaire sur le test d'impact des maux de tête (HIT-6)
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Le questionnaire HIT-6 se compose de 6 questions, chacune a marqué de 6 (jamais) à 13 (toujours), avec des scores totaux allant de 36 à 78. Des scores plus élevés indiquent un plus grand impact des maux de tête sur la qualité de vie.
Ligne de base, 8 semaines
Tests de la fonction pulmonaire (PFT), y compris la spirométrie et les mesures de volume pulmonaire
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines
Changement du diamètre aortique évalué par l'échocardiographie
Délai: Ligne de base, 8 semaines
Ligne de base, 8 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification des taux de nicotinamide adénine dinucléotide (NAD+) dans le sang total, mesurée par chromatographie liquide à haute performance (HPLC)
Délai: Base de référence, 8 semaines
Base de référence, 8 semaines
Modification des niveaux de NR dans le sang total, mesurée par chromatographie liquide à haute performance (HPLC)
Délai: Base de référence, 8 semaines
Base de référence, 8 semaines
Sécurité évaluée par le nombre de participants présentant une toxicité médicamenteuse, comme le montrent les analyses de sang
Délai: Référence
Référence
Sécurité évaluée par le nombre de participants présentant une toxicité médicamenteuse, comme le montrent les analyses de sang
Délai: fin de l'étude (8 semaines après le départ)
fin de l'étude (8 semaines après le départ)
Tolérance évaluée par le nombre de patients ayant terminé l'étude
Délai: fin de l'étude (8 semaines après le départ)
fin de l'étude (8 semaines après le départ)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The University of Texas Health Science Center, Houston

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

25 juillet 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 février 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2024

Première publication (Réel)

28 février 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

12 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HSC-MS-23-0332

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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