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평활근 기능 장애 증후군(SMDS)의 모야모야 유사 뇌혈관 질환을 치료하기 위한 니코틴아미드 리보시드(NR)

2025년 9월 5일 업데이트: Dianna M Milewicz, The University of Texas Health Science Center, Houston
이 연구의 목적은 제안된 용량으로 NR로 치료된 SMDS 환자가 대동맥에서 감소된 포도당 흡수를 나타내는지 여부를 확인하고, NR 치료로 인해 혈액 NAD+ 및 NR 수준의 측정 가능한 변화가 발생하는지 확인하고, 이후 대동맥 측정이 안정적인지 확인하는 것입니다. NR로 치료하고 SMDS 환자에서 NR의 안전성과 내약성을 평가합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

15

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 체중 ≥ 12kg
  • 원래(외과적으로 대체되지 않음) 상행 대동맥
  • 아르기닌 179를 파괴하는 ACTA2 돌연변이가 확인된 SMDS로 진단됨
  • 소변 임신 테스트 결과 음성인 여성
  • 연구 기간 동안 금욕, 차단 방법(격막 또는 콘돔), Depo-Provera 또는 경구 피임약을 포함하여 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 동맥류 또는 절개된 상행 대동맥 및 뿌리 대동맥 조직을 이식편으로 대체하기 위해 수술을 받은 개인.
  • 환자의 연구 참여 능력을 손상시키는 추가적인 의학적 상태.
  • 니아신 또는 니코틴아미드 리보사이드에 대한 알려진 알레르기 또는 민감성.
  • 지난 8주 이내에 니아신 또는 니코틴아미드 리보사이드 보충제를 사전 섭취한 경우.
  • 사전 동의를 제공하지 않은 경우.
  • 진정제 없이는 PET/CT 영상 및 심장초음파 검사를 견딜 수 없습니다.
  • 다른 개입 시험에 동시에 참여합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료
의약품: 니코틴아미드 리보사이드(NR)
참가자는 60일 동안 음식과 함께 하루에 한 번 체중 기반 NR을 경구 복용하게 됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수축기 혈액의 변화
기간: 기준선, 8 주
기준선, 8 주
근적외선 분광법 (NIRS) 모니터링을 사용한 헤드 업 틸트 테이블 테스트 (HUTT)에 의해 평가 된 뇌 산소화 및 관류의 변화.
기간: 기준선, 8 주
기준선, 8 주
NIH Toolbox 평가에 의해 평가 된인지 기능의 변화
기간: 기준선, 8 주
NIH Toolbox Assessment는 경영진 기능,주의, 에피소드 메모리, 언어, 처리 속도 및 작업 메모리를 포함한인지 성능의 여러 영역을 평가합니다. 개별 테스트 점수는 복합인지 점수로 결합되어 연령 조정 T- 스코어 (평균 = 50, SD = 10)로보고되며, 여기서 점수가 높을수록인지 기능이 향상됩니다.
기준선, 8 주
복합 자율 증상 점수 31 (Compass-31) 조사에서 평가 한 자율 증상의 변화
기간: 기준선, 8 주
이것은 31 개의 항목 설문지이며 각각은 0 (증상 없음)에서 100 (최대 증상 부담)에서 점수를 매기고 점수가 높을수록 자율 기능 장애가 더 심해집니다.
기준선, 8 주
두통 영향 테스트 (HIT-6) 설문지에 의해 평가 된 두통의 영향 변화
기간: 기준선, 8 주
Hit-6 설문지는 6 개의 질문으로 구성되며 각 질문은 6 개 (결코)에서 13 (항상)에서 13 개 (항상)로 구성되며 총 점수는 36에서 78입니다. 점수가 높을수록 두통이 삶의 질에 더 큰 영향을 미친다는 것을 나타냅니다.
기준선, 8 주
폐활량 측정 및 폐 부피 측정을 포함한 폐 기능 테스트 (PFT)
기간: 기준선, 8 주
기준선, 8 주
심 초음파 검사에 의해 평가 된 대동맥 직경의 변화
기간: 기준선, 8 주
기준선, 8 주

2차 결과 측정

결과 측정
기간
고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)로 측정한 전혈 내 니코틴아미드 아데닌 디뉴클레오티드(NAD+) 수준의 변화
기간: 기준선, 8주
기준선, 8주
고성능 액체 크로마토그래피(HPLC)로 측정한 전혈 내 NR 수준의 변화
기간: 기준선, 8주
기준선, 8주
혈액 검사에서 나타난 바와 같이 약물 독성을 보이는 참가자 수에 의해 평가된 안전성
기간: 기준선
기준선
혈액 검사에서 나타난 바와 같이 약물 독성을 보이는 참가자 수에 의해 평가된 안전성
기간: 연구 종료(기준일로부터 8주 후)
연구 종료(기준일로부터 8주 후)
연구를 완료한 환자 수로 평가한 내약성
기간: 연구 종료(기준일로부터 8주 후)
연구 종료(기준일로부터 8주 후)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The University of Texas Health Science Center, Houston

수사관

  • 수석 연구원: Dianna Milewicz, MD, PhD, The University of Texas Health Science Center, Houston

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 6일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 25일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 2월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 9월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 5일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HSC-MS-23-0332

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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