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Qualità della vita e salute dell'intestino nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica

12 giugno 2024 aggiornato da: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital

Supplementazione probiotica, qualità della vita e salute dell'intestino nei pazienti pediatrici con fibrosi cistica

Lo scopo del presente studio è quello di indagare l'effetto dell'integrazione probiotica sulla qualità della vita correlata al tratto gastrointestinale, attraverso uno studio clinico randomizzato controllato con placebo. Inoltre, i ricercatori desiderano studiare il microbiota della fibrosi cistica e l’infiammazione intestinale nel contesto dell’integrazione di probiotici e del trattamento appena iniziato con un trattamento specifico per la fibrosi cistica altamente efficace, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI). Il progetto proposto ha il potenziale per aumentare la qualità di vita e diminuire la morbilità gastrointestinale nei bambini affetti da fibrosi cistica. In caso di successo, i risultati di questo studio potranno contribuire a modificare la cura dei pazienti affetti da fibrosi cistica includendo l’integrazione di probiotici nella cura di routine della fibrosi cistica. Inoltre, lo studio può fornire informazioni molto utili sul microbiota gastrointestinale e sull’infiammazione nei pazienti pediatrici affetti da fibrosi cistica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il progetto è rivolto a pazienti pediatrici affetti da fibrosi cistica (CF) e prevede pacchetti di lavoro (WP). Il WP1 è uno studio osservazionale e il WP2 è uno studio clinico randomizzato controllato con placebo. L'obiettivo dello studio è indagare l'effetto dei probiotici sulla qualità della vita (QoL) dei pazienti pediatrici affetti da fibrosi cistica. Inoltre i ricercatori desiderano esplorare gli effetti sia di un modulatore CFTR altamente efficace che dei probiotici sul microbiota intestinale e sull’infiammazione intestinale.

Le domande principali a cui si intende rispondere sono:

• I probiotici possono migliorare la qualità della vita correlata al tratto gastrointestinale nei bambini affetti da fibrosi cistica?

Gli obiettivi secondari sono:

  • Studiare il microbiota gastrointestinale e l’infiammazione gastrointestinale prima e dopo l’inizio della terapia con tripla combinazione altamente efficace elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI)
  • Esplora il microbiota gastrointestinale prima e dopo il trattamento con probiotici rispetto al placebo
  • Studia l'infiammazione intestinale prima e dopo il trattamento con probiotici rispetto al placebo
  • Esaminare la composizione corporea e la sua relazione con la funzione polmonare

Nel WP1 ai partecipanti verrà chiesto durante l'esame di routine prima di iniziare il trattamento con ETI di fornire campioni di feci e compilare questionari sulla qualità della vita. Nel WP2 i partecipanti saranno randomizzati all'intervento con probiotici o placebo e verranno raccolti anche gli stessi parametri del WP1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia
        • Reclutamento
        • Oslo University Hospital
        • Contatto:
          • Magnhild P Kolsgaard, PhD
          • Numero di telefono: 0047 41514045
          • Email: uxpoma@ous-hf.no
        • Contatto:
          • Camilla Styffe Sæland, Master
          • Numero di telefono: 004793257798
          • Email: casael@ous-hf.no
        • Investigatore principale:
          • Magnhild P Kolsgaard, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Camilla Styffe Sæland, Master
        • Sub-investigatore:
          • Linh Dieu Ngo, Master

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione per il WP1:

  • Mutazioni CFTR idonee al trattamento con ETI
  • Età 2-18 anni. La maggior parte dei pazienti avrà un'età compresa tra 2 e 6 anni poiché l'ETI è stato approvato a partire dai 6 anni di età nel 2022 e sarà disponibile per i bambini di età superiore a 2 anni a partire dal 2024.
  • Incluso nel registro norvegese della fibrosi cistica e acconsentito alla partecipazione alla biobanca di ricerca generale sulla fibrosi cistica

Criteri di esclusione per WP1:

  • Altri modulatori CFTR sono stati avviati negli ultimi 6 mesi prima dell'inclusione
  • L'uso di probiotici o prebiotici dura 2 mesi
  • Esacerbazione polmonare in corso

Criteri di inclusione per il WP2:

  • Età 3-18 anni
  • Naïve al trattamento con un modulatore CFTR o trattati con un modulatore CFTR per almeno 6 mesi
  • Incluso nel registro norvegese della fibrosi cistica e acconsentito alla partecipazione alla biobanca di ricerca generale sulla fibrosi cistica

Criteri di esclusione per WP2:

  • I modulatori CFTR sono iniziati negli ultimi 6 mesi prima dell'inclusione
  • L'uso di probiotici o prebiotici dura 2 mesi
  • Esacerbazione polmonare in corso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Probiotici
I partecipanti riceveranno un probiotico multi-ceppo ogni giorno per 6 mesi
Integratore alimentare: Probiotico multiceppo
I partecipanti riceveranno un probiotico multi-ceppo ogni giorno per 6 mesi
Comparatore fittizio: Placebo
I partecipanti riceveranno maltodestrina ogni giorno per 6 mesi
Integratore alimentare: Placebo: maltodestrina
I partecipanti riceveranno placebo/maltodestri ogni giorno per 6 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella QoL correlata al tratto gastrointestinale utilizzando il questionario PedsQL GI
Lasso di tempo: 0-6 mesi
PEDsQL GI è stato convalidato per l'uso nella popolazione affetta da fibrosi cistica. Ai partecipanti verrà assegnato un punteggio prima e 6 mesi dopo l'inizio del trattamento con ETI (WP2) e prima e dopo 6 mesi di trattamento con probiotici rispetto al placebo (WP2).
0-6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel microbiota
Lasso di tempo: 0-6 mesi
I campioni di feci per il microbiota verranno raccolti utilizzando un kit di raccolta fornito ai partecipanti al momento del reclutamento e poi dopo 6 mesi di trattamento con ETI (WP1) o probiotici/placebo (WP2). L'analisi del microbiota verrà eseguita utilizzando il sequenziamento dell'amplicone dell'rRNA 16s e il sequenziamento del metagenoma ridotto.
0-6 mesi
Cambiamenti nell'infiammazione intestinale
Lasso di tempo: 0-6 mesi
I campioni di feci per i marcatori dell'infiammazione intestinale verranno raccolti utilizzando un kit di raccolta fornito ai partecipanti al momento del reclutamento e dopo 6 mesi di trattamento con ETI (WP1) o probiotici/placebo (WP2. Verranno misurati i livelli di calprotectina, neopterina e mieloperossidasi.
0-6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Oslo University Hospital

Collaboratori

Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders, Oslo University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 677186

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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