VRG50635 在健康志愿者中的研究
2025年12月5日 更新者：Verge Genomics
VRG50635 在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学的 1 期研究
本研究的主要目的是调查 VRG50635 的安全性和耐受性，并确定 VRG50635 如何被人体吸收。
研究概览
详细说明
这是一项 1 期、随机、单中心研究，分两部分进行，旨在评估健康参与者单次和多次剂量后 VRG50635 的安全性、耐受性和 PK。
该研究将包括筛选期、现场给药阶段和随访期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
22
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、美国、68502
- Lincoln Celerion Inc.,
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 体重指数必须≥ 18.5 且≤ 32 公斤/平方米 (kg/m2)，且体重 ≥ 50 公斤。
- 具有生育能力的参与者如果未怀孕或未哺乳，并同意在研究期间至最后一次研究药物给药后 90 天内使用 1 种高效和 1 种屏障避孕方法（如果性活跃），则有资格参加。 在研究期间至最后一次服用研究药物后 90 天内，参与者不得捐献卵子。
- 能够产生精子的参与者必须同意，他们将使用 1 种屏障避孕方法，并且其育龄伴侣将在研究期间至最后一次研究药物给药后 90 天内使用 1 种高效避孕方法。 在研究期间至最后一次服用研究药物后 90 天内，参与者不得捐献精子。
排除标准：
- 经主要研究者 (PI) 确定，有临床上显着的血液病、肾病、神经病、胰腺病、胃肠道病、肝病、心血管病、心理病、肺病、代谢病、内分泌病、免疫病、过敏性疾病或其他重大疾病史。
- 患有任何可能影响药物吸收的外科或医疗状况（包括炎症性肠病、胃切除术、胆囊切除术或除阑尾切除术之外的其他胃肠道手术史）。
- 目前患有由 PI 确定的严重医疗或精神疾病。
其他协议定义的标准也适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 部分：VRG50635 序列 A、B、C
参与者将在 3 个治疗期中的每个治疗期接受一剂 VRG50635，每个治疗期间隔 14 天的清除期。
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指定日期的指定剂量
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实验性的：第 1 部分：VRG50635 序列 B、A、C
参与者将在 3 个治疗期中的每个治疗期接受一剂 VRG50635，每个治疗期间隔 14 天的清除期。
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指定日期的指定剂量
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实验性的：第 2 部分：队列 1 VRG50635
参与者将连续 14 天接受 VRG50635（剂量 X）。
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指定日期的指定剂量
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安慰剂比较：第 2 部分：第 1 组安慰剂
参与者将连续 14 天接受 VRG50635 匹配的安慰剂。
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特定日期的特定剂量
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实验性的：第 2 部分：第 2 组 VRG50635
参与者将连续 14 天接受 VRG50635（剂量 Y）。
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指定日期的指定剂量
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安慰剂比较：第 2 部分：第 2 组安慰剂
参与者将连续 14 天接受 VRG50635 匹配的安慰剂。
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特定日期的特定剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件的参与者人数
大体时间：截至第 30 天
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截至第 30 天
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从时间 0 外推到无穷大的浓度-时间曲线下面积 (AUCinf)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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从时间 0 到最后可测量浓度的浓度-时间曲线下面积 (AUClast)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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给药后 0 小时至 24 小时的浓度-时间曲线下面积 (AUC0-24)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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连续剂量之间的浓度-时间曲线下面积 (AUCtau)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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半衰期 (t1/2)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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最大血浆浓度时间 (tmax)
大体时间：截至第 16 天
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截至第 16 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Diego Cadavid, MD、Verge Genomics
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Hung ST, Linares GR, Chang WH, Eoh Y, Krishnan G, Mendonca S, Hong S, Shi Y, Santana M, Kueth C, Macklin-Isquierdo S, Perry S, Duhaime S, Maios C, Chang J, Perez J, Couto A, Lai J, Li Y, Alworth SV, Hendricks E, Wang Y, Zlokovic BV, Dickman DK, Parker JA, Zarnescu DC, Gao FB, Ichida JK. PIKFYVE inhibition mitigates disease in models of diverse forms of ALS. Cell. 2023 Feb 16;186(4):786-802.e28. doi: 10.1016/j.cell.2023.01.005. Epub 2023 Feb 7.
- Shi Y, Lin S, Staats KA, Li Y, Chang WH, Hung ST, Hendricks E, Linares GR, Wang Y, Son EY, Wen X, Kisler K, Wilkinson B, Menendez L, Sugawara T, Woolwine P, Huang M, Cowan MJ, Ge B, Koutsodendris N, Sandor KP, Komberg J, Vangoor VR, Senthilkumar K, Hennes V, Seah C, Nelson AR, Cheng TY, Lee SJ, August PR, Chen JA, Wisniewski N, Hanson-Smith V, Belgard TG, Zhang A, Coba M, Grunseich C, Ward ME, van den Berg LH, Pasterkamp RJ, Trotti D, Zlokovic BV, Ichida JK. Haploinsufficiency leads to neurodegeneration in C9ORF72 ALS/FTD human induced motor neurons. Nat Med. 2018 Mar;24(3):313-325. doi: 10.1038/nm.4490. Epub 2018 Feb 5.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年2月29日
初级完成 (实际的)
2024年3月25日
研究完成 (实际的)
2024年4月8日
研究注册日期
首次提交
2024年2月21日
首先提交符合 QC 标准的
2024年2月22日
首次发布 (实际的)
2024年2月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月5日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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