Kystistä fibroosia sairastavien lapsipotilaiden elämänlaatu ja suoliston terveys
keskiviikko 12. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital
Probioottinen lisäravinne, elämänlaatu ja suoliston terveys lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia probioottilisän vaikutusta ruoansulatuskanavaan liittyvään elämänlaatuun satunnaistetulla lumekontrolloidulla kliinisellä tutkimuksella.
Lisäksi tutkijat haluavat tutkia CF:n mikrobiotaa ja suoliston tulehdusta probioottisen lisäravinteen ja vasta aloitetun hoidon yhteydessä erittäin tehokkaalla CF-spesifisellä hoidolla, eleksakaftori-tezakaftori-ivakaftori (ETI).
Ehdotetulla hankkeella on potentiaalia parantaa elämänlaatua ja vähentää mahalaukun sairastavuutta CF-lapsilla.
Jos tämä tutkimus onnistuu, tämän tutkimuksen tulokset voivat osaltaan muuttaa CF-potilaiden hoitoa sisällyttämällä probioottien täydennyksen rutiininomaiseen CF-hoitoon.
Lisäksi tutkimus voi tarjota kipeästi kaivattua näkemystä maha-suolikanavan mikrobiotosta ja tulehduksista lasten CF-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Hanke on suunnattu kystistä fibroosia (CF) sairastaville lapsipotilaille, ja sen on tehtävä työpaketteja (WP). WP1 on havainnointitutkimus ja WP2 on satunnaistettu lumekontrolloitu kliininen tutkimus. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää probioottien vaikutusta lasten CF-potilaiden elämänlaatuun (QoL). Lisäksi tutkijat haluavat tutkia sekä erittäin tehokkaan CFTR-modulaattorin että probioottien vaikutuksia suoliston mikrobiotaan ja suoliston tulehdukseen.
Ensisijainen kysymys, johon se pyrkii vastaamaan, ovat:
• Voivatko probiootit parantaa ruoansulatuskanavaan liittyvää elämänlaatua CF-lapsilla?
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Tutki GI-mikrobiota ja maha-suolikanavan tulehdus ennen erittäin tehokkaan eleksakaftori-tetsakaftori-ivakaftorin kolmoisyhdistelmäyhdistelmän (ETI) aloittamista ja sen jälkeen
- Tutki GI-mikrobiota ennen ja jälkeen probioottihoidon vs. lumelääkehoidon
- Tutki suolistotulehdusta ennen ja jälkeen probioottihoidon vs. lumelääke
- Tutki kehon koostumusta ja sen suhdetta keuhkojen toimintaan
WP1:ssä osallistujia pyydetään rutiinitutkimuksen aikana ennen ETI-hoidon aloittamista toimittamaan ulostenäytteitä ja täyttämään QoL-kyselylomakkeet. WP2:ssa osallistujat satunnaistetaan osallistumaan probioottien tai lumelääkehoitoon, ja myös kerätään samat parametrit kuin WP1:ssä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
40
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Oslo, Norja
- Rekrytointi
- Oslo University Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- Puhelinnumero: 0047 41514045
- Sähköposti: uxpoma@ous-hf.no
-
Ottaa yhteyttä:
- Camilla Styffe Sæland, Master
- Puhelinnumero: 004793257798
- Sähköposti: casael@ous-hf.no
-
Päätutkija:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
-
Alatutkija:
- Camilla Styffe Sæland, Master
-
Alatutkija:
- Linh Dieu Ngo, Master
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
WP1:n osallistumiskriteerit:
- ETI-hoitoon kelpaavat CFTR-mutaatiot
- Ikä 2-18 vuotta. Suurin osa potilaista on 2–6-vuotiaita, koska ETI hyväksyttiin 6-vuotiaista alkaen vuonna 2022, ja se on saatavilla yli 2-vuotiaille lapsille vuodesta 2024 alkaen.
- Sisältyy Norjan CF-rekisteriin ja suostui osallistumaan CF:n yleistutkimuksen biopankkiin
WP1:n poissulkemiskriteerit:
- Muut CFTR-modulaattorit aloittivat viimeiset 6 kuukautta ennen sisällyttämistä
- Probioottien tai prebioottien käyttö kestää 2 kuukautta
- Nykyinen keuhkojen paheneminen
WP2:n osallistumiskriteerit:
- Ikä 3-18 vuotta
- CFTR-modulaattorihoitoa aiemmin saamatta tai CFTR-modulaattorilla hoidettua vähintään 6 kuukautta
- Sisältyy Norjan CF-rekisteriin ja suostui osallistumaan CF:n yleistutkimuksen biopankkiin
WP2:n poissulkemiskriteerit:
- CFTR-modulaattorit aloittivat viimeiset 6 kuukautta ennen sisällyttämistä
- Probioottien tai prebioottien käyttö kestää 2 kuukautta
- Nykyinen keuhkojen paheneminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Probiootit
Osallistujat saavat monikantaista probioottia päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Osallistujat saavat monikantaista probioottia päivittäin 6 kuukauden ajan
|
|
Huijausvertailija: Plasebo
Osallistujat saavat maltodekstriiniä päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Osallistujat saavat lumelääkettä/maltodekstriä päivittäin 6 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset GI:n QoL:ssä PedsQL GI -kyselylomakkeella
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
|
PEDsQL GI on validoitu käytettäväksi CF-populaatiossa.
Osallistujat pisteytetään ennen ja 6 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen ETI:llä (WP2) ja ennen ja jälkeen 6 kuukauden probioottihoidon vs. lumelääkehoidon (WP2).
|
0-6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset mikrobiotassa
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
|
Ulostenäytteet mikrobiotaa varten kerätään käyttämällä keräyssarjaa, joka toimitetaan osallistujille rekrytoinnin yhteydessä ja sitten 6 kuukauden ETI-hoidon (WP1) tai probiootti/plasebo (WP2) jälkeen.
Mikrobiota-analyysi tehdään käyttämällä 16s rRNA-amplikonin sekvensointia ja pelkistettyä metagenomisekvensointia.
|
0-6 kuukautta
|
|
Muutokset suoliston tulehduksessa
Aikaikkuna: 0-6 kuukautta
|
Ulostenäytteet suoliston tulehdusmarkkereita varten kerätään käyttämällä keräyssarjaa, joka toimitetaan osallistujille rekrytoinnin yhteydessä ja 6 kuukauden ETI-hoidon (WP1) tai probiootti/plasebo (WP2) jälkeen.
Kalprotektiinin, neopteriinin ja myeloperoksidaasin tasot mitataan.
|
0-6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 2. tammikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. helmikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. helmikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 29. helmikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 13. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 677186
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .