Qualité de vie et santé intestinale chez les patients pédiatriques atteints de mucoviscidose
12 juin 2024 mis à jour par: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital
Supplémentation en probiotiques, qualité de vie et santé intestinale chez les patients pédiatriques atteints de mucoviscidose
Le but de la présente étude est d'étudier l'effet de la supplémentation en probiotiques sur la qualité de vie liée à l'appareil gastro-intestinal, à travers un essai clinique randomisé contrôlé par placebo.
De plus, les enquêteurs souhaitent étudier le microbiote FK et l'inflammation intestinale dans le cadre d'une supplémentation en probiotiques et d'un traitement nouvellement commencé avec un traitement spécifique très efficace contre la FK, l'elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI).
Le projet proposé a le potentiel d'augmenter la qualité de vie et de diminuer la morbidité gastro-intestinale chez les enfants atteints de mucoviscidose.
En cas de succès, les résultats de cette étude peuvent contribuer à modifier les soins prodigués aux patients atteints de mucoviscidose en incluant une supplémentation en probiotiques dans les soins de routine de la mucoviscidose.
De plus, l’étude peut fournir des informations indispensables sur le microbiote gastro-intestinal et l’inflammation chez les patients pédiatriques atteints de mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le projet cible les patients pédiatriques atteints de mucoviscidose (FK) et doit comporter des lots de travaux (WP). WP1 est une étude observationnelle et WP2 est un essai clinique randomisé contrôlé par placebo. Le but de l'étude est d'étudier l'effet des probiotiques sur la qualité de vie (QdV) des patients pédiatriques atteints de mucoviscidose. De plus, les enquêteurs souhaitent explorer les effets à la fois d'un modulateur CFTR très efficace et de probiotiques sur le microbiote intestinal et l'inflammation intestinale.
Les principales questions auxquelles elle vise à répondre sont les suivantes :
• Les probiotiques peuvent-ils améliorer la qualité de vie liée au système gastro-intestinal chez les enfants atteints de mucoviscidose ?
Les objectifs secondaires sont de :
- Étudier le microbiote gastro-intestinal et l'inflammation gastro-intestinale avant et après le début de la triple combinaison très efficace élexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI)
- Explorez le microbiote gastro-intestinal avant et après un traitement aux probiotiques par rapport au placebo
- Étudier l'inflammation intestinale avant et après un traitement aux probiotiques par rapport au placebo
- Examiner la composition corporelle et sa relation avec la fonction pulmonaire
Dans le WP1, les participants seront invités, lors d'un examen de routine avant de commencer le traitement par ETI, à fournir des échantillons de selles et à remplir des questionnaires sur la qualité de vie. Dans le WP2, les participants seront randomisés pour une intervention avec des probiotiques ou un placebo, et les mêmes paramètres que dans le WP1 seront également collectés.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
40
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
-
Oslo, Norvège
- Recrutement
- Oslo University Hospital
-
Contact:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- Numéro de téléphone: 0047 41514045
- E-mail: uxpoma@ous-hf.no
-
Contact:
- Camilla Styffe Sæland, Master
- Numéro de téléphone: 004793257798
- E-mail: casael@ous-hf.no
-
Chercheur principal:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
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Sous-enquêteur:
- Camilla Styffe Sæland, Master
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Sous-enquêteur:
- Linh Dieu Ngo, Master
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion pour le WP1 :
- Mutations CFTR éligibles au traitement par ETI
- Âge 2-18 ans. La majorité des patients seront âgés de 2 à 6 ans, car l'ETI a été approuvé à partir de 6 ans en 2022 et sera disponible pour les enfants de plus de 2 ans à partir de 2024.
- Inclus dans le registre norvégien de la mucoviscidose et consenti à participer à la biobanque de recherche générale sur la mucoviscidose
Critères d'exclusion pour WP1 :
- D'autres modulateurs CFTR ont commencé au cours des 6 derniers mois avant l'inclusion
- Utilisation de probiotiques ou de prébiotiques au cours des 2 derniers mois
- Exacerbation pulmonaire actuelle
Critères d'inclusion pour le WP2 :
- Âge 3-18 ans
- Traitement par modulateur CFTR naïf ou traité par modulateur CFTR depuis au moins 6 mois
- Inclus dans le registre norvégien de la mucoviscidose et consenti à participer à la biobanque de recherche générale sur la mucoviscidose
Critères d'exclusion pour WP2 :
- Les modulateurs CFTR ont commencé au cours des 6 derniers mois avant l'inclusion
- Utilisation de probiotiques ou de prébiotiques au cours des 2 derniers mois
- Exacerbation pulmonaire actuelle
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Probiotiques
Les participants recevront quotidiennement un probiotique multi-souches pendant 6 mois
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Les participants recevront quotidiennement un probiotique multi-souches pendant 6 mois
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Comparateur factice: Placebo
Les participants recevront quotidiennement de la maltodextrine pendant 6 mois
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Les participants recevront quotidiennement un placebo/maltodextri pendant 6 mois
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications de la qualité de vie liée à l'IG à l'aide du questionnaire PedsQL GI
Délai: 0-6 mois
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PEDsQL GI a été validé pour une utilisation dans la population FK.
Les participants seront notés avant et 6 mois après le début du traitement par ETI (WP2), et avant et après 6 mois de traitement par probiotiques vs placebo (WP2).
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0-6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications du microbiote
Délai: 0-6 mois
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Des échantillons de selles pour le microbiote seront collectés à l'aide d'un kit de prélèvement fourni aux participants lors du recrutement, puis après 6 mois de traitement ETI (WP1), ou probiotique/placebo (WP2).
L'analyse du microbiote sera effectuée à l'aide du séquençage d'amplicons d'ARNr 16s et du séquençage réduit du métagénome.
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0-6 mois
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Modifications de l'inflammation intestinale
Délai: 0-6 mois
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Des échantillons de selles pour les marqueurs de l'inflammation intestinale seront collectés à l'aide d'un kit de prélèvement fourni aux participants lors du recrutement et après 6 mois de traitement ETI (WP1) ou probiotique/placebo (WP2.
Les niveaux de calprotectine, de néoptérine et de myéloperoxydase seront mesurés.
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0-6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
2 janvier 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 février 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 février 2024
Première publication (Réel)
29 février 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 juin 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 juin 2024
Dernière vérification
1 juin 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 677186
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .