囊性纤维化儿科患者的生活质量和肠道健康
2024年6月12日 更新者：Magnhild L. P. Kolsgaard、Oslo University Hospital
益生菌补充剂、囊性纤维化儿科患者的生活质量和肠道健康
本研究的目的是通过随机安慰剂对照临床试验，研究补充益生菌对胃肠道相关生活质量的影响。
此外，研究人员希望在补充益生菌和新开始使用高效 CF 特异性治疗药物 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) 的情况下研究 CF 微生物群和肠道炎症。
拟议的项目有可能提高 CF 儿童的生活质量并降低胃肠道发病率。
如果成功，这项研究的结果可以通过在常规 CF 护理中补充益生菌来改变 CF 患者的护理。
此外，这项研究可以为儿童 CF 患者的胃肠道微生物群和炎症提供急需的见解。
研究概览
详细说明
该项目针对患有囊性纤维化（CF）的儿科患者，并有工作包（WP）。 WP1 是一项观察性研究，WP2 是一项随机安慰剂对照临床试验。 该研究的目的是调查益生菌对小儿 CF 患者生活质量 (QoL) 的影响。 此外，研究人员希望探索高效 CFTR 调节剂和益生菌对肠道微生物群和肠道炎症的影响。
它旨在回答的主要问题是：
• 益生菌能否改善CF 儿童胃肠道相关的生活质量？
次要目标是：
- 在高效三联组合 elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) 开始之前和之后调查胃肠道微生物群和胃肠道炎症
- 探索益生菌与安慰剂治疗前后的胃肠道微生物群
- 研究益生菌与安慰剂治疗前后的肠道炎症
- 检查身体成分及其与肺功能的关系
在 WP1 中，参与者在开始 ETI 治疗之前的常规检查中将被要求提供粪便样本，并填写生活质量调查问卷。 在 WP2 中，参与者将被随机分配接受益生菌或安慰剂干预，并且还将收集与 WP1 中相同的参数。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
40
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Oslo、挪威
- 招聘中
- Oslo University Hospital
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接触：
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- 电话号码：0047 41514045
- 邮箱：uxpoma@ous-hf.no
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接触：
- Camilla Styffe Sæland, Master
- 电话号码：004793257798
- 邮箱：casael@ous-hf.no
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首席研究员：
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
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副研究员：
- Camilla Styffe Sæland, Master
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副研究员：
- Linh Dieu Ngo, Master
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
WP1 的纳入标准：
- CFTR 突变适合 ETI 治疗
- 年龄2-18岁。 大多数患者年龄为 2-6 岁，因为 ETI 将于 2022 年从 6 岁起获得批准，并且从 2024 年起将适用于 2 岁以上的儿童。
- 纳入挪威 CF 登记册并同意参与 CF 一般研究生物库
WP1 的排除标准：
- 其他 CFTR 调节器在纳入前的最后 6 个月内开始实施
- 过去 2 个月使用益生菌或益生元
- 目前肺部病情加重
WP2 的纳入标准：
- 年龄3-18岁
- 未接受 CFTR 调节剂治疗或使用 CFTR 调节剂治疗至少 6 个月
- 纳入挪威 CF 登记册并同意参与 CF 一般研究生物库
WP2 的排除标准：
- CFTR 调节器在纳入前的最后 6 个月内开始实施
- 过去 2 个月使用益生菌或益生元
- 目前肺部病情加重
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：益生菌
参与者将在 6 个月内每天服用多菌株益生菌
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参与者将在 6 个月内每天服用多菌株益生菌
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假比较器：安慰剂
参与者将在 6 个月内每天接受麦芽糖糊精
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参与者将在 6 个月内每天接受安慰剂/麦芽糖糊精
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用 PedsQL GI 问卷调查与 GI 相关的生活质量的变化
大体时间：0-6个月
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PEDSQL GI 已被验证可用于 CF 人群。
参与者将在开始 ETI 治疗前和治疗后 6 个月（WP2）以及益生菌与安慰剂治疗前和治疗后 6 个月（WP2）进行评分。
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0-6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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微生物群的变化
大体时间：0-6个月
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将使用招募时提供给参与者的收集套件收集微生物群的粪便样本，然后在 ETI 治疗 (WP1) 或益生菌/安慰剂 (WP2) 6 个月后收集。
将使用 16s rRNA 扩增子测序和简化宏基因组测序来完成微生物群分析。
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0-6个月
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肠道炎症变化
大体时间：0-6个月
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将使用在招募时和接受 ETI 治疗 (WP1) 或益生菌/安慰剂 (WP2.6) 6 个月后提供给参与者的收集套件收集肠道炎症标记物的粪便样本。
将测量钙卫蛋白、新蝶呤和髓过氧化物酶的水平。
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0-6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月2日
初级完成 (估计的)
2027年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年7月1日
研究注册日期
首次提交
2024年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月21日
首次发布 (实际的)
2024年2月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年6月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月12日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
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