このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

平滑筋機能不全症候群（SMDS）のもやもや様脳血管疾患を治療するニコチンアミドリボシド（NR）

2025年9月5日 更新者：Dianna M Milewicz、The University of Texas Health Science Center, Houston
この研究の目的は、提案された用量で NR で治療された SMDS 患者が大動脈でのグルコース取り込みの減少を示すかどうかを判断すること、NR 治療により血中 NAD+ および NR レベルに測定可能な変化が生じるかどうかを判断すること、治療後の大動脈の測定値が安定しているかどうかを判断することです。 NR による治療を検討し、SMDS 患者における NR の安全性と忍容性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 体重≧12kg
  • 天然の（外科的に置換されていない）上行大動脈
  • アルギニンを破壊する ACTA2 変異が確認された SMDS と診断された 179
  • 尿妊娠検査が陰性だった女性
  • 研究期間中、禁欲、バリア法（ペッサリーまたはコンドーム）、デポプロベラ、または経口避妊薬を含む許容可能な避妊方法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  • 動脈瘤または解離した上行および根部大動脈組織を移植片で置換する手術を受けた人。
  • 患者が研究に参加する能力を損なう追加の病状。
  • ナイアシンまたはニコチンアミドリボシドに対する既知のアレルギーまたは過敏症。
  • 過去8週間以内にナイアシンまたはニコチンアミドリボシドサプリメントを摂取したことがある。
  • インフォームドコンセントを提供しない。
  • 鎮静なしでの PET/CT 画像検査および心エコー検査に耐えられない。
  • 別の介入試験への同時参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：処理
薬：ニコチンアミドリボシド (NR)
参加者は、体重に基づいた用量のNRを1日1回、食事とともに60日間経口摂取します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
収縮期血液の変化
時間枠：ベースライン、8週間
ベースライン、8週間
近赤外分光法（NIRS）モニタリングを伴うヘッドアップチルトテーブルテスト（HUTT）によって評価される脳の酸素化と灌流の変化。
時間枠：ベースライン、8週間
ベースライン、8週間
NIHツールボックス評価によって評価される認知機能の変化
時間枠：ベースライン、8週間
NIHツールボックス評価は、実行機能、注意、エピソードメモリ、言語、処理速度、ワーキングメモリなど、認知パフォーマンスの複数のドメインを評価します。 個々のテストスコアは複合認知スコアに結合され、年齢調整されたTスコア（平均= 50、SD = 10）として報告され、スコアが高いほど認知機能が向上します。
ベースライン、8週間
複合自治症状スコア31（コンパス-31）調査で評価された自律神経症状の変化
時間枠：ベースライン、8週間
これは31項目のアンケートであり、それぞれが0（症状なし）から100（最大症状の負担）からスコアリングされ、より高いスコアはより深刻な自律神経障害を示しています。
ベースライン、8週間
頭痛の影響テスト（HIT-6）アンケートで評価される頭痛の影響の変化
時間枠：ベースライン、8週間
HIT-6アンケートは6つの質問で構成され、それぞれが6（決して）から13（常に）からスコアを記録し、合計スコアは36〜78の範囲です。 スコアが高いほど、頭痛が生活の質に大きな影響を与えることを示しています。
ベースライン、8週間
肺機能検査（PFTS）、肺活量測定および肺容量測定を含む
時間枠：ベースライン、8週間
ベースライン、8週間
心エコー検査によって評価された大動脈直径の変化
時間枠：ベースライン、8週間
ベースライン、8週間

二次結果の測定

結果測定
時間枠
高速液体クロマトグラフィー (HPLC) で測定した全血中のニコチンアミドアデニン ジヌクレオチド (NAD+) レベルの変化
時間枠：ベースライン、8週間
ベースライン、8週間
高速液体クロマトグラフィー (HPLC) で測定した全血中の NR レベルの変化
時間枠：ベースライン、8週間
ベースライン、8週間
血液検査で薬物毒性を示した参加者の数によって評価された安全性
時間枠：ベースライン
ベースライン
血液検査で薬物毒性を示した参加者の数によって評価された安全性
時間枠：研究終了（ベースラインから8週間後）
研究終了（ベースラインから8週間後）
研究を完了した患者の数によって評価される忍容性
時間枠：研究終了（ベースラインから8週間後）
研究終了（ベースラインから8週間後）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

The University of Texas Health Science Center, Houston

捜査官

  • 主任研究者：Dianna Milewicz, MD, PhD、The University of Texas Health Science Center, Houston

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年3月6日

一次修了 (推定)

2027年7月25日

研究の完了 (推定)

2027年7月25日

試験登録日

最初に提出

2024年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年2月19日

最初の投稿 (実際)

2024年2月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月5日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HSC-MS-23-0332

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ニコチンアミドリボシド (NR)の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Malaysia

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する