Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nicotinamide Riboside (NR) voor de behandeling van Moyamoya-achtige cerebrovasculaire aandoeningen bij het gladde spierdysfunctiesyndroom (SMDS)

5 september 2025 bijgewerkt door: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
Het doel van dit onderzoek is om te bepalen of SMDS-patiënten die met NR in de voorgestelde dosis worden behandeld een verminderde glucoseopname in de aorta vertonen, om te bepalen of NR-behandeling resulteert in meetbare veranderingen van de NAD+- en NR-waarden in het bloed, om te bepalen of aortametingen stabiel zijn na behandeling met NR en om de veiligheid en verdraagbaarheid van NR bij SMDS-patiënten te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • lichaamsgewicht ≥ 12 kg
  • inheemse (niet operatief vervangen) stijgende aorta
  • gediagnosticeerd met SMDS met bevestigde ACTA2-mutatie die arginine 179 verstoort
  • vrouwen met een negatieve urinezwangerschapstest
  • moet akkoord gaan met het gebruik van aanvaardbare anticonceptiemethoden, waaronder onthouding, een barrièremethode (pessarium of condoom), Depo-Provera of een oraal anticonceptivum, gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Personen die een operatie hebben ondergaan om aneurysmatisch of ontleed opstijgend en wortelaortaweefsel te vervangen door een transplantaat.
  • Aanvullende medische aandoeningen die het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen belemmeren.
  • Bekende allergie of gevoeligheid voor niacine of nicotinamide-riboside.
  • Eerdere consumptie van niacine of nicotinamide-ribosidesupplement binnen de voorafgaande acht weken.
  • Het niet geven van geïnformeerde toestemming.
  • Onvermogen om PET/CT-beeldvorming en echocardiografie te tolereren zonder sedatie.
  • Gelijktijdige deelname aan een ander interventieonderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Geneesmiddel: Nicotinamide-riboside (NR)
Deelnemers nemen hun op gewicht gebaseerde dosis NR eenmaal daags via de mond met voedsel gedurende 60 dagen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in systolisch bloed
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering in cerebrale oxygenatie en perfusie zoals beoordeeld door de head-up tilt tabeltests (Hutt) met bijna-infrarood spectroscopie (NIRS) monitoring.
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering van de cognitieve functie zoals beoordeeld door de NIH Toolbox -beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
NIH Toolbox Assessment evalueert meerdere domeinen van cognitieve prestaties, waaronder uitvoerende functie, aandacht, episodisch geheugen, taal, verwerkingssnelheid en werkgeheugen. Individuele testscores worden gecombineerd in een samengestelde cognitiescore en gerapporteerd als door leeftijd gecorrigeerde T-scores (gemiddelde = 50, SD = 10), waarbij hogere scores een betere cognitieve functie aangeven.
Basislijn, 8 weken
Verandering in autonome symptomen zoals beoordeeld door de samengestelde autonome symptoomscore 31 (Compass-31) -onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Dit is een vragenlijst van 31 items en elk wordt gescoord van 0 (geen symptomen) tot 100 (maximale symptoombelasting), waarbij hogere scores duiden op een ernstiger autonome disfunctie.
Basislijn, 8 weken
Verandering in impact van hoofdpijn zoals beoordeeld door de Hoofdpijnimpacttest (HIT-6) vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
HIT-6 vragenlijst bestaat uit 6 vragen, elk gescoord van 6 (nooit) tot 13 (altijd), met totale scores variërend van 36 tot 78. Hogere scores duiden op een grotere impact van hoofdpijn op de kwaliteit van leven.
Basislijn, 8 weken
Pulmonale functietests (PFT's), inclusief spirometrie en longvolumemetingen
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering in de aorta -diameter zoals beoordeeld door de echocardiografie
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in niveaus van nicotinamide-adenine-dinucleotide (NAD+) in volbloed, gemeten met behulp van hogedrukvloeistofchromatografie (HPLC)
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Verandering in NR-niveaus in volbloed, gemeten met behulp van krachtige vloeistofchromatografie (HPLC)
Tijdsspanne: Basislijn, 8 weken
Basislijn, 8 weken
Veiligheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers dat geneesmiddeltoxiciteit vertoont, zoals blijkt uit bloedonderzoek
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Veiligheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers dat geneesmiddeltoxiciteit vertoont, zoals blijkt uit bloedonderzoek
Tijdsspanne: einde van de studie (8 weken na baseline)
einde van de studie (8 weken na baseline)
Verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal patiënten dat de studie voltooit
Tijdsspanne: einde van de studie (8 weken na baseline)
einde van de studie (8 weken na baseline)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 maart 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

25 juli 2027

Studie voltooiing (Geschat)

25 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 februari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HSC-MS-23-0332

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Nicotinamide-riboside (NR)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Madagascar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren