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Nicotinamid-Ribosid (NR) zur Behandlung von Moyamoya-ähnlichen zerebrovaskulären Erkrankungen beim Glattmuskeldysfunktionssyndrom (SMDS)

5. September 2025 aktualisiert von: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob SMDS-Patienten, die mit NR in der vorgeschlagenen Dosis behandelt wurden, eine verminderte Glukoseaufnahme in der Aorta aufweisen, um festzustellen, ob die NR-Behandlung zu messbaren Veränderungen der NAD+- und NR-Spiegel im Blut führt, um festzustellen, ob die Aortenmessungen danach stabil sind Behandlung mit NR und zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von NR bei SMDS-Patienten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥ 12 kg
  • native (nicht chirurgisch ersetzte) aufsteigende Aorta
  • diagnostiziert mit SMDS mit bestätigter ACTA2-Mutation, die Arginin 179 stört
  • Frauen mit negativem Urin-Schwangerschaftstest
  • muss zustimmen, für die Dauer der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden, einschließlich Abstinenz, einer Barrieremethode (Zwerchfell oder Kondom), Depo-Provera oder einem oralen Kontrazeptivum

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die sich einer Operation unterzogen haben, um aneurysmatisches oder präpariertes aufsteigendes und Wurzelaortengewebe durch ein Transplantat zu ersetzen.
  • Zusätzliche medizinische Bedingungen, die die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen.
  • Bekannte Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber Niacin oder Nicotinamid-Ribosid.
  • Vorherige Einnahme von Niacin oder Nikotinamid-Ribosid-Ergänzungsmitteln innerhalb der letzten acht Wochen.
  • Unterlassene Einwilligung nach Aufklärung.
  • Unfähigkeit, PET/CT-Bildgebung und Echokardiographie ohne Sedierung zu tolerieren.
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Arzneimittel: Nicotinamid-Ribosid (NR)
Die Teilnehmer nehmen ihre gewichtsabhängige NR-Dosis 60 Tage lang einmal täglich oral mit der Nahrung ein.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des systolischen Blutes
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung der zerebralen Sauerstoffversorgung und Perfusion, wie durch das Head-up-Tilt-Tabellen-Test (HUTT) ​​mit der Überwachung der Nahinfrarotspektroskopie (NIRS) bewertet.
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung der kognitiven Funktion gemäß der Bewertung der NIH Toolbox
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Die Bewertung der NIH Toolbox bewertet mehrere Domänen der kognitiven Leistung, einschließlich Exekutivfunktion, Aufmerksamkeit, episodischem Speicher, Sprache, Verarbeitungsgeschwindigkeit und Arbeitsgedächtnis. Einzelne Testergebnisse werden zu einem zusammengesetzten Kognitionswert kombiniert und als altersbereinigte T-Scores (Mittelwert = 50, SD = 10) angegeben, wobei höhere Werte eine bessere kognitive Funktion anzeigen.
Grundlinie, 8 Wochen
Veränderung der autonomen Symptome, wie durch die Umfrage des Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31) bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Dies ist ein 31 -Punkte -Fragebogen, und jedes wird von 0 (keine Symptome) bis 100 (maximale Symptomlast) bewertet, wobei höhere Werte auf eine stärkere autonome Funktionsstörung hinweisen.
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung der Auswirkung von Kopfschmerzen, wie durch den Fragebogen zum Kopfschmerz-Impact-Test (HIT-6) bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Der Hit-6-Fragebogen besteht aus 6 Fragen, die jeweils von 6 (nie) bis 13 (immer) bewertet wurden, wobei die Gesamtwerte zwischen 36 und 78 liegen. Höhere Werte deuten auf einen größeren Einfluss von Kopfschmerzen auf die Lebensqualität hin.
Grundlinie, 8 Wochen
Lungenfunktionstests (PFTs), einschließlich Spirometrie- und Lungenvolumenmessungen
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen
Änderung des Aortendurchmessers, wie durch die Echokardiographie bewertet
Zeitfenster: Grundlinie, 8 Wochen
Grundlinie, 8 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Konzentrationen von Nicotinamidadenindinukleotid (NAD+) im Vollblut, gemessen durch Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)
Zeitfenster: Ausgangswert: 8 Wochen
Ausgangswert: 8 Wochen
Änderung der NR-Spiegel im Vollblut, gemessen durch Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC)
Zeitfenster: Ausgangswert: 8 Wochen
Ausgangswert: 8 Wochen
Die Sicherheit wird anhand der Anzahl der Teilnehmer beurteilt, die im Blutbild eine Arzneimitteltoxizität aufweisen
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Die Sicherheit wird anhand der Anzahl der Teilnehmer beurteilt, die im Blutbild eine Arzneimitteltoxizität aufweisen
Zeitfenster: Studienende (8 Wochen nach Studienbeginn)
Studienende (8 Wochen nach Studienbeginn)
Die Verträglichkeit wird anhand der Anzahl der Patienten beurteilt, die die Studie abschließen
Zeitfenster: Ende des Studiums (8 Wochen nach Studienbeginn)
Ende des Studiums (8 Wochen nach Studienbeginn)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Ermittler

  • Hauptermittler: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. März 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HSC-MS-23-0332

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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