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Ribósido de nicotinamida (NR) para tratar la enfermedad cerebrovascular similar a Moyamoya en el síndrome de disfunción del músculo liso (SMDS)

5 de septiembre de 2025 actualizado por: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
El propósito de este estudio es determinar si los pacientes con SMDS tratados con NR en la dosis propuesta presentan una disminución de la absorción de glucosa en la aorta, para determinar si el tratamiento con NR produce cambios medibles en los niveles de NAD+ y NR en sangre, para determinar si las mediciones aórticas son estables después tratamiento con NR y para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la NR en pacientes con SMDS.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • peso corporal ≥ 12 kg
  • aorta ascendente nativa (no reemplazada quirúrgicamente)
  • diagnosticado con SMDS con mutación confirmada de ACTA2 que altera la arginina 179
  • Mujeres con prueba de embarazo en orina negativa.
  • debe aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable, incluida la abstinencia, un método de barrera (diafragma o condón), Depo-Provera o un anticonceptivo oral, durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Personas que se han sometido a una cirugía para reemplazar el tejido aórtico ascendente y de raíz aneurismático o disecado con un injerto.
  • Condiciones médicas adicionales que afectan la capacidad del paciente para participar en el estudio.
  • Alergia o sensibilidad conocida a la niacina o la nicotinamida ribósida.
  • Consumo previo de suplemento de niacina o ribósido de nicotinamida dentro de las ocho semanas anteriores.
  • Falta de consentimiento informado.
  • Incapacidad para tolerar imágenes PET/CT y ecocardiografía sin sedación.
  • Participación simultánea en otro ensayo de intervención.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento
Droga: Ribósido de nicotinamida (NR)
Los participantes tomarán su dosis de NR basada en el peso una vez al día por vía oral con alimentos durante 60 días.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la sangre sistólica
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en la oxigenación cerebral y la perfusión evaluada por la prueba de tabla de inclinación hacia arriba (HUTT) ​​con monitoreo de espectroscopía de infrarrojo cercano (NIRS).
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en la función cognitiva según lo evaluado por la evaluación de la caja de herramientas de NIH
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
La evaluación de la caja de herramientas de NIH evalúa múltiples dominios de rendimiento cognitivo, incluida la función ejecutiva, la atención, la memoria episódica, el lenguaje, la velocidad de procesamiento y la memoria de trabajo. Los puntajes de las pruebas individuales se combinan en una puntuación de cognición compuesta y se informan como puntajes T ajustados por edad (media = 50, SD = 10), donde las puntuaciones más altas indican una mejor función cognitiva.
Línea de base, 8 semanas
Cambio en los síntomas autonómicos según lo evaluado por la encuesta compuesta de síntomas autonómicos 31 (Compass-31).
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Este es un cuestionario de 31 ítems y cada uno se puntúa de 0 (sin síntomas) a 100 (carga máxima de síntomas), con puntajes más altos que indican una disfunción autónoma más grave.
Línea de base, 8 semanas
Cambio en el impacto de los dolores de cabeza según lo evaluado por el cuestionario de la prueba de impacto del dolor de cabeza (HIT-6)
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
El cuestionario HIT-6 consta de 6 preguntas, cada una puntuada de 6 (nunca) a 13 (siempre), con puntajes totales que van de 36 a 78. Los puntajes más altos indican un mayor impacto de los dolores de cabeza en la calidad de vida.
Línea de base, 8 semanas
Pruebas de función pulmonar (PFT), incluidas las mediciones de espirometría y volumen pulmonar
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en el diámetro aórtico según lo evaluado por la ecocardiografía
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de nicotinamida adenina dinucleótido (NAD+) en sangre completa medido por cromatografía líquida de alta resolución (HPLC)
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Cambio en los niveles de NR en sangre total medidos mediante cromatografía líquida de alta resolución (HPLC)
Periodo de tiempo: Línea de base, 8 semanas
Línea de base, 8 semanas
Seguridad evaluada por el número de participantes que muestran toxicidad del medicamento como se muestra en los análisis de sangre.
Periodo de tiempo: Base
Base
Seguridad evaluada por el número de participantes que muestran toxicidad del medicamento como se muestra en los análisis de sangre.
Periodo de tiempo: final del estudio (8 semanas después del inicio)
final del estudio (8 semanas después del inicio)
Tolerabilidad evaluada por el número de pacientes que completan el estudio.
Periodo de tiempo: final del estudio (8 semanas después del inicio)
final del estudio (8 semanas después del inicio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

  • Investigador principal: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de marzo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

25 de julio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

25 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

28 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

12 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HSC-MS-23-0332

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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