Életminőség és bélrendszeri egészség cisztás fibrózisban szenvedő gyermekbetegeknél
2024. június 12. frissítette: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital
Probiotikum-kiegészítés, életminőség és bélrendszeri egészség cisztás fibrózisban szenvedő gyermekbetegeknél
Jelen tanulmány célja a probiotikum-kiegészítésnek a GI-vel kapcsolatos életminőségre gyakorolt hatásának vizsgálata egy randomizált, placebo-kontrollos klinikai vizsgálaton keresztül.
Ezen túlmenően a kutatók a CF mikrobiotát és a bélgyulladást kívánják tanulmányozni a probiotikum-kiegészítés és az újonnan megkezdett kezelés hátterében egy rendkívül hatékony CF-specifikus kezeléssel, az elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) alkalmazásával.
A javasolt projekt javíthatja az életminőséget és csökkentheti a CF-ben szenvedő gyermekek GI-morbiditását.
Ha sikeres, ennek a vizsgálatnak az eredményei hozzájárulhatnak a CF-betegek ellátásának megváltoztatásához azáltal, hogy a rutin CF-kezelésbe beépítik a probiotikumok kiegészítését.
Ezenkívül a tanulmány nagyon szükséges betekintést nyújthat a GI mikrobiotájába és a CF-betegek gyulladásába.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A projekt cisztás fibrózisban (CF) szenvedő gyermekbetegeket céloz meg, és munkacsomagokat (WP) kell végezni. A WP1 egy megfigyeléses vizsgálat, a WP2 pedig egy randomizált, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat. A vizsgálat célja a probiotikumok hatásának vizsgálata a gyermekkori CF-es betegek életminőségére (QoL). A kutatók emellett fel kívánják tárni a rendkívül hatékony CFTR modulátor és a probiotikumok hatását a bél mikrobiotára és a bélgyulladásra.
Az elsődleges kérdés, amelyre választ kíván adni:
• Javíthatják-e a probiotikumok a GI-vel kapcsolatos QoL-t CF-ben szenvedő gyermekeknél?
A másodlagos célok a következők:
- Vizsgálja meg a gyomor-bél traktus mikrobiotáját és a gyomor-bél traktus gyulladását a rendkívül hatékony hármas kombinációs elexacaftor-tezakaftor-ivakaftor (ETI) megkezdése előtt és után
- Fedezze fel a GI mikrobiotát a probiotikummal és a placebóval végzett kezelés előtt és után
- Tanulmányozza a bélgyulladást a probiotikumos kezelés előtt és után placebóval szemben
- Vizsgálja meg a test összetételét és kapcsolatát a tüdőfunkcióval
A WP1-ben a résztvevőket az ETI-kezelés megkezdése előtti rutinvizsgálat során székletminta leadására és életminőség-kérdőívek kitöltésére kérik. A WP2-ben a résztvevőket véletlenszerűen választják ki a probiotikumokkal vagy placebóval történő beavatkozásra, és ugyanazokat a paramétereket gyűjtik össze, mint a WP1-ben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
40
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Oslo, Norvégia
- Toborzás
- Oslo University Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- Telefonszám: 0047 41514045
- E-mail: uxpoma@ous-hf.no
-
Kapcsolatba lépni:
- Camilla Styffe Sæland, Master
- Telefonszám: 004793257798
- E-mail: casael@ous-hf.no
-
Kutatásvezető:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
-
Alkutató:
- Camilla Styffe Sæland, Master
-
Alkutató:
- Linh Dieu Ngo, Master
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
A WP1 felvételi feltételei:
- ETI kezelésre alkalmas CFTR mutációk
- Életkor 2-18 év. A betegek többsége 2-6 éves lesz, mivel az ETI-t 2022-ben 6 éves kortól engedélyezték, és 2024-től lesz elérhető a 2 év feletti gyermekek számára.
- Szerepel a norvég CF-nyilvántartásban, és hozzájárult a CF általános kutatási biobankban való részvételhez
A WP1 kizárási feltételei:
- Más CFTR modulátorok a felvétel előtti utolsó 6 hónapban indultak
- A probiotikumok vagy prebiotikumok használata 2 hónapig tart
- Jelenlegi tüdő exacerbáció
A WP2 felvételi feltételei:
- Életkor 3-18 év
- CFTR-modulátorral korábban nem kezelt vagy legalább 6 hónapig CFTR-modulátorral kezelt
- Szerepel a norvég CF-nyilvántartásban, és hozzájárult a CF általános kutatási biobankban való részvételhez
A WP2 kizárási feltételei:
- A CFTR modulátorok a felvétel előtti utolsó 6 hónapban kezdődtek
- A probiotikumok vagy prebiotikumok használata 2 hónapig tart
- Jelenlegi tüdő exacerbáció
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Probiotikumok
A résztvevők 6 hónapig naponta több törzsből álló probiotikumot kapnak
|
A résztvevők 6 hónapig naponta több törzsből álló probiotikumot kapnak
|
|
Sham Comparator: Placebo
A résztvevők 6 hónapon keresztül naponta maltodextrint kapnak
|
A résztvevők naponta placebót/maltodextrit kapnak 6 hónapon keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A GI-vel kapcsolatos QoL változásai a PedsQL GI kérdőív segítségével
Időkeret: 0-6 hónap
|
A PEDsQL GI-t CF populációban való használatra validálták.
A résztvevőket pontozzák az ETI-vel történő kezelés megkezdése előtt és 6 hónappal a kezelés után (WP2), valamint a 6 hónapos probiotikumos kezelés előtt és után a placebóval szemben (WP2).
|
0-6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a mikrobiotában
Időkeret: 0-6 hónap
|
A mikrobiota kimutatására szolgáló székletmintákat egy gyűjtőkészlet segítségével gyűjtik, amelyet a résztvevők rendelkezésére bocsátanak a toborzáskor, majd 6 hónapos ETI-kezelés (WP1) vagy probiotikum/placebo (WP2) után.
A mikrobiota analízist 16s rRNS-amplikon szekvenálás és redukált metagenom szekvenálással végezzük.
|
0-6 hónap
|
|
Változások a bélgyulladásban
Időkeret: 0-6 hónap
|
A bélgyulladás markereinek székletmintáját egy gyűjtőkészlet segítségével gyűjtik, amelyet a résztvevőknek a toborzáskor és 6 hónapos ETI-kezelés (WP1) vagy probiotikus/placebo (WP2) után kapnak.
Megmérik a kalprotektin, a neopterin és a mieloperoxidáz szintjét.
|
0-6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. január 2.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. február 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 21.
Első közzététel (Tényleges)
2024. február 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. június 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. június 12.
Utolsó ellenőrzés
2024. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 677186
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .