Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Livskvalitet og tarmsundhed hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose

12. juni 2024 opdateret af: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital

Probiotisk tilskud, livskvalitet og tarmsundhed hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af ​​probiotisk tilskud på GI-relateret livskvalitet gennem et randomiseret placebokontrolleret klinisk forsøg. Desuden ønsker efterforskerne at studere CF-mikrobiota og tarmbetændelse i forbindelse med probiotisk tilskud og nystartet behandling med en yderst effektiv CF-specifik behandling, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI). Det foreslåede projekt har potentiale til at øge QoL og mindske GI-morbiditet hos børn med CF. Hvis det lykkes, kan resultaterne af denne undersøgelse bidrage til at ændre behandlingen af ​​CF-patienter ved at inkludere tilskud af probiotika i rutinemæssig CF-behandling. Desuden kan undersøgelsen give tiltrængt indsigt i GI-mikrobiota og inflammation hos pædiatriske CF-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Projektet er rettet mod pædiatriske patienter med cystisk fibrose (CF), og skal arbejde pakker (WP). WP1 er et observationsstudie, og WP2 er et randomiseret placebokontrolleret klinisk forsøg. Målet med studiet er at undersøge effekten af ​​probiotika på pædiatriske CF-patienters livskvalitet (QoL). Desuden ønsker efterforskerne at undersøge virkningerne af både en yderst effektiv CFTR-modulator og probiotika på tarmmikrobiota og tarmbetændelse.

Det primære spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

• Kan probiotika forbedre GI-relateret QoL hos børn med CF?

Sekundære mål er at:

  • Undersøg GI-mikrobiota og GI-betændelse før og efter påbegyndelse af den højeffektive triple-combination elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI)
  • Udforsk GI-mikrobiota før og efter behandling med probiotika vs. placebo
  • Undersøg tarmbetændelse før og efter behandling med probiotika vs. placebo
  • Undersøg kropssammensætning og dens relation til lungefunktionen

I WP1 vil deltagerne under rutineundersøgelsen inden behandling med ETI blive bedt om at levere afføringsprøver og udfylde QoL-spørgeskemaer. I WP2 vil deltagerne blive randomiseret til intervention med probiotika eller placebo, og de samme parametre som i WP1 vil også blive indsamlet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Rekruttering
        • Oslo University Hospital
        • Kontakt:
          • Magnhild P Kolsgaard, PhD
          • Telefonnummer: 0047 41514045
          • E-mail: uxpoma@ous-hf.no
        • Kontakt:
          • Camilla Styffe Sæland, Master
          • Telefonnummer: 004793257798
          • E-mail: casael@ous-hf.no
        • Ledende efterforsker:
          • Magnhild P Kolsgaard, PhD
        • Underforsker:
          • Camilla Styffe Sæland, Master
        • Underforsker:
          • Linh Dieu Ngo, Master

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier for WP1:

  • CFTR-mutationer kvalificerede til behandling med ETI
  • Alder 2-18 år. Størstedelen af ​​patienterne vil være 2-6 år gamle, da ETI blev godkendt fra 6 års alderen i 2022, og vil være tilgængelig for børn over 2 år fra 2024.
  • Inkluderet i det norske CF-register og givet samtykke til deltagelse i CF-generel forskningsbiobank

Eksklusionskriterier for WP1:

  • Andre CFTR-modulatorer startede de sidste 6 måneder før inklusion
  • Brug af probiotika eller præbiotika varer 2 måneder
  • Aktuel pulmonal eksacerbation

Inklusionskriterier for WP2:

  • Alder 3-18 år
  • CFTR modulator behandling naiv eller behandlet med CFTR modulator i mindst 6 måneder
  • Inkluderet i det norske CF-register og givet samtykke til deltagelse i CF-generel forskningsbiobank

Eksklusionskriterier for WP2:

  • CFTR-modulatorer startede de sidste 6 måneder før inklusion
  • Brug af probiotika eller præbiotika varer 2 måneder
  • Aktuel pulmonal eksacerbation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Probiotika
Deltagerne vil modtage en multi-stamme probiotikum dagligt i 6 måneder
Kosttilskud: Multistamme probiotisk
Deltagerne vil modtage en multi-stamme probiotikum dagligt i 6 måneder
Sham-komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage maltodextrin dagligt i 6 måneder
Kosttilskud: Placebo - maltodextrin
Deltagerne vil modtage placebo/maltodextri dagligt i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i GI relateret QoL ved hjælp af spørgeskemaet PedsQL GI
Tidsramme: 0-6 måneder
PEDsQL GI er blevet valideret til brug i CF-populationen. Deltagerne vil blive scoret før og 6 måneder efter behandlingsstart med ETI (WP2), og før og efter 6 måneders behandling med probiotika vs. placebo (WP2).
0-6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i mikrobiota
Tidsramme: 0-6 måneder
Afføringsprøver for mikrobiota vil blive indsamlet ved hjælp af et opsamlingskit, som stilles til rådighed for deltagerne ved rekruttering, og derefter efter 6 måneders ETI-behandling (WP1), eller probiotisk/placebo (WP2). Mikrobiotaanalyse vil blive udført ved hjælp af 16s rRNA amplikon sekventering og reduceret metagenom sekventering.
0-6 måneder
Ændringer i tarmbetændelse
Tidsramme: 0-6 måneder
Afføringsprøver for tarmbetændelsesmarkører vil blive indsamlet ved hjælp af et opsamlingskit, som stilles til rådighed for deltagerne ved rekruttering og efter 6 måneders ETI-behandling (WP1), eller probiotisk/placebo (WP2. Niveauer af calprotectin, neopterin og myeloperoxidase vil blive målt.
0-6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Oslo University Hospital

Samarbejdspartnere

Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders, Oslo University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

29. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 677186

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multistamme probiotisk

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner