Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rybozyd nikotynamidu (NR) w leczeniu choroby naczyń mózgowych podobnej do moyamoya w zespole dysfunkcji mięśni gładkich (SMDS)

5 września 2025 zaktualizowane przez: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Celem niniejszego badania jest określenie, czy u pacjentów z SMDS leczonych NR w proponowanej dawce występuje zmniejszony wychwyt glukozy w aorcie, określenie, czy leczenie NR skutkuje mierzalnymi zmianami poziomów NAD+ i NR we krwi, określenie, czy pomiary aorty są stabilne po leczenia NR oraz ocena bezpieczeństwa i tolerancji NR u pacjentów z SMDS.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • masa ciała ≥ 12 kg
  • natywna (nie zastąpiona chirurgicznie) aorta wstępująca
  • zdiagnozowano SMDS z potwierdzoną mutacją ACTA2 zakłócającą argininę 179
  • kobiety z ujemnym wynikiem testu ciążowego z moczu
  • musi wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji, w tym abstynencji, metody mechanicznej (membrana lub prezerwatywa), Depo-Provera lub doustnego środka antykoncepcyjnego, przez czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, które przeszły operację mającą na celu zastąpienie tętniaka lub rozciętej tkanki aorty wstępującej i korzeniowej przeszczepem.
  • Dodatkowe schorzenia utrudniające udział pacjenta w badaniu.
  • Znana alergia lub wrażliwość na niacynę lub rybozyd nikotynamidu.
  • Wcześniejsze spożycie suplementu zawierającego niacynę lub rybozyd nikotynamidu w ciągu ostatnich ośmiu tygodni.
  • Brak wyrażenia świadomej zgody.
  • Nietolerancja obrazowania PET/CT i echokardiografii bez sedacji.
  • Jednoczesny udział w innym badaniu interwencyjnym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Lek: Rybozyd nikotynamidu (NR)
Uczestnicy będą przyjmować dawkę NR zależną od masy ciała raz dziennie doustnie z jedzeniem przez 60 dni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana krwi skurczowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana w ogrodzie i perfuzji mózgowej oceniana za pomocą testowania tabeli przechyłu głowy (HUTT) ​​z monitorowaniem spektroskopii bliskiej podczerwieni (NIRS).
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana funkcji poznawczej oceniana przez ocenę zestawu narzędzi NIH
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Ocena NIH Toolbox ocenia wiele domen wydajności poznawczej, w tym funkcję wykonawczą, uwagę, pamięć epizodyczna, język, prędkość przetwarzania i pamięć robocza. Poszczególne wyniki testu są łączone w złożonym wyniku poznania i zgłaszane jako wyniki T skorygowane o wiek (średnia = 50, SD = 10), gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję poznawczą.
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana objawów autonomicznych, jak oceniono w badaniu złożonym wyniku objawów autonomicznych 31 (Compass-31)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Jest to kwestionariusz 31 pozycji i każdy jest oceniany od 0 (bez objawów) do 100 (maksymalne obciążenie objawowe), przy czym wyższe wyniki wskazują na poważniejsze dysfunkcję autonomiczną.
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana wpływu bólu głowy ocenianych w kwestionariuszu testu wpływu na ból głowy (HIT-6)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Kwestionariusz HIT-6 składa się z 6 pytań, z których każde uzyskano od 6 (nigdy) do 13 (zawsze), z całkowitymi wynikami od 36 do 78. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ bólu głowy na jakość życia.
Linia bazowa, 8 tygodni
Testy funkcji płuc (PFT), w tym spirometria i pomiary objętości płuc
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni
Zmiana średnicy aorty ocenianej przez echokardiografię
Ramy czasowe: Linia bazowa, 8 tygodni
Linia bazowa, 8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana poziomu dinukleotydu nikotynamidoadeninowego (NAD+) w pełnej krwi mierzona metodą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 8 tygodni
Wartość podstawowa, 8 tygodni
Zmiana poziomu NR w pełnej krwi mierzona metodą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, 8 tygodni
Wartość podstawowa, 8 tygodni
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby uczestników, u których w badaniu krwi wykazano toksyczność leku
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie liczby uczestników, u których w badaniu krwi wykazano toksyczność leku
Ramy czasowe: koniec badania (8 tygodni od wartości wyjściowych)
koniec badania (8 tygodni od wartości wyjściowych)
Tolerancja oceniana na podstawie liczby pacjentów, którzy ukończyli badanie
Ramy czasowe: koniec badania (8 tygodni po wartości początkowej)
koniec badania (8 tygodni po wartości początkowej)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Śledczy

  • Główny śledczy: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HSC-MS-23-0332

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rybozyd nikotynamidu (NR)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj