Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nikotinamid Riboside (NR) for å behandle Moyamoya-lignende cerebrovaskulær sykdom ved glatt muskeldysfunksjonssyndrom (SMDS)

5. september 2025 oppdatert av: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Formålet med denne studien er å finne ut om SMDS-pasienter behandlet med NR ved den foreslåtte dosen viser redusert glukoseopptak i aorta, for å avgjøre om NR-behandling resulterer i målbare endringer i blod NAD+ og NR nivåer, for å avgjøre om aortamålinger er stabile etter behandling med NR og for å evaluere sikkerheten og toleransen til NR hos SMDS-pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

15

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • kroppsvekt ≥ 12 kg
  • innfødt (ikke kirurgisk erstattet) ascendens aorta
  • diagnostisert med SMDS med bekreftet ACTA2-mutasjon som forstyrrer arginin 179
  • kvinner med negativ uringraviditetstest
  • må godta å bruke akseptabel prevensjonsmetode, inkludert avholdenhet, en barrieremetode (membran eller kondom), Depo-Provera, eller et oralt prevensjonsmiddel, i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  • Personer som har gjennomgått kirurgi for å erstatte aneurismalt eller dissekert stigende og rotaortavev med et transplantat.
  • Ytterligere medisinske tilstander som svekker pasientens mulighet til å delta i studien.
  • Kjent allergi eller følsomhet overfor niacin eller nikotinamidribosid.
  • Tidligere inntak av niacin eller nikotinamid-ribosidtilskudd i løpet av de siste åtte ukene.
  • Unnlatelse av å gi informert samtykke.
  • Manglende evne til å tolerere PET/CT-avbildning og ekkokardiografi uten sedasjon.
  • Samtidig deltakelse i en annen intervensjonsforsøk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Legemiddel: Nikotinamid ribosid (NR)
Deltakerne vil ta sin vektbaserte dose av NR en gang daglig gjennom munnen med mat i 60 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i systolisk blod
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker
Endring i cerebral oksygenering og perfusjon som vurdert av head-up vippebordtesting (HUTT) ​​med nær-infrarød spektroskopi (NIRS) overvåking.
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker
Endring i kognitiv funksjon som vurdert av NIH -verktøykassevurderingen
Tidsramme: Baseline, 8 uker
NIH Toolbox Assessment evaluerer flere domener av kognitiv ytelse inkludert utøvende funksjon, oppmerksomhet, episodisk minne, språk, prosesseringshastighet og arbeidsminne. Individuelle testresultater kombineres til en sammensatt kognisjonsscore og rapportert som aldersjusterte T-scores (gjennomsnitt = 50, SD = 10), der høyere score indikerer bedre kognitiv funksjon.
Baseline, 8 uker
Endring i autonome symptomer som vurdert av den sammensatte autonome symptomscore 31 (Compass-31) -undersøkelsen
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Dette er et spørreskjema på 31 varer, og hver blir scoret fra 0 (ingen symptomer) til 100 (maksimal symptombelastning), med høyere score som indikerer mer alvorlig autonom dysfunksjon.
Baseline, 8 uker
Endring i påvirkning av hodepine som vurdert av spørreskjemaet for hodepinepåvirkning (HIT-6)
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Hit-6-spørreskjema består av 6 spørsmål, hver scoret fra 6 (aldri) til 13 (alltid), med totale score fra 36 til 78. Høyere score indikerer en større innvirkning av hodepine på livskvaliteten.
Baseline, 8 uker
Lungefunksjonstester (PFT), inkludert spirometri og lungevolummålinger
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker
Endring i aortadiameter som vurdert av ekkokardiografien
Tidsramme: Baseline, 8 uker
Baseline, 8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i nivåer av nikotinamidadenindinukleotid (NAD+) i fullblod målt ved høyytelses væskekromatografi (HPLC)
Tidsramme: Utgangspunkt, 8 uker
Utgangspunkt, 8 uker
Endring i nivåer av NR i fullblod målt ved høyytelses væskekromatografi (HPLC)
Tidsramme: Utgangspunkt, 8 uker
Utgangspunkt, 8 uker
Sikkerhet vurdert av antall deltakere som viser legemiddeltoksisitet som vist i blodprøver
Tidsramme: Grunnlinje
Grunnlinje
Sikkerhet vurdert av antall deltakere som viser legemiddeltoksisitet som vist i blodprøver
Tidsramme: slutten av studien (8 uker etter baseline)
slutten av studien (8 uker etter baseline)
Tolerabilitet vurdert av antall pasienter som fullfører studien
Tidsramme: slutten av studien (8 uker etter baseline)
slutten av studien (8 uker etter baseline)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

25. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

25. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. februar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

28. februar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HSC-MS-23-0332

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Smooth Muscle Dysfunction Syndrome (SMDS)

Kliniske studier på Nikotinamid ribosid (NR)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lithuania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere