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Ribosídeo de nicotinamida (NR) para tratar doença cerebrovascular semelhante a Moyamoya na síndrome de disfunção do músculo liso (SMDS)

5 de setembro de 2025 atualizado por: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
O objetivo deste estudo é determinar se os pacientes com SMDS tratados com NR na dose proposta apresentam diminuição da captação de glicose na aorta, para determinar se o tratamento com NR resulta em alterações mensuráveis ​​nos níveis sanguíneos de NAD+ e NR, para determinar se as medições aórticas são estáveis ​​após tratamento com NR e avaliar a segurança e tolerabilidade da NR em pacientes com SMDS.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • peso corporal ≥ 12 kg
  • aorta ascendente nativa (não substituída cirurgicamente)
  • diagnosticado com SMDS com mutação ACTA2 confirmada que interrompe a arginina 179
  • mulheres com teste de gravidez de urina negativo
  • deve concordar em usar um método contraceptivo aceitável, incluindo abstinência, um método de barreira (diafragma ou preservativo), Depo-Provera ou um contraceptivo oral, durante o estudo

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que foram submetidos a cirurgia para substituição de tecido aneurismático ou dissecado de aorta ascendente e radicular por enxerto.
  • Condições médicas adicionais que prejudicam a capacidade do paciente de participar do estudo.
  • Alergia ou sensibilidade conhecida à niacina ou ribosídeo de nicotinamida.
  • Consumo prévio de suplemento de niacina ou ribosídeo de nicotinamida nas oito semanas anteriores.
  • Falha em fornecer consentimento informado.
  • Incapacidade de tolerar imagens PET/CT e ecocardiografia sem sedação.
  • Participação simultânea em outro ensaio de intervenção.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento
Medicamento: Ribosídeo de nicotinamida (NR)
Os participantes tomarão sua dose de NR com base no peso uma vez ao dia por via oral com alimentos por 60 dias.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no sangue sistólico
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Mudança na oxigenação cerebral e perfusão, avaliada pelo teste de tabela de inclinação de cabeça (HUTT) ​​com monitoramento de espectroscopia no infravermelho próximo (NIRS).
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Mudança na função cognitiva, avaliada pela avaliação da caixa de ferramentas NIH
Prazo: Linha de base, 8 semanas
A avaliação da caixa de ferramentas do NIH avalia vários domínios de desempenho cognitivo, incluindo função executiva, atenção, memória episódica, linguagem, velocidade de processamento e memória de trabalho. Os escores individuais dos testes são combinados em um escore de cognição composta e relatados como escores T ajustados à idade (média = 50, DP = 10), onde escores mais altos indicam melhor função cognitiva.
Linha de base, 8 semanas
Mudança nos sintomas autonômicos, conforme avaliado pela pesquisa de sintomas autonômicos compostos 31 (Compass-31)
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Este é um questionário de 31 itens e cada um é pontuado de 0 (sem sintomas) a 100 (carga máxima de sintomas), com pontuações mais altas indicando disfunção autonômica mais grave.
Linha de base, 8 semanas
Mudança no impacto das dores de cabeça, conforme avaliado pelo questionário do Teste de Impacto de Dores de Cabeça (HIT-6)
Prazo: Base, 8 semanas
O questionário de hit-6 consiste em 6 perguntas, cada uma pontuada de 6 (nunca) a 13 (sempre), com pontuações totais variando de 36 a 78. Pontuações mais altas indicam um maior impacto das dores de cabeça na qualidade de vida.
Base, 8 semanas
Testes de função pulmonar (PFTs), incluindo espirometria e medições de volume pulmonar
Prazo: Base, 8 semanas
Base, 8 semanas
Mudança no diâmetro da aórtica, conforme avaliado pela ecocardiografia
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos níveis de dinucleotídeo de nicotinamida adenina (NAD+) no sangue total, conforme medido por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Alteração nos níveis de NR no sangue total, conforme medido por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
Prazo: Linha de base, 8 semanas
Linha de base, 8 semanas
Segurança avaliada pelo número de participantes que apresentam toxicidade medicamentosa, conforme mostrado em exames de sangue
Prazo: Linha de base
Linha de base
Segurança avaliada pelo número de participantes que apresentam toxicidade medicamentosa, conforme mostrado em exames de sangue
Prazo: final do estudo (8 semanas após o início do estudo)
final do estudo (8 semanas após o início do estudo)
Tolerabilidade avaliada pelo número de pacientes que completam o estudo
Prazo: final do estudo (8 semanas após o início do estudo)
final do estudo (8 semanas após o início do estudo)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The University of Texas Health Science Center, Houston

Investigadores

  • Investigador principal: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de março de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

25 de julho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

25 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

28 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

12 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HSC-MS-23-0332

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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