Calidad de vida y salud intestinal en pacientes pediátricos con fibrosis quística
12 de junio de 2024 actualizado por: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital
Suplementación con probióticos, calidad de vida y salud intestinal en pacientes pediátricos con fibrosis quística
El objetivo del presente estudio es investigar el efecto de la suplementación con probióticos sobre la calidad de vida relacionada con el tracto gastrointestinal, a través de un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo.
Además, los investigadores desean estudiar la microbiota de la FQ y la inflamación intestinal en el contexto de la suplementación con probióticos y el tratamiento recién iniciado con un tratamiento específico para la FQ altamente eficaz, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI).
El proyecto propuesto tiene el potencial de aumentar la calidad de vida y disminuir la morbilidad gastrointestinal en niños con FQ.
Si tienen éxito, los resultados de este estudio pueden contribuir a alterar la atención de los pacientes con FQ al incluir suplementos de probióticos en la atención de rutina de la FQ.
Además, el estudio puede proporcionar información muy necesaria sobre la microbiota gastrointestinal y la inflamación en pacientes pediátricos con FQ.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El proyecto está dirigido a pacientes pediátricos con fibrosis quística (FQ) y tiene paquetes de trabajo (WP). WP1 es un estudio observacional y WP2 es un ensayo clínico aleatorizado controlado con placebo. El objetivo del estudio es investigar el efecto de los probióticos en la calidad de vida (CdV) de los pacientes pediátricos con FQ. Además, los investigadores desean explorar los efectos de un modulador de CFTR altamente eficaz y de los probióticos sobre la microbiota intestinal y la inflamación intestinal.
Las preguntas principales que pretende responder son:
• ¿Pueden los probióticos mejorar la calidad de vida relacionada con el sistema gastrointestinal en niños con FQ?
Los objetivos secundarios son:
- Investigar la microbiota gastrointestinal y la inflamación gastrointestinal antes y después del inicio de la altamente efectiva combinación triple de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI)
- Explore la microbiota gastrointestinal antes y después del tratamiento con probióticos frente a placebo
- Estudian la inflamación intestinal antes y después del tratamiento con probióticos versus placebo
- Examinar la composición corporal y su relación con la función pulmonar.
En el WP1, a los participantes se les pedirá, durante el examen de rutina antes de comenzar el tratamiento con ETI, que entreguen muestras de heces y completen cuestionarios de calidad de vida. En el WP2, los participantes serán asignados al azar a una intervención con probióticos o placebo, y también se recopilarán los mismos parámetros que en el WP1.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Oslo, Noruega
- Reclutamiento
- Oslo University Hospital
-
Contacto:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- Número de teléfono: 0047 41514045
- Correo electrónico: uxpoma@ous-hf.no
-
Contacto:
- Camilla Styffe Sæland, Master
- Número de teléfono: 004793257798
- Correo electrónico: casael@ous-hf.no
-
Investigador principal:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
-
Sub-Investigador:
- Camilla Styffe Sæland, Master
-
Sub-Investigador:
- Linh Dieu Ngo, Master
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión para WP1:
- Mutaciones CFTR elegibles para tratamiento con ETI
- Edad 2-18 años. La mayoría de los pacientes tendrán entre 2 y 6 años, ya que ETI se aprobó a partir de los 6 años en 2022 y estará disponible para niños mayores de 2 años a partir de 2024.
- Incluido en el Registro Noruego de FQ y autorizado a participar en el biobanco de investigación general de FQ
Criterios de exclusión para WP1:
- Otros moduladores de CFTR comenzaron en los últimos 6 meses antes de la inclusión.
- Uso de probióticos o prebióticos los últimos 2 meses.
- Exacerbación pulmonar actual
Criterios de inclusión para WP2:
- Edad 3-18 años
- Tratamiento con modulador de CFTR sin tratamiento previo o tratado con modulador de CFTR durante al menos 6 meses
- Incluido en el Registro Noruego de FQ y autorizado a participar en el biobanco de investigación general de FQ
Criterios de exclusión para WP2:
- Los moduladores CFTR comenzaron los últimos 6 meses antes de la inclusión.
- Uso de probióticos o prebióticos los últimos 2 meses.
- Exacerbación pulmonar actual
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Probióticos
Los participantes recibirán un probiótico de múltiples cepas diariamente durante 6 meses.
|
Los participantes recibirán un probiótico de múltiples cepas diariamente durante 6 meses.
|
|
Comparador falso: Placebo
Los participantes recibirán maltodextrina diariamente durante 6 meses.
|
Los participantes recibirán placebo/maltodextri diariamente durante 6 meses.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en la calidad de vida relacionada con GI mediante el cuestionario PedsQL GI
Periodo de tiempo: 0-6 meses
|
PEDsQL GI ha sido validado para su uso en la población con FQ.
Los participantes serán calificados antes y 6 meses después del inicio del tratamiento con ETI (WP2), y antes y después de 6 meses de tratamiento con probióticos versus placebo (WP2).
|
0-6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en la microbiota
Periodo de tiempo: 0-6 meses
|
Se recolectarán muestras de heces para microbiota utilizando un kit de recolección proporcionado a los participantes en el momento del reclutamiento y luego después de 6 meses de tratamiento ETI (WP1) o probiótico/placebo (WP2).
El análisis de la microbiota se realizará mediante secuenciación de amplicones de ARNr 16s y secuenciación reducida de metagenomas.
|
0-6 meses
|
|
Cambios en la inflamación intestinal.
Periodo de tiempo: 0-6 meses
|
Se recolectarán muestras de heces para marcadores de inflamación intestinal utilizando un kit de recolección proporcionado a los participantes en el momento del reclutamiento y después de 6 meses de tratamiento ETI (WP1), o probiótico/placebo (WP2.
Se medirán los niveles de calprotectina, neopterina y mieloperoxidasa.
|
0-6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de enero de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
29 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
13 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 677186
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .