Kwaliteit van leven en darmgezondheid bij pediatrische patiënten met cystische fibrose
12 juni 2024 bijgewerkt door: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital
Probiotische suppletie, kwaliteit van leven en darmgezondheid bij pediatrische patiënten met cystische fibrose
Het doel van de huidige studie is om het effect van probiotische suppletie op de GI-gerelateerde kwaliteit van leven te onderzoeken, door middel van een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde klinische studie.
Bovendien willen de onderzoekers CF-microbiota en darmontstekingen bestuderen in de context van probiotische suppletie en nieuw gestarte behandeling met een zeer effectieve CF-specifieke behandeling, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI).
Het voorgestelde project heeft het potentieel om de kwaliteit van leven te verhogen en de gastro-intestinale morbiditeit bij kinderen met CF te verminderen.
Indien succesvol kunnen de resultaten van dit onderzoek bijdragen aan het veranderen van de zorg voor CF-patiënten door suppletie van probiotica op te nemen in de routinematige CF-zorg.
Bovendien kan de studie de broodnodige inzichten verschaffen in de gastro-intestinale microbiota en ontstekingen bij pediatrische CF-patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het project richt zich op pediatrische patiënten met cystische fibrose (CF) en moet werken met werkpakketten (WP). WP1 is een observationeel onderzoek en WP2 is een gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische studie. Het doel van de studie is om het effect van probiotica op de kwaliteit van leven (QoL) van pediatrische CF-patiënten te onderzoeken. Bovendien willen de onderzoekers de effecten onderzoeken van zowel een zeer effectieve CFTR-modulator als probiotica op de darmmicrobiota en darmontstekingen.
De voornaamste vraag die het wil beantwoorden is:
• Kunnen probiotica de GI-gerelateerde kwaliteit van leven bij kinderen met CF verbeteren?
Secundaire doelstellingen zijn:
- Onderzoek de gastro-intestinale microbiota en maag-darmontstekingen voor en na het starten van de zeer effectieve drievoudige combinatie elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI)
- Onderzoek de gastro-intestinale microbiota voor en na de behandeling met probiotica versus placebo
- Bestudeer darmontstekingen voor en na behandeling met probiotica versus placebo
- Onderzoek de lichaamssamenstelling en de relatie ervan met de longfunctie
In WP1 zullen de deelnemers tijdens routineonderzoek voordat ze met de behandeling met ETI beginnen, worden gevraagd ontlastingsmonsters af te leveren en vragenlijsten over de kwaliteit van leven in te vullen. In WP2 worden de deelnemers gerandomiseerd voor interventie met probiotica of placebo, en worden dezelfde parameters als in WP1 verzameld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
40
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Oslo, Noorwegen
- Werving
- Oslo University Hospital
-
Contact:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- Telefoonnummer: 0047 41514045
- E-mail: uxpoma@ous-hf.no
-
Contact:
- Camilla Styffe Sæland, Master
- Telefoonnummer: 004793257798
- E-mail: casael@ous-hf.no
-
Hoofdonderzoeker:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
-
Onderonderzoeker:
- Camilla Styffe Sæland, Master
-
Onderonderzoeker:
- Linh Dieu Ngo, Master
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria voor WP1:
- CFTR-mutaties die in aanmerking komen voor behandeling met ETI
- Leeftijd 2-18 jaar. De meerderheid van de patiënten zal tussen de 2 en 6 jaar oud zijn, aangezien ETI in 2022 vanaf 6 jaar werd goedgekeurd en vanaf 2024 beschikbaar zal zijn voor kinderen ouder dan 2 jaar.
- Opgenomen in het Noorse CF-register en ingestemd met deelname aan de algemene CF-biobank
Uitsluitingscriteria voor WP1:
- Andere CFTR-modulatoren zijn de laatste zes maanden vóór opname begonnen
- Gebruik van probiotica of prebiotica gedurende 2 maanden
- Huidige longexacerbatie
Inclusiecriteria voor WP2:
- Leeftijd 3-18 jaar
- Behandeling met CFTR-modulator die nog niet eerder is behandeld of gedurende ten minste 6 maanden met CFTR-modulator is behandeld
- Opgenomen in het Noorse CF-register en ingestemd met deelname aan de algemene CF-biobank
Uitsluitingscriteria voor WP2:
- CFTR-modulatoren zijn begonnen in de laatste zes maanden vóór opname
- Gebruik van probiotica of prebiotica gedurende 2 maanden
- Huidige longexacerbatie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Probiotica
Deelnemers krijgen gedurende 6 maanden dagelijks een probioticum met meerdere stammen
|
Deelnemers krijgen gedurende 6 maanden dagelijks een probioticum met meerdere stammen
|
|
Sham-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen gedurende 6 maanden dagelijks maltodextrine toegediend
|
Deelnemers krijgen gedurende 6 maanden dagelijks placebo/maltodextri
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in GI-gerelateerde kwaliteit van leven met behulp van de vragenlijst PedsQL GI
Tijdsspanne: 0-6 maanden
|
PEDsQL GI is gevalideerd voor gebruik bij de CF-populatie.
Deelnemers worden gescoord voor en 6 maanden na de start van de behandeling met ETI (WP2), en voor en na 6 maanden behandeling met probiotica versus placebo (WP2).
|
0-6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in de microbiota
Tijdsspanne: 0-6 maanden
|
Ontlastingsmonsters voor microbiota zullen worden verzameld met behulp van een verzamelkit die aan de deelnemers wordt verstrekt bij de rekrutering, en vervolgens na 6 maanden ETI-behandeling (WP1), of probiotica/placebo (WP2).
Microbiota-analyse zal worden uitgevoerd met behulp van 16s rRNA-ampliconsequencing en gereduceerde metagenoomsequencing.
|
0-6 maanden
|
|
Veranderingen in darmontsteking
Tijdsspanne: 0-6 maanden
|
Er zullen ontlastingsmonsters voor darmontstekingsmarkers worden verzameld met behulp van een verzamelkit die aan de deelnemers wordt verstrekt bij de rekrutering en na 6 maanden ETI-behandeling (WP1), of probiotica/placebo (WP2.
Niveaus van calprotectine, neopterine en myeloperoxidase zullen worden gemeten.
|
0-6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
2 januari 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juni 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 juli 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 februari 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 februari 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
29 februari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 juni 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 juni 2024
Laatst geverifieerd
1 juni 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 677186
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .