Livskvalitet og tarmhelse hos pediatriske pasienter med cystisk fibrose
12. juni 2024 oppdatert av: Magnhild L. P. Kolsgaard, Oslo University Hospital
Probiotisk tilskudd, livskvalitet og tarmhelse hos pediatriske pasienter med cystisk fibrose
Målet med denne studien er å undersøke effekten av probiotisk tilskudd på GI-relatert livskvalitet, gjennom en randomisert placebokontrollert klinisk studie.
Videre ønsker etterforskerne å studere CF-mikrobiota og tarmbetennelse i sammenheng med probiotisk tilskudd og nystartet behandling med en svært effektiv CF-spesifikk behandling, elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI).
Det foreslåtte prosjektet har potensial til å øke QoL og redusere GI-sykelighet hos barn med CF.
Hvis det lykkes, kan resultatene av denne studien bidra til å endre behandlingen av CF-pasienter ved å inkludere tilskudd av probiotika i rutinemessig CF-pleie.
Studien kan dessuten gi sårt nødvendig innsikt i GI-mikrobiota og betennelse hos pediatriske CF-pasienter.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Prosjektet retter seg mot pediatriske pasienter med cystisk fibrose (CF), og har til arbeidspakker (WP). WP1 er en observasjonsstudie, og WP2 er en randomisert placebokontrollert klinisk studie. Målet med studien er å undersøke effekten av probiotika på pediatriske CF-pasienters livskvalitet (QoL). Videre ønsker etterforskerne å utforske effekten av både en svært effektiv CFTR-modulator og probiotika på tarmmikrobiota og tarmbetennelse.
Det primære spørsmålet den tar sikte på å besvare er:
• Kan probiotika forbedre GI-relatert QoL hos barn med CF?
Sekundære mål er å:
- Undersøk GI-mikrobiota og GI-betennelse før og etter oppstart av den svært effektive trippelkombinasjonen elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI)
- Utforsk GI-mikrobiota før og etter behandling med probiotika vs. placebo
- Studer tarmbetennelse før og etter behandling med probiotika vs. placebo
- Undersøke kroppssammensetning og dens forhold til lungefunksjon
I WP1 vil deltakerne under rutineundersøkelse før behandling med ETI bli bedt om å levere avføringsprøver og fylle ut QoL-spørreskjemaer. I WP2 vil deltakerne bli randomisert til intervensjon med probiotika eller placebo, og de samme parametrene som i WP1 vil også bli samlet inn.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
40
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Oslo, Norge
- Rekruttering
- Oslo University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
- Telefonnummer: 0047 41514045
- E-post: uxpoma@ous-hf.no
-
Ta kontakt med:
- Camilla Styffe Sæland, Master
- Telefonnummer: 004793257798
- E-post: casael@ous-hf.no
-
Hovedetterforsker:
- Magnhild P Kolsgaard, PhD
-
Underetterforsker:
- Camilla Styffe Sæland, Master
-
Underetterforsker:
- Linh Dieu Ngo, Master
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier for WP1:
- CFTR-mutasjoner kvalifisert for behandling med ETI
- Alder 2-18 år. Flertallet av pasientene vil være 2-6 år gamle da ETI ble godkjent fra 6 års alder i 2022, og vil være tilgjengelig for barn over 2 år fra 2024.
- Inkludert i Norsk CF-register og samtykket til deltakelse i CF generell forskningsbiobank
Ekskluderingskriterier for WP1:
- Andre CFTR-modulatorer startet de siste 6 månedene før inkludering
- Bruk av probiotika eller prebiotika varer i 2 måneder
- Nåværende lungeforverring
Inkluderingskriterier for WP2:
- Alder 3-18 år
- CFTR-modulatorbehandling naiv eller behandlet med CFTR-modulator i minst 6 måneder
- Inkludert i Norsk CF-register og samtykket til deltakelse i CF generell forskningsbiobank
Ekskluderingskriterier for WP2:
- CFTR-modulatorer startet de siste 6 månedene før inkludering
- Bruk av probiotika eller prebiotika varer i 2 måneder
- Nåværende lungeforverring
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Probiotika
Deltakerne vil motta en multi-stamme probiotika daglig i 6 måneder
|
Deltakerne vil motta en multi-stamme probiotika daglig i 6 måneder
|
|
Sham-komparator: Placebo
Deltakerne vil motta maltodekstrin daglig i 6 måneder
|
Deltakerne vil motta placebo/maltodextri daglig i 6 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i GI-relatert QoL ved å bruke spørreskjemaet PedsQL GI
Tidsramme: 0-6 måneder
|
PEDsQL GI har blitt validert for bruk i CF-populasjonen.
Deltakerne vil bli skåret før og 6 måneder etter behandlingsstart med ETI (WP2), og før og etter 6 måneders behandling med probiotika vs placebo (WP2).
|
0-6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i mikrobiota
Tidsramme: 0-6 måneder
|
Avføringsprøver for mikrobiota vil bli samlet inn ved hjelp av et samlesett gitt til deltakerne ved rekruttering, og deretter etter 6 måneders ETI-behandling (WP1), eller probiotisk/placebo (WP2).
Mikrobiotaanalyse vil bli gjort ved bruk av 16s rRNA amplikonsekvensering og redusert metagenomsekvensering.
|
0-6 måneder
|
|
Endringer i tarmbetennelse
Tidsramme: 0-6 måneder
|
Avføringsprøver for tarmbetennelsesmarkører vil bli samlet inn ved hjelp av et samlesett gitt til deltakerne ved rekruttering og etter 6 måneders ETI-behandling (WP1), eller probiotisk/placebo (WP2.
Nivåer av calprotectin, neopterin og myeloperoxidase vil bli målt.
|
0-6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
2. januar 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. februar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. februar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
29. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. juni 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. juni 2024
Sist bekreftet
1. juni 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 677186
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .